Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro subjekty s mutací RPGR spojenou s X-vázanou retinitidou Pigmentosa

23. května 2023 aktualizováno: Frontera Therapeutics

Otevřená klinická studie s jedním centrem s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti intraokulárního podání FT-002 u subjektů s X-vázanou retinitis Pigmentosa spojenou s mutací RPGR.

Klinická studie genové terapie pro pacienty s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

18

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100142
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200032
        • Nábor
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Kontakt:
          • Jihong Wu, Professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Předměty, které jsou ochotné a schopné dodržovat studijní postupy; 2. Muži ve věku 8-45 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu; 4. Subjekty, u kterých jsou potvrzeny varianty RPGR;

Kritéria vyloučení:

1. Máte jiná degenerativní onemocnění sítnice, jako je degenerace sítnice způsobená jinými známými genovými variantami dědičného onemocnění sítnice nebo jste v minulosti dostávali produkt genové terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka FT-002
Intraokulární injekce jedné nízké dávky FT-002
Genetický: FT-002
Porovnání různých dávek FT-002
Experimentální: Mezidávka FT-002
Intraokulární injekce jedné střední dávky FT-002
Genetický: FT-002
Porovnání různých dávek FT-002
Experimentální: Vysoká dávka FT-002
Intraokulární injekce jedné vysoké dávky FT-002
Genetický: FT-002
Porovnání různých dávek FT-002

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt AE
Časové okno: od administrace FT-002 až po 1 rok
Počet a podíl nežádoucích příhod
od administrace FT-002 až po 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna vizuální funkce
Časové okno: od administrace FT-002 až po 1 rok
Změna funkce sítnice hodnocená střední citlivostí sítnice v 30stupňovém zorném poli
od administrace FT-002 až po 1 rok
Změna struktury sítnice hodnocená pomocí optické koherentní tomografie
Časové okno: od administrace FT-002 až po 1 rok
Změna tloušťky vnější jaderné vrstvy od výchozí hodnoty, jak byla hodnocena optickou koherentní tomografií
od administrace FT-002 až po 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Frontera Therapeutics

Spolupracovníci

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

31. října 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FT002RP-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci si mohou vyžádat datový soubor, včetně deidentifikovaných dat jednotlivých subjektů.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit