Geeniterapia potilaille, joilla on RPGR-mutaatioon liittyvä X-kytketty retiniitti pigmentosa
tiistai 23. toukokuuta 2023 päivittänyt: Frontera Therapeutics
Avoin, yhden keskuksen, annoksen eskaloituva kliininen tutkimus FT-002:n silmänsisäisen annon turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on RPGR-mutaatioon liittyvä X-kytketty retinitis Pigmentosa.
Geeniterapian kliininen tutkimus potilaille, joilla on X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
18
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xinyan Li
- Puhelinnumero: +86-021-58206061
- Sähköposti: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Minghui Xue
- Puhelinnumero: +86-021-58206061
- Sähköposti: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100142
- Rekrytointi
- Peking Union Medical College Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200032
- Rekrytointi
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Ottaa yhteyttä:
- Gezhi Xu, Professor
-
Ottaa yhteyttä:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1.Aineet, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan opiskelumenetelmiä; 2. Miehet, jotka ovat 8–45-vuotiaita Ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä; 4.Koehenkilöt, joille on vahvistettu RPGR:n muunnelmia;
Poissulkemiskriteerit:
1. sinulla on muita verkkokalvon rappeuttavia sairauksia, kuten verkkokalvon rappeuma, joka johtuu muista tunnetuista perinnöllisistä verkkokalvon taudin geenivarianteista, tai olet aiemmin saanut geeniterapiatuotetta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos FT-002
Silmänsisäinen injektio yksittäisellä pienellä FT-002-annoksella
|
FT-002:n eri annosten vertailu
|
|
Kokeellinen: Väliannos FT-002
Silmänsisäinen injektio kerta-annoksena FT-002:ta
|
FT-002:n eri annosten vertailu
|
|
Kokeellinen: Suuri annos FT-002
Silmänsisäinen injektio yksittäinen Suuri annos FT-002:ta
|
FT-002:n eri annosten vertailu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Haittatapahtumien lukumäärä ja osuus
|
FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Visuaalisen toiminnan muutos
Aikaikkuna: FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Verkkokalvon toiminnan muutos arvioituna verkkokalvon keskimääräisellä herkkyydellä 30 asteen näkökentässä
|
FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
|
Verkkokalvon rakenteen muutos optisella koherenssitomografialla arvioituna
Aikaikkuna: FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Muutos ulomman ydinkerroksen paksuudessa lähtötasosta optisella koherenssitomografialla arvioituna
|
FT-002-hallinnosta jopa 1 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Päätutkija: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. marraskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 29. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- FT002RP-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää aineistoa, mukaan lukien yksilöimättömät yksittäiset koehenkilötiedot.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .