Gentherapie voor proefpersonen met RPGR-mutatie-geassocieerde X-gebonden retinitis pigmentosa
23 mei 2023 bijgewerkt door: Frontera Therapeutics
Een open-label, single-center, dosis-escalatie klinisch onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van intraoculaire toediening van FT-002 te evalueren bij proefpersonen met RPGR-mutatie-geassocieerde X-gebonden retinitis pigmentosa.
Een klinisch onderzoek naar gentherapie voor patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
18
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Xinyan Li
- Telefoonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Minghui Xue
- Telefoonnummer: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100142
- Werving
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contact:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200032
- Werving
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Contact:
- Gezhi Xu, Professor
-
Contact:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
1. Onderwerpen die bereid en in staat zijn om studieprocedures te volgen; 2. Mannen van 8-45 jaar oud op het moment van ondertekening van het Informed Consent-formulier; 4. Onderwerpen die zijn bevestigd met varianten van RPGR;
Uitsluitingscriteria:
1. Andere degeneratieve aandoeningen van het netvlies hebben, zoals degeneratie van het netvlies veroorzaakt door andere bekende genvarianten van erfelijke netvliesaandoeningen of eerder een product voor gentherapie hebben gekregen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lage dosis FT-002
Intraoculaire injectie van een enkele lage dosis FT-002
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-002
|
|
Experimenteel: Tussendosering FT-002
Intraoculaire injectie van een enkele tussentijdse dosis FT-002
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-002
|
|
Experimenteel: Hoge dosis FT-002
Intraoculaire injectie van een enkele hoge dosis FT-002
|
Vergelijking van verschillende doseringen van FT-002
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van AE's
Tijdsspanne: van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
Aantal en aandeel van bijwerkingen
|
van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in visuele functie
Tijdsspanne: van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
Verandering in netvliesfunctie zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen het gezichtsveld van 30 graden
|
van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
|
Verandering in netvliesstructuur zoals beoordeeld door optische coherentietomografie
Tijdsspanne: van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
Verandering in de dikte van de buitenste kernlaag ten opzichte van de basislijn, zoals beoordeeld met behulp van optische coherentietomografie
|
van FT-002 administratie tot 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Hoofdonderzoeker: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2023
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 oktober 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 november 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- FT002RP-1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen de dataset opvragen, inclusief geanonimiseerde gegevens van individuele proefpersonen.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .