一项评估 Luspatercept 在印度治疗与骨髓增生异常综合征 (MDS) 和β-地中海贫血 (β-Thal) 相关的输血依赖性 (TD) 贫血的安全性和有效性的研究
2026年8月27日 更新者：Bristol-Myers Squibb
一项评估 Luspatercept (ACE-536) 治疗因 IPSS-R 极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 导致需要输注红细胞的环形铁粒幼细胞引起的贫血的安全性和有效性的第 4 期研究对以促红细胞生成素为基础的治疗反应不佳或不合格的患者，以及因 β-地中海贫血导致输血依赖性贫血的患者
本研究的目的是评估 luspatercept 在印度因 b-地中海贫血和骨髓增生异常综合征而需要定期输血的参与者的安全性和有效性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
85
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Assam、印度、781032
- Local Institution - 0005
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Bangalore、印度、560027
- Local Institution - 0003
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Chandigarh、印度、160012
- Local Institution - 0004
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Delhi、印度、110085
- Local Institution - 0010
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Hyderabad、印度、500034
- Local Institution - 0006
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Mumbai、印度、400012
- Local Institution - 0008
-
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Gujarat
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Ahmedabad、Gujarat、印度、380009
- Local Institution - 0002
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、印度、110029
- Local Institution - 0001
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West Bengal
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Kolkata、West Bengal、印度、700014
- Local Institution - 0007
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
β-地中海贫血队列
- β-地中海贫血或血红蛋白 (Hb E/β-地中海贫血) 的诊断记录。 （允许 α [α] 珠蛋白突变和/或增殖的 β-地中海贫血）。
- 定期输血，定义为在入组前 24 周内有 6 个 RBC 单位至 20 个 RBC 单位，并且在此期间有 > 35 天的无输血期。
MDS-RS队列
-参与者根据世界卫生组织（WHO）（2016）/法国 - 美国 - 英国 FAB 分类记录了 MDS 诊断，符合修订后的国际预后评分系统（IPSS-R）分类非常低，低或中等风险疾病和以下标准：i) RS ≥ 15% 的骨髓前体红细胞。 如果存在 SF3B1 突变，则 RS ≥ 5% 将包括在内。
ii) 骨髓原始细胞少于 5%，外周血原始细胞少于 1%。 iii) 外周血白细胞 (WBC) 计数 < 13,000/微升 (μL)。
- 如果参与者之前接受过红细胞生成刺激剂 (ESA) 或粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)/粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 治疗，则这两种药物必须在开始前 ≥ 4 周停用入学日期。
排除标准：
β-地中海贫血队列
- Hb S/β-地中海贫血或 α-地中海贫血（例如，血红蛋白 H）的诊断。
- 入组前 24 周内需要医疗干预的深静脉血栓形成 (DVT) 或中风。
- 排除长期抗凝治疗的使用，除非治疗在入组前至少 28 天停止。 允许用于预防手术或高风险操作的抗凝治疗以及用于浅表静脉血栓形成的低分子 (LMW) 肝素和慢性阿司匹林。
MDS-RS队列
- MDS 与 del 5q 细胞遗传学异常相关。
- 继发性 MDS，即已知由于化学损伤或其他疾病的化学疗法和/或放射疗法而引起的 MDS。
- 参与者已知因铁、维生素 B12 或叶酸缺乏而导致临床显着贫血；自身免疫性或遗传性溶血性贫血;或消化道出血。
- 通过血清铁蛋白 ≤ 15 微克每升 (μg/L) 确定铁缺乏症，如果有临床指征则进行额外检测（例如，计算的转铁蛋白饱和度 [铁/总铁结合力 ≤ 20%] 或骨髓穿刺 [BMA] 染色铁）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：拉斯帕西普
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特定日期的特定剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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β-Thal 队列：发生 3 级或更高级别治疗相关不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 57 周
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长达 57 周
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MDS-Ring 铁粒幼细胞 (RS) 队列：具有 3 级或更高级别治疗相关 AE 的参与者人数
大体时间：长达 54 周
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长达 54 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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MDS-RS 队列：在任何连续 56 天内达到 RBC-TI 的参与者百分比
大体时间：第 1 周到第 24 周
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第 1 周到第 24 周
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β-Thal 队列：出现治疗相关 AE 的参与者人数
大体时间：长达 57 周
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长达 57 周
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MDS-RS 队列：具有治疗相关 AE 的参与者人数
大体时间：长达 54 周
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长达 54 周
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β-Thal 队列：与入组前 12 周间隔相比，实现红细胞 (RBC) 输血负担减少（与基线相比减少≥ 33%）并减少至少 2 个红细胞单位的参与者的百分比
大体时间：第 13 周至第 24 周
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第 13 周至第 24 周
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β-Thal 队列：在任何 12 周间隔内，红细胞输血负担较基线减少至少 33%，且与入组前 12 周间隔相比减少至少 2 个红细胞单位的参与者百分比
大体时间：长达 57 周
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长达 57 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月5日
初级完成 (估计的)
2028年12月16日
研究完成 (估计的)
2028年12月16日
研究注册日期
首次提交
2023年5月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年5月26日
首次发布 (实际的)
2023年6月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月27日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CA056-023
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
BMS 将根据合格研究人员的要求并根据特定标准提供对个人匿名参与者数据的访问权限。
有关 Bristol Myers Squibb 数据共享政策和流程的更多信息，请访问：https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD 共享时间框架
查看计划说明
IPD 共享访问标准
查看计划说明
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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