Terapia gênica para indivíduos com retinite pigmentar ligada ao cromossomo X associada à mutação RPGR
23 de maio de 2023 atualizado por: Frontera Therapeutics
Um estudo clínico aberto, de centro único, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar da administração intraocular de FT-002 em indivíduos com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X associada à mutação RPGR.
Um ensaio clínico de terapia genética para pacientes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
18
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xinyan Li
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Estude backup de contato
- Nome: Minghui Xue
- Número de telefone: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200032
- Recrutamento
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Contato:
- Gezhi Xu, Professor
-
Contato:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
1. Sujeitos que desejam e são capazes de seguir os procedimentos do estudo; 2.Homens com idade entre 8 e 45 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido; 4.Indivíduos confirmados com variantes do RPGR;
Critério de exclusão:
1.Tem outras doenças degenerativas da retina, como degeneração da retina causada por outras variantes genéticas conhecidas de doenças hereditárias da retina ou recebeu anteriormente um produto de terapia genética.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dose baixa FT-002
Injeção intraocular de uma única dose baixa de FT-002
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-002
|
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Experimental: Dose intermediária FT-002
Injeção intraocular de uma única dose intermediária de FT-002
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-002
|
|
Experimental: Dose alta FT-002
Injeção intraocular de uma única dose alta de FT-002
|
Comparação de diferentes dosagens de FT-002
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de EAs
Prazo: da administração do FT-002 até 1 ano
|
Número e proporção de eventos adversos
|
da administração do FT-002 até 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na função visual
Prazo: da administração do FT-002 até 1 ano
|
Alteração na função retiniana avaliada pela sensibilidade retiniana média dentro do campo visual de 30 graus
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da administração do FT-002 até 1 ano
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Alteração na estrutura da retina avaliada por Tomografia de Coerência Óptica
Prazo: da administração do FT-002 até 1 ano
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Mudança na Espessura da Camada Nuclear Externa desde a linha de base conforme avaliado por Tomografia de Coerência Óptica
|
da administração do FT-002 até 1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Investigador principal: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de novembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
24 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de maio de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FT002RP-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar o conjunto de dados, incluindo dados de sujeitos individuais não identificados.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .