Genterapi for forsøgspersoner med RPGR-mutationsassocieret X-linked Retinitis Pigmentosa
23. maj 2023 opdateret af: Frontera Therapeutics
En åben-label, enkelt-center, dosis-eskalerende klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af intraokulær administration af FT-002 hos forsøgspersoner med RPGR-mutationsassocieret X-linked Retinitis Pigmentosa.
Et klinisk forsøg med genterapi til patienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
18
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Xinyan Li
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Minghui Xue
- Telefonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100142
- Rekruttering
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
- Rekruttering
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Gezhi Xu, Professor
-
Kontakt:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Emner, der er villige og i stand til at følge undersøgelsesprocedurer; 2. Mænd i alderen 8-45 år på tidspunktet for underskrivelsen af den informerede samtykkeformular; 4. Emner, der er bekræftet med varianter af RPGR;
Ekskluderingskriterier:
1. Har andre nethindegenerative sygdomme, såsom retinal degeneration forårsaget af andre kendte arvelige nethindesygdomsgenvarianter eller tidligere modtaget et genterapiprodukt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lavdosis FT-002
Intraokulær injektion af en enkelt lav dosis FT-002
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-002
|
|
Eksperimentel: Mellemdosis FT-002
Intraokulær injektion af en enkelt mellemdosis af FT-002
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-002
|
|
Eksperimentel: Højdosis FT-002
Intraokulær injektion af en enkelt høj dosis FT-002
|
Sammenligning af forskellige doser af FT-002
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af AE'er
Tidsramme: fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
Antal og andel af uønskede hændelser
|
fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i visuel funktion
Tidsramme: fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
Ændring i nethindens funktion som vurderet ved middel nethindefølsomhed inden for 30-graders synsfeltet
|
fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
|
Ændring i nethindens struktur som vurderet ved optisk kohærenstomografi
Tidsramme: fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
Ændring i ydre kernelagstykkelse fra baseline vurderet ved optisk kohærenstomografi
|
fra FT-002 administration gennem op til 1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Ledende efterforsker: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2023
Primær færdiggørelse (Forventet)
31. oktober 2023
Studieafslutning (Forventet)
1. november 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. april 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
24. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. maj 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. maj 2023
Sidst verificeret
1. august 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- FT002RP-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Forskere, der er kvalificerede, kan anmode om datasættet, herunder afidentificerede individuelle emnedata.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .