Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu pro léčbu anémie závislé na transfuzi (TD) spojené s myelodysplastickými syndromy (MDS) a beta-talasémií (β-Thal) v Indii

15. října 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb

Studie fáze 4 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu (ACE-536) při léčbě anémie způsobené IPSS-R myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem (MDS) s prstencovými sideroblasty, které vyžadují transfuzi červených krvinek u subjektů kteří měli neuspokojivou odezvu na terapii založenou na erytropoetinu nebo na ni nemají nárok a u pacientů s anémií závislou na transfuzi v důsledku beta-talasemie

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost luspaterceptu u účastníků, kteří vyžadují pravidelné transfuze krevních buněk kvůli b-talasémii a myelodysplastickému syndromu v Indii.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

85

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Assam, Indie, 781032
        • Local Institution - 0005
      • Bangalore, Indie, 560027
        • Local Institution - 0003
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Local Institution - 0004
      • Delhi, Indie, 110085
        • Local Institution - 0010
      • Hyderabad, Indie, 500034
        • Local Institution - 0006
      • Mumbai, Indie, 400012
        • Local Institution - 0008
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
        • Local Institution - 0002
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Local Institution - 0001
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Local Institution - 0007

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

β-Thalassemia kohorta

  • Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie nebo hemoglobinu (Hb E/β-talasémie). (β-talasémie s mutací a/nebo zmnožením alfa [α] globinu je povolena).
  • Pravidelně podávané transfuze, definované jako 6 jednotek RBC až 20 jednotek RBC během 24 týdnů před zařazením do studie a žádné období bez transfuze po dobu > 35 dnů během tohoto období.

MDS-RS kohorta

- Účastník má zdokumentovanou diagnózu MDS podle Světové zdravotnické organizace (WHO) (2016)/francouzsko-americké-britské klasifikace FAB, která splňuje revidovanou klasifikaci Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R) pro onemocnění s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem a následující kritéria: i) RS ≥ 15 % erytroidních prekurzorů v kostní dřeni. Pokud je přítomna mutace SF3B1, bude zahrnuto RS ≥ 5 %.

ii) Méně než 5 % blastů v kostní dřeni a < 1 % blastů v periferní krvi. iii) Počet bílých krvinek v periferní krvi (WBC) < 13 000/ mikrolitry (μL).

  • Pokud byl účastník dříve léčen látkami stimulujícími erytropoézu (ESA) nebo faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF)/faktorem stimulujícím kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF), musí být podávání obou látek vysazeno ≥ 4 týdny před datum zápisu.

Kritéria vyloučení:

β-Thalassemia kohorta

  • Diagnóza Hb S/β-talasémie nebo α-talasémie (např. Hemoglobin H).
  • Hluboká žilní trombóza (DVT) nebo cévní mozková příhoda vyžadující lékařskou intervenci ≤ 24 týdnů před zařazením.
  • Použití chronické antikoagulační léčby je vyloučeno, pokud léčba nebyla ukončena alespoň 28 dní před zařazením do studie. Jsou povoleny antikoagulační terapie používané k profylaxi při chirurgických nebo vysoce rizikových výkonech, stejně jako nízkomolekulární (LMW) heparin pro povrchovou žilní trombózu a chronický aspirin.

MDS-RS kohorta

  • MDS spojený s del 5q cytogenetickou abnormalitou.
  • Sekundární MDS, tj. MDS, o kterém je známo, že vznikl v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiná onemocnění.
  • Účastník má klinicky významnou anémii způsobenou nedostatkem železa, vitaminu B12 nebo folátu; autoimunitní nebo dědičná hemolytická anémie; nebo gastrointestinální krvácení.
  • Nedostatek železa se stanoví pomocí sérového feritinu ≤ 15 mikrogramů na litr (μg/l) a dalším testováním, pokud je to klinicky indikováno (například vypočtená saturace transferinu [železo/celková vazebná kapacita pro železo ≤ 20 %] nebo barvení aspirátem kostní dřeně [BMA] pro železo).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Luspatercept
Biologický: Luspatercept
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
  • ROJUZDA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
β-Thal kohorta: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) stupně 3 nebo vyšší
Časové okno: Až 57 týdnů
Až 57 týdnů
Skupina MDS-Ring Sideroblasts (RS): Počet účastníků s AEs souvisejícími s léčbou stupně 3 nebo vyšší
Časové okno: Až 54 týdnů
Až 54 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
MDS-RS kohorta: Procento účastníků, kteří dosáhli RBC-TI během jakéhokoli po sobě jdoucího 56denního období
Časové okno: Týden 1 až týden 24
Týden 1 až týden 24
β-Thal kohorta: Počet účastníků s AE souvisejícími s léčbou
Časové okno: Až 57 týdnů
Až 57 týdnů
MDS-RS kohorta: Počet účastníků s AE souvisejícími s léčbou
Časové okno: Až 54 týdnů
Až 54 týdnů
β-Thal kohorta: Procento účastníků, kteří dosáhli snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) (≥ 33% ​​snížení oproti výchozí hodnotě) se snížením alespoň o 2 jednotky červených krvinek ve srovnání s 12týdenním intervalem před zařazením
Časové okno: Týden 13 až týden 24
Týden 13 až týden 24
β-Thal kohorta: Procento účastníků, kteří dosáhli snížení zátěže transfuzemi RBC alespoň o 33 % oproti výchozí hodnotě během jakéhokoli 12týdenního intervalu se snížením alespoň o 2 jednotky červených krvinek ve srovnání s 12týdenním intervalem před zařazením
Časové okno: Až 57 týdnů
Až 57 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CA056-023

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

BMS poskytne přístup k jednotlivým anonymizovaným datům účastníků na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií. Další informace týkající se zásad a procesu sdílení dat společnosti Bristol Myers Squibb lze nalézt na adrese: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Časový rámec sdílení IPD

Viz Popis plánu

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Viz Popis plánu

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Luspatercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit