Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápia RPGR-mutációval összefüggő, X-hez kötött retinitisben szenvedő betegek számára

2023. május 23. frissítette: Frontera Therapeutics

Nyílt, egyközpontú, dózis-eszkalációs klinikai vizsgálat az FT-002 intraokuláris adagolásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére RPGR-mutációval összefüggő, X-hez kötött retinitis pigmentosa esetén.

A génterápia klinikai vizsgálata X-kapcsolt retinitis pigmentosa (XLRP) betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

18

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100142
        • Toborzás
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200032
        • Toborzás
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jihong Wu, Professor

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. Olyan alanyok, amelyek hajlandóak és képesek követni a tanulmányi eljárásokat; 2. 8-45 év közötti férfiak a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírásakor; 4. Az RPGR változataival igazolt alanyok;

Kizárási kritériumok:

1. Ha más retina degeneratív betegsége van, mint például más ismert öröklött retinabetegség génváltozatok által okozott retina degeneráció, vagy korábban génterápiás terméket kapott.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alacsony dózisú FT-002
Egyetlen alacsony dózisú FT-002 intraokuláris injekciója
Genetikai: FT-002
Az FT-002 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Köztes adag FT-002
Egyetlen FT-002 Intermediate dózis intraokuláris injekciója
Genetikai: FT-002
Az FT-002 különböző dózisainak összehasonlítása
Kísérleti: Nagy dózisú FT-002
Egyetlen nagy dózisú FT-002 intraokuláris injekciója
Genetikai: FT-002
Az FT-002 különböző dózisainak összehasonlítása

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AE előfordulása
Időkeret: FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig
Nemkívánatos események száma és aránya
FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vizuális funkcióban
Időkeret: FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig
A retina funkciójának változása a retina átlagos érzékenységével a 30 fokos látómezőn belül
FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig
A retina szerkezetének változása az optikai koherencia tomográfia alapján
Időkeret: FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig
A külső nukleáris réteg vastagságának változása az alapvonalhoz képest az optikai koherencia tomográfia alapján
FT-002 adminisztrációtól akár 1 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Frontera Therapeutics

Együttműködők

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Kutatásvezető: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. október 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2027. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FT002RP-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Képzett kutatók kérhetik az adatkészletet, beleértve az azonosítatlan alanyadatokat is.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a FT-002

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel