Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genterapi för försökspersoner med RPGR-mutationsassocierad X-länkad Retinitis Pigmentosa

23 maj 2023 uppdaterad av: Frontera Therapeutics

En öppen klinisk studie med ett centrum, dosökning för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av intraokulär administrering av FT-002 hos patienter med RPGR-mutationsassocierad X-länkad retinitis Pigmentosa.

En klinisk prövning av genterapi för patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

18

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Rekrytering
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Kontakt:
          • Jihong Wu, Professor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

1. Ämnen som är villiga och kan följa studieprocedurer; 2. Män i åldern 8-45 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke; 4. Försökspersoner som har bekräftats med varianter av RPGR;

Exklusions kriterier:

1. Har andra retinala degenerativa sjukdomar, såsom retinal degeneration orsakad av andra kända genvarianter för ärftlig retinal sjukdom eller tidigare fått en genterapiprodukt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Låg dos FT-002
Intraokulär injektion av en enda låg dos av FT-002
Genetisk: FT-002
Jämförelse av olika doser av FT-002
Experimentell: Mellandos FT-002
Intraokulär injektion av en enstaka mellandos av FT-002
Genetisk: FT-002
Jämförelse av olika doser av FT-002
Experimentell: Hög dos FT-002
Intraokulär injektion av en enkel hög dos av FT-002
Genetisk: FT-002
Jämförelse av olika doser av FT-002

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av AE
Tidsram: från FT-002-administration upp till 1 år
Antal och andel av negativa händelser
från FT-002-administration upp till 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i visuell funktion
Tidsram: från FT-002-administration upp till 1 år
Förändring i näthinnans funktion bedömd av medel näthinnekänslighet inom 30-graders synfältet
från FT-002-administration upp till 1 år
Förändring i näthinnans struktur bedömd med Optical Coherence Tomography
Tidsram: från FT-002-administration upp till 1 år
Förändring i det yttre kärnskiktets tjocklek från baslinjen bedömd med optisk koherenstomografi
från FT-002-administration upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Samarbetspartners

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Huvudutredare: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2023

Primärt slutförande (Förväntat)

31 oktober 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 november 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Första postat (Faktisk)

24 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FT002RP-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Forskare som är kvalificerade kan begära datamängden, inklusive avidentifierade individdata.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på FT-002

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera