Terapia génica para sujetos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada a la mutación RPGR
23 de mayo de 2023 actualizado por: Frontera Therapeutics
Un estudio clínico abierto, de un solo centro, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de la administración intraocular de FT-002 en sujetos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada a la mutación RPGR.
Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
18
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xinyan Li
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Minghui Xue
- Número de teléfono: +86-021-58206061
- Correo electrónico: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100142
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200032
- Reclutamiento
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Contacto:
- Gezhi Xu, Professor
-
Contacto:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
1.Sujetos que estén dispuestos y sean capaces de seguir los procedimientos del estudio; 2.Hombres de 8 a 45 años de edad al momento de firmar el Formulario de Consentimiento Informado; 4. Sujetos que estén confirmados con variantes de RPGR;
Criterio de exclusión:
1. Tiene otras enfermedades degenerativas de la retina, como la degeneración de la retina causada por otras variantes genéticas conocidas de enfermedades de la retina hereditarias o recibió previamente un producto de terapia génica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Dosis baja FT-002
Inyección intraocular de una sola dosis baja de FT-002
|
Comparación de diferentes dosis de FT-002
|
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Experimental: Dosis intermedia FT-002
Inyección intraocular de una sola dosis intermedia de FT-002
|
Comparación de diferentes dosis de FT-002
|
|
Experimental: Alta dosis FT-002
Inyección intraocular de una sola dosis alta de FT-002
|
Comparación de diferentes dosis de FT-002
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de EA
Periodo de tiempo: desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
Número y proporción de eventos adversos
|
desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la función visual
Periodo de tiempo: desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
Cambio en la función retiniana evaluado por la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual de 30 grados
|
desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
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Cambio en la estructura de la retina evaluado por tomografía de coherencia óptica
Periodo de tiempo: desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
Cambio en el espesor de la capa nuclear externa desde la línea de base según lo evaluado por tomografía de coherencia óptica
|
desde la administración de FT-002 hasta 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Investigador principal: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2023
Finalización primaria (Anticipado)
31 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de noviembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
24 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FT002RP-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar el conjunto de datos, incluidos los datos de sujetos individuales no identificados.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .