En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Luspatercept för behandling av transfusionsberoende (TD) anemi associerad med myelodysplastiska syndrom (MDS) och beta-thalassemi (β-thal) i Indien
27 augusti 2026 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb
En fas 4-studie för att utvärdera säkerhet och effektivitet av Luspatercept (ACE-536) för behandling av anemi på grund av IPSS-R Myelodysplastiska syndrom med mycket låg, låg eller medelrisk (MDS) med ringsideroblaster som kräver transfusioner av röda blodkroppar hos försökspersoner Som har haft otillfredsställande svar på eller inte är berättigade till erytropoietinbaserad terapi och hos patienter med transfusionsberoende anemi på grund av beta-thalassemi
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av luspatercept hos deltagare som behöver regelbundna blodcellstransfusioner på grund av b-talassemi och myelodysplastiska syndrom i Indien
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
85
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Assam, Indien, 781032
- Local Institution - 0005
-
Bangalore, Indien, 560027
- Local Institution - 0003
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Local Institution - 0004
-
Delhi, Indien, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, Indien, 500034
- Local Institution - 0006
-
Mumbai, Indien, 400012
- Local Institution - 0008
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380009
- Local Institution - 0002
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
- Local Institution - 0001
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
- Local Institution - 0007
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
β-Thalassemi kohort
- Dokumenterad diagnos av β-talassemi eller hemoglobin (Hb E/β-talassemi). (β-talassemi med mutation och/eller multiplikation av alfa [α] globin är tillåten).
- Transfunderas regelbundet, definierat som 6 RBC-enheter till 20 RBC-enheter under de 24 veckorna före inskrivningen och ingen transfusionsfri period under > 35 dagar under den perioden.
MDS-RS-kohort
- Deltagare har dokumenterad diagnos av MDS enligt Världshälsoorganisationen (WHO) (2016)/fransk-amerikansk-brittisk FAB-klassificering som uppfyller den reviderade klassificeringen av International Prognostic Scoring System (IPSS-R) för sjukdom med mycket låg, låg eller medelrisk och följande kriterier: i) RS ≥ 15 % av erytroida prekursorer i benmärg. Om SF3B1-mutationen är närvarande kommer RS ≥ 5 % att inkluderas.
ii) Mindre än 5 % blaster i benmärg och < 1 % perifera blodblaster. iii) Antal vita blodkroppar i perifert blod (WBC) < 13 000/mikroliter (μL).
- Om deltagaren tidigare har behandlats med erytropoesstimulerande medel (ESA) eller granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF)/granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF), måste båda medlen ha avbrutits ≥ 4 veckor före datumet för inskrivningen.
Exklusions kriterier:
β-Thalassemi kohort
- En diagnos av Hb S/β-talassemi eller α-talassemi (till exempel hemoglobin H).
- Djup ventrombos (DVT) eller stroke som kräver medicinsk intervention ≤ 24 veckor före inskrivning.
- Användning av kronisk antikoagulantia är utesluten om inte behandlingen avbröts minst 28 dagar före inskrivningen. Antikoagulerande terapier som används för profylax för kirurgi eller högriskprocedurer samt lågmolekylärt heparin (LMW) för ytlig ventrombos och kronisk aspirin är tillåtna.
MDS-RS-kohort
- MDS associerad med del 5q cytogenetisk abnormitet.
- Sekundär MDS, det vill säga MDS som är känt för att ha uppkommit till följd av kemisk skada eller behandling med kemoterapi och/eller strålning för andra sjukdomar.
- Deltagaren har känt kliniskt signifikant anemi på grund av järn-, vitamin B12- eller folatbrist; autoimmun eller ärftlig hemolytisk anemi; eller gastrointestinala blödningar.
- Järnbrist ska bestämmas med serumferritin ≤ 15 mikrogram per liter (μg/L) och ytterligare testning om det är kliniskt indicerat (till exempel beräknad transferrinmättnad [järn/total järnbindningskapacitet ≤ 20 %] eller benmärgsaspiratfärgning [BMA] för järn).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Luspatercept
|
Angiven dos på angivna dagar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
β-Thal Kohort: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AE) av grad 3 eller högre
Tidsram: Upp till 57 veckor
|
Upp till 57 veckor
|
|
MDS-Ring Sideroblasts (RS) Cohort: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar av grad 3 eller högre
Tidsram: Upp till 54 veckor
|
Upp till 54 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
MDS-RS-kohort: Andel deltagare som uppnådde RBC-TI under någon på varandra följande 56-dagarsperiod
Tidsram: Vecka 1 till vecka 24
|
Vecka 1 till vecka 24
|
|
β-Thal Kohort: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 57 veckor
|
Upp till 57 veckor
|
|
MDS-RS-kohort: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 54 veckor
|
Upp till 54 veckor
|
|
β-Thal-kohort: Andel deltagare som uppnådde minskning av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) (≥ 33 % minskning från baslinjen) med en minskning med minst 2 enheter röda blodkroppar jämfört med 12-veckorsintervallet före inskrivning
Tidsram: Vecka 13 till vecka 24
|
Vecka 13 till vecka 24
|
|
β-Thal-kohort: Andel deltagare som uppnådde en minskning av RBC-transfusionsbördan med minst 33 % från baslinjen under ett 12-veckorsintervall med en minskning med minst 2 röda blodkroppsenheter jämfört med 12-veckorsintervallet före inskrivningen
Tidsram: Upp till 57 veckor
|
Upp till 57 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
16 december 2028
Avslutad studie (Beräknad)
16 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 maj 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 maj 2023
Första postat (Faktisk)
6 juni 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CA056-023
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
BMS kommer att ge tillgång till individuella anonymiserade deltagardata på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier.
Ytterligare information om Bristol Myers Squibbs policy och process för datadelning finns på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Tidsram för IPD-delning
Se Planbeskrivning
Kriterier för IPD Sharing Access
Se Planbeskrivning
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .