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Gentherapie für Patienten mit RPGR-Mutations-assoziierter X-chromosomaler Retinitis pigmentosa

23. Mai 2023 aktualisiert von: Frontera Therapeutics

Eine offene, monozentrische klinische Dosissteigerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit der intraokularen Verabreichung von FT-002 bei Patienten mit RPGR-Mutations-assoziierter X-chromosomaler Retinitis pigmentosa.

Eine klinische Studie zur Gentherapie für Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

18

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100142
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200032
        • Rekrutierung
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Kontakt:
          • Jihong Wu, Professor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Probanden, die bereit und in der Lage sind, den Studienabläufen zu folgen; 2. Männer im Alter von 8 bis 45 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des Einverständniserklärungsformulars; 4. Probanden, bei denen RPGR-Varianten bestätigt wurden;

Ausschlusskriterien:

1.Sie haben andere degenerative Erkrankungen der Netzhaut, beispielsweise eine Netzhautdegeneration, die durch andere bekannte Genvarianten einer vererbten Netzhauterkrankung verursacht wird, oder haben zuvor ein Gentherapieprodukt erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrig dosiertes FT-002
Intraokulare Injektion einer einzelnen niedrigen Dosis FT-002
Genetisch: FT-002
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-002
Experimental: Mittlere Dosis FT-002
Intraokulare Injektion einer einzelnen Zwischendosis FT-002
Genetisch: FT-002
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-002
Experimental: Hochdosiertes FT-002
Intraokulare Injektion einer einzelnen hohen Dosis FT-002
Genetisch: FT-002
Vergleich verschiedener Dosierungen von FT-002

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von UEs
Zeitfenster: von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
Anzahl und Anteil unerwünschter Ereignisse
von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Sehfunktion
Zeitfenster: von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
Veränderung der Netzhautfunktion, beurteilt anhand der mittleren Netzhautempfindlichkeit im 30-Grad-Gesichtsfeld
von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
Veränderung der Netzhautstruktur, beurteilt durch optische Kohärenztomographie
Zeitfenster: von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr
Änderung der Dicke der äußeren Kernschicht gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch optische Kohärenztomographie
von der FT-002-Verabreichung bis zu einem Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Mitarbeiter

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Hauptermittler: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Oktober 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FT002RP-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Datensatz anfordern, einschließlich der anonymisierten Daten einzelner Probanden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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