Tutkimus luspaterseptin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi verensiirrosta riippuvaisen (TD) anemian hoidossa, joka liittyy myelodysplastisiin oireyhtymiin (MDS) ja beetatalassemiaan (β-Thal) Intiassa
torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Vaiheen 4 tutkimus luspaterseptin (ACE-536) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi IPSS-R:n erittäin alhaisen, alhaisen tai keskitason riskin myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS) johtuvan anemian hoidossa rengassideroblastien kanssa, jotka vaativat punasolusiirtoa koehenkilöillä Joilla on ollut epätyydyttävä vaste erytropoietiinipohjaiseen hoitoon tai jotka eivät ole kelvollisia siihen ja joilla on beetatalassemiasta johtuva verensiirtoriippuvainen anemia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida luspaterseptin turvallisuutta ja tehokkuutta osallistujilla, jotka tarvitsevat säännöllisiä verisolusiirtoja b-talassemian ja myelodysplastisten oireyhtymien vuoksi Intiassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
85
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Assam, Intia, 781032
- Local Institution - 0005
-
Bangalore, Intia, 560027
- Local Institution - 0003
-
Chandigarh, Intia, 160012
- Local Institution - 0004
-
Delhi, Intia, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, Intia, 500034
- Local Institution - 0006
-
Mumbai, Intia, 400012
- Local Institution - 0008
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Intia, 380009
- Local Institution - 0002
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Intia, 110029
- Local Institution - 0001
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Intia, 700014
- Local Institution - 0007
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
β-talassemiakohortti
- Dokumentoitu β-talassemian tai hemoglobiinin diagnoosi (Hb E/β-talassemia). (β-talassemia, johon liittyy alfa-[α]-globiinin mutaatio ja/tai lisääntyminen, on sallittu).
- Säännöllisesti siirretty, määritellään 6 - 20 RBC-yksikköä 24 viikon aikana ennen ilmoittautumista, eikä verensiirrosta vapaata ajanjaksoa yli 35 päivää kyseisenä ajanjaksona.
MDS-RS-kohortti
- Osallistujalla on dokumentoitu MDS-diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) (2016)/ranskalais-amerikkalais-brittiläisen FAB-luokituksen mukaisesti, joka täyttää tarkistetun kansainvälisen ennustepistejärjestelmän (IPSS-R) luokituksen erittäin alhaisen, alhaisen tai keskitason riskin sairaudesta ja seuraavat kriteerit: i) RS ≥ 15 % erytroidiprekursoreista luuytimessä. Jos SF3B1-mutaatio on läsnä, RS ≥ 5 % sisällytetään.
ii) Alle 5 % blasteja luuytimessä ja < 1 % perifeerisen veren blasteja. iii) Perifeerisen veren valkosolujen (WBC) määrä < 13 000/mikrolitra (μL).
- Jos osallistujaa on aiemmin hoidettu erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA) tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF)/granulosyyttimakrofagipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (GM-CSF), molempien lääkkeiden käyttö on täytynyt lopettaa vähintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumispäivä.
Poissulkemiskriteerit:
β-talassemiakohortti
- Diagnoosi Hb S/β-talassemia tai α-talassemia (esimerkiksi hemoglobiini H).
- Syvä laskimotromboosi (DVT) tai aivohalvaus, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa ≤ 24 viikkoa ennen ilmoittautumista.
- Kroonisen antikoagulanttihoidon käyttö on poissuljettua, ellei hoitoa ole lopetettu vähintään 28 päivää ennen osallistumista. Antikoagulanttihoidot, joita käytetään ennaltaehkäisyyn leikkauksissa tai suuren riskin toimenpiteissä, sekä pienimolekyylipainoinen (LMW) hepariini pintalaskimotromboosiin ja krooninen aspiriini ovat sallittuja.
MDS-RS-kohortti
- MDS liittyy del 5q:n sytogeneettiseen poikkeavuuteen.
- Toissijainen MDS, eli MDS, jonka tiedetään syntyneen kemiallisen vaurion tai muiden sairauksien kemoterapialla ja/tai säteilyllä hoidon seurauksena.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu raudan, B12-vitamiinin tai folaatin puutteesta; autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyyttinen anemia; tai maha-suolikanavan verenvuoto.
- Raudanpuute määritetään seerumin ferritiinipitoisuudella ≤ 15 mikrogrammaa litrassa (μg/L) ja lisätesteillä, jos se on kliinisesti aiheellista (esimerkiksi laskennallinen transferriinisaturaatio [raudan kokonaissitoutumiskyky ≤ 20 %] tai luuytimen aspiraatti [BMA] -värjäys raudalle).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Luspatercept
|
Määrätty annos tiettyinä päivinä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
β-Thal-kohortti: niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) luokkaa 3 tai korkeampi
Aikaikkuna: Jopa 57 viikkoa
|
Jopa 57 viikkoa
|
|
MDS-Ring Sideroblasts (RS) -kohortti: osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, joiden luokka on 3 tai korkeampi
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa
|
Jopa 54 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
MDS-RS-kohortti: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat RBC-TI:n minkä tahansa peräkkäisen 56 päivän aikana
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 24
|
Viikko 1 - viikko 24
|
|
β-Thal-kohortti: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 57 viikkoa
|
Jopa 57 viikkoa
|
|
MDS-RS-kohortti: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa
|
Jopa 54 viikkoa
|
|
β-Thal-kohortti: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähensivät punasolujen (RBC) verensiirtotaakkaa (≥ 33 % lähtötasosta) vähentämällä vähintään 2 punasoluyksikköä verrattuna 12 viikon aikaväliin ennen ilmoittautumista
Aikaikkuna: Viikko 13 - viikko 24
|
Viikko 13 - viikko 24
|
|
β-Thal-kohortti: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähensivät punasolujen siirtokuormitusta vähintään 33 % lähtötasosta minkä tahansa 12 viikon ajanjakson aikana vähintään 2 punasoluyksikön vähennyksellä verrattuna 12 viikon aikaväliin ennen ilmoittautumista
Aikaikkuna: Jopa 57 viikkoa
|
Jopa 57 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 16. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 16. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 26. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 6. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Talassemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- beeta-talassemia
- Anemia
- Hematologiset sairaudet
- Hemoglobinopatiat
- Luuydinsairaudet
- Hematiini
- lusterseptti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CA056-023
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
BMS tarjoaa pääsyn yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietoihin pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin ehdoin.
Lisätietoja Bristol Myers Squibbin tiedonjakokäytännöstä ja -prosessista on osoitteessa: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-jaon aikakehys
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Katso suunnitelman kuvaus
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .