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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du luspatercept pour le traitement de l'anémie dépendante des transfusions (TD) associée aux syndromes myélodysplasiques (SMD) et à la bêta-thalassémie (β-Thal) en Inde

27 août 2026 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude de phase 4 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du luspatercept (ACE-536) pour le traitement de l'anémie due à l'IPSS-R Syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire avec des sidéroblastes en anneau nécessitant des transfusions de globules rouges chez des sujets Qui ont eu une réponse insatisfaisante ou qui ne sont pas éligibles au traitement à base d'érythropoïétine et chez les sujets atteints d'anémie dépendante des transfusions due à la bêta-thalassémie

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du luspatercept chez les participants qui nécessitent des transfusions régulières de cellules sanguines en raison de la b-thalassémie et des syndromes myélodysplasiques en Inde.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

85

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • Assam, Inde, 781032
        • Local Institution - 0005
      • Bangalore, Inde, 560027
        • Local Institution - 0003
      • Chandigarh, Inde, 160012
        • Local Institution - 0004
      • Delhi, Inde, 110085
        • Local Institution - 0010
      • Hyderabad, Inde, 500034
        • Local Institution - 0006
      • Mumbai, Inde, 400012
        • Local Institution - 0008
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Inde, 380009
        • Local Institution - 0002
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
        • Local Institution - 0001
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
        • Local Institution - 0007

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Cohorte β-thalassémie

  • Diagnostic documenté de β-thalassémie ou d'hémoglobine (Hb E/β-thalassémie). (la β-thalassémie avec mutation et/ou multiplication de l'alpha [α] globine est autorisée).
  • Régulièrement transfusé, défini comme 6 unités de globules rouges à 20 unités de globules rouges dans les 24 semaines précédant l'inscription et aucune période sans transfusion pendant > 35 jours au cours de cette période.

Cohorte MDS-RS

- Le participant a documenté un diagnostic de SMD selon la classification FAB de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) (2016)/franco-américaine-britannique qui répond à la classification révisée du système de notation pronostique international (IPSS-R) des maladies à risque très faible, faible ou intermédiaire et les critères suivants : i) RS ≥ 15 % de précurseurs érythroïdes dans la moelle osseuse. Si la mutation SF3B1 est présente, RS ≥ 5 % sera inclus.

ii) Moins de 5 % de blastes dans la moelle osseuse et < 1 % de blastes dans le sang périphérique. iii) Nombre de globules blancs (WBC) dans le sang périphérique < 13 000/microlitres (μL).

  • Si le participant a déjà été traité avec des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) ou le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF)/facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF), les deux agents doivent avoir été arrêtés ≥ 4 semaines avant la date d'inscription.

Critère d'exclusion:

Cohorte β-thalassémie

  • Un diagnostic d'Hb S/β-thalassémie ou α-thalassémie (par exemple, hémoglobine H).
  • Thrombose veineuse profonde (TVP) ou accident vasculaire cérébral nécessitant une intervention médicale ≤ 24 semaines avant l'inscription.
  • L'utilisation d'un traitement anticoagulant chronique est exclue sauf si le traitement s'est arrêté au moins 28 jours avant l'inscription. Les traitements anticoagulants utilisés en prophylaxie pour la chirurgie ou les procédures à haut risque ainsi que l'héparine de bas poids moléculaire (LMW) pour la thrombose veineuse superficielle et l'aspirine chronique sont autorisés.

Cohorte MDS-RS

  • SMD associé à une anomalie cytogénétique del 5q.
  • SMD secondaire, c'est-à-dire un SMD dont on sait qu'il est apparu à la suite d'une blessure chimique ou d'un traitement par chimiothérapie et/ou radiothérapie pour d'autres maladies.
  • Le participant a connu une anémie cliniquement significative due à des carences en fer, en vitamine B12 ou en folate ; anémie hémolytique auto-immune ou héréditaire; ou saignement gastro-intestinal.
  • La carence en fer doit être déterminée par une ferritine sérique ≤ 15 microgrammes par litre (μg/L) et des tests supplémentaires si cliniquement indiqués (par exemple, saturation calculée de la transferrine [fer/capacité de liaison du fer total ≤ 20 %] ou coloration par aspiration de moelle osseuse [BMA] pour le fer).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Luspatercept
Biologique: Luspatercept
Dose spécifiée à des jours spécifiés
Autres noms:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
  • ROJUZDA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Cohorte β-Thal : nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement de grade 3 ou plus
Délai: Jusqu'à 57 semaines
Jusqu'à 57 semaines
Cohorte MDS-Ring Sideroblasts (RS) : nombre de participants présentant des EI liés au traitement de grade 3 ou plus
Délai: Jusqu'à 54 semaines
Jusqu'à 54 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Cohorte MDS-RS : Pourcentage de participants qui ont atteint RBC-TI au cours de toute période consécutive de 56 jours
Délai: Semaine 1 à semaine 24
Semaine 1 à semaine 24
Cohorte β-Thal : nombre de participants présentant des EI liés au traitement
Délai: Jusqu'à 57 semaines
Jusqu'à 57 semaines
Cohorte MDS-RS : nombre de participants présentant des EI liés au traitement
Délai: Jusqu'à 54 semaines
Jusqu'à 54 semaines
Cohorte β-Thal : Pourcentage de participants ayant obtenu une réduction de la charge transfusionnelle de globules rouges (GR) (réduction ≥ 33 % par rapport à la valeur initiale) avec une réduction d'au moins 2 unités de globules rouges par rapport à l'intervalle de 12 semaines précédant l'inscription.
Délai: Semaine 13 à semaine 24
Semaine 13 à semaine 24
Cohorte β-Thal : pourcentage de participants ayant obtenu une réduction de la charge transfusionnelle de globules rouges d'au moins 33 % par rapport à la valeur initiale au cours d'un intervalle de 12 semaines avec une réduction d'au moins 2 unités de globules rouges par rapport à l'intervalle de 12 semaines précédant l'inscription.
Délai: Jusqu'à 57 semaines
Jusqu'à 57 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

16 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

16 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2023

Première publication (Réel)

6 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CA056-023

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

BMS fournira un accès aux données individuelles anonymisées des participants à la demande de chercheurs qualifiés et sous réserve de certains critères. Des informations supplémentaires concernant la politique et le processus de partage de données de Bristol Myers Squibb sont disponibles sur : https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Délai de partage IPD

Voir la description du forfait

Critères d'accès au partage IPD

Voir la description du forfait

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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