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RPGR変異に関連するX連鎖網膜色素変性症患者に対する遺伝子治療

2023年5月23日 更新者：Frontera Therapeutics

RPGR 変異関連 X 連鎖網膜色素変性症患者における FT-002 の眼内投与の安全性、忍容性、予備有効性を評価するための非盲検、単施設、用量漸増臨床研究。

X連鎖網膜色素変性症（XLRP）患者に対する遺伝子治療の臨床試験。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

18

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100142
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital
        • コンタクト：
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200032
        • 募集
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • コンタクト：
          • Gezhi Xu, Professor
        • コンタクト：
          • Jihong Wu, Professor

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

1.研究手順に従う意欲と能力のある被験者。 2. インフォームド・コンセントフォームへの署名時の年齢が8～45歳の男性。 4.RPGRの亜種が確認された対象者。

除外基準:

1.他の既知の遺伝性網膜疾患遺伝子変異または以前に遺伝子治療製品を受けたことによって引き起こされる網膜変性など、他の網膜変性疾患を患っている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：低用量FT-002
FT-002の低用量単回眼内注射
遺伝的：FT-002
FT-002の異なる投与量の比較
実験的：中用量 FT-002
FT-002中間用量を単回眼内注射
遺伝的：FT-002
FT-002の異なる投与量の比較
実験的：高用量FT-002
高用量のFT-002を単回眼内注射
遺伝的：FT-002
FT-002の異なる投与量の比較

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AEの発生率
時間枠：FT-002投与から最長1年間
有害事象の数と割合
FT-002投与から最長1年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視覚機能の変化
時間枠：FT-002投与から最長1年間
30度の視野内の平均網膜感度によって評価される網膜機能の変化
FT-002投与から最長1年間
光干渉断層撮影法による網膜構造の変化
時間枠：FT-002投与から最長1年間
光コヒーレンス・トモグラフィーによるベースラインからの外核層厚さの変化
FT-002投与から最長1年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Frontera Therapeutics

協力者

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Ruifang Sui、Peking Union Medical College Hospital
  • 主任研究者：Gezhi Xu、Eye & ENT Hospital of Fudan University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月1日

一次修了 (予想される)

2023年10月31日

研究の完了 (予想される)

2027年11月1日

試験登録日

最初に提出

2023年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月23日

最初の投稿 (実際)

2023年5月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月23日

最終確認日

2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FT002RP-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

資格のある研究者は、匿名化された個々の被験者データを含むデータセットをリクエストできます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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