인도의 골수이형성증후군(MDS) 및 베타-지중해빈혈(β-Thal)과 관련된 수혈의존성(TD) 빈혈 치료를 위한 Luspatercept의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 27일 업데이트: Bristol-Myers Squibb
피험자에게 적혈구 수혈이 필요한 링 사이드로모세포가 있는 IPSS-R 초저, 저 또는 중간 위험 골수이형성 증후군(MDS)으로 인한 빈혈 치료를 위한 Luspatercept(ACE-536)의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 4상 연구 에리스로포이에틴 기반 요법에 대해 만족스럽지 못한 반응을 보였거나 이에 부적합한 사람 및 베타-지중해빈혈로 인한 수혈 의존성 빈혈이 있는 피험자
이 연구의 목적은 인도에서 b-지중해빈혈 및 골수이형성 증후군으로 인해 정기적인 혈액 세포 수혈이 필요한 참가자에서 luspatercept의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
85
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Assam, 인도, 781032
- Local Institution - 0005
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Bangalore, 인도, 560027
- Local Institution - 0003
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Chandigarh, 인도, 160012
- Local Institution - 0004
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Delhi, 인도, 110085
- Local Institution - 0010
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Hyderabad, 인도, 500034
- Local Institution - 0006
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Mumbai, 인도, 400012
- Local Institution - 0008
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, 인도, 380009
- Local Institution - 0002
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- Local Institution - 0001
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700014
- Local Institution - 0007
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
β-지중해 빈혈 코호트
- β-지중해빈혈 또는 헤모글로빈(Hb E/β-지중해빈혈)의 문서화된 진단. (돌연변이 및/또는 알파[α] 글로빈의 증식이 있는 β-지중해빈혈은 허용됨).
- 정기적으로 수혈, 등록 전 24주 동안 6 RBC 단위에서 20 RBC 단위로 정의되며 해당 기간 동안 > 35일 동안 무수혈 기간 없음.
MDS-RS 코호트
- 참가자는 세계보건기구(WHO)(2016)/French-American-British FAB 분류에 따라 MDS 진단을 문서화했으며 개정된 IPSS-R(International Prognostic Scoring System) 분류를 충족하는 매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험 질병 및 다음 기준: i) 골수 내 적혈구 전구체의 RS ≥ 15%. SF3B1 돌연변이가 있는 경우 RS ≥ 5%가 포함됩니다.
ii) 골수에서 5% 미만의 모세포 및 < 1% 말초 혈액 모세포. iii) 말초 혈액 백혈구(WBC) 수치 < 13,000/마이크로리터(μL).
- 참가자가 이전에 적혈구 생성 자극제(ESA) 또는 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)/과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)로 치료를 받은 적이 있는 경우, 두 약제 모두 투여하기 ≥ 4주 전에 중단해야 합니다. 등록일.
제외 기준:
β-지중해 빈혈 코호트
- Hb S/β-지중해빈혈 또는 α-지중해빈혈(예: 헤모글로빈 H) 진단.
- 등록 전 ≤ 24주 동안 의료 개입이 필요한 심부정맥 혈전증(DVT) 또는 뇌졸중.
- 만성 항응고제 요법의 사용은 등록 최소 28일 전에 치료를 중단하지 않는 한 제외됩니다. 표재성 정맥 혈전증에 대한 저분자량(LMW) 헤파린 및 만성 아스피린뿐만 아니라 수술 또는 고위험 절차의 예방에 사용되는 항응고 요법이 허용됩니다.
MDS-RS 코호트
- del 5q 세포유전학적 이상과 관련된 MDS.
- 속발성 MDS, 즉 화학적 상해 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료의 결과로 발생하는 것으로 알려진 MDS.
- 참가자는 철분, 비타민 B12 또는 엽산 결핍으로 인해 임상적으로 심각한 빈혈을 알고 있습니다. 자가면역 또는 유전성 용혈성 빈혈; 또는 위장 출혈.
- 철분 결핍은 혈청 페리틴 ≤ 15μg/L 및 임상적으로 필요한 경우 추가 검사(예: 계산된 트랜스페린 포화도[철/총 철 결합 용량 ≤ 20%] 또는 골수 흡인[BMA] 염색)에 의해 결정됩니다. 철).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루스파터셉트
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지정된 요일에 지정된 복용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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β-Thal 코호트: 3등급 이상의 치료 관련 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 57주
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최대 57주
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MDS-Ring Sideroblasts(RS) 코호트: 치료 관련 AE가 3등급 이상인 참여자 수
기간: 최대 54주
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최대 54주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MDS-RS 코호트: 연속 56일 기간 동안 RBC-TI를 달성한 참가자의 백분율
기간: 1주차 ~ 24주차
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1주차 ~ 24주차
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β-Thal 코호트: 치료 관련 AE가 있는 참가자 수
기간: 최대 57주
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최대 57주
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MDS-RS 코호트: 치료 관련 AE가 있는 참가자 수
기간: 최대 54주
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최대 54주
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베타-탈 코호트(β-Thal Cohort): 등록 전 12주 간격과 비교하여 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소(기준 대비 ≥ 33% 감소)를 달성하고 적혈구 단위가 2개 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 13주차 ~ 24주차
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13주차 ~ 24주차
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베타-탈 코호트(β-Thal Cohort): 등록 전 12주 간격과 비교하여 최소 2개의 적혈구 단위가 감소하여 12주 간격 동안 기준선 대비 최소 33%의 적혈구 수혈 부담 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 최대 57주
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최대 57주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 5일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 16일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 26일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CA056-023
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
BMS는 자격을 갖춘 연구원의 요청에 따라 특정 기준에 따라 개별 익명 참가자 데이터에 대한 액세스를 제공합니다.
Bristol Myers Squibb의 데이터 공유 정책 및 프로세스에 대한 추가 정보는 https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
플랜 설명 참조
IPD 공유 액세스 기준
플랜 설명 참조
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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