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Terapia genica per soggetti con retinite pigmentosa legata all'X associata a mutazione RPGR

23 maggio 2023 aggiornato da: Frontera Therapeutics

Uno studio clinico in aperto, a centro singolo, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare della somministrazione intraoculare di FT-002 in soggetti con retinite pigmentosa legata all'X associata a mutazione RPGR.

Uno studio clinico di terapia genica per pazienti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

18

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100142
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200032
        • Reclutamento
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Contatto:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Contatto:
          • Jihong Wu, Professor

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

1.Soggetti disposti e in grado di seguire le procedure di studio; 2. Uomini di età compresa tra 8 e 45 anni al momento della firma del modulo di consenso informato; 4.Soggetti confermati con varianti del RPGR;

Criteri di esclusione:

1. Avere altre malattie degenerative della retina, come la degenerazione retinica causata da altre varianti geniche note della malattia retinica ereditaria o aver ricevuto in precedenza un prodotto di terapia genica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Basso dosaggio FT-002
Iniezione intraoculare di una singola dose bassa di FT-002
Genetico: FT-002
Confronto di diversi dosaggi di FT-002
Sperimentale: Dose intermedia FT-002
Iniezione intraoculare di una singola dose intermedia di FT-002
Genetico: FT-002
Confronto di diversi dosaggi di FT-002
Sperimentale: Alto dosaggio FT-002
Iniezione intraoculare di una singola dose elevata di FT-002
Genetico: FT-002
Confronto di diversi dosaggi di FT-002

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Numero e proporzione di eventi avversi
dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della funzione visiva
Lasso di tempo: dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Variazione della funzione retinica valutata dalla sensibilità retinica media all'interno del campo visivo di 30 gradi
dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Modifica della struttura retinica valutata mediante tomografia a coerenza ottica
Lasso di tempo: dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno
Variazione dello spessore dello strato nucleare esterno rispetto al basale come valutato mediante tomografia a coerenza ottica
dall'amministrazione FT-002 fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Collaboratori

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Investigatore principale: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2023

Completamento primario (Anticipato)

31 ottobre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FT002RP-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere il set di dati, inclusi i dati dei singoli soggetti anonimizzati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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