Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de luspatercept para el tratamiento de la anemia dependiente de transfusiones (TD) asociada con síndromes mielodisplásicos (MDS) y beta-talasemia (β-Thal) en India
27 de agosto de 2026 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Un estudio de fase 4 para evaluar la seguridad y la eficacia de luspatercept (ACE-536) para el tratamiento de la anemia debida al síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio IPSS-R con sideroblastos anulares que requieren transfusiones de glóbulos rojos en sujetos Que han tenido una respuesta insatisfactoria o no son elegibles para la terapia basada en eritropoyetina y en sujetos con anemia dependiente de transfusiones debido a beta-talasemia
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de luspatercept en participantes que requieren transfusiones regulares de glóbulos debido a la talasemia beta y los síndromes mielodisplásicos en la India.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
85
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Assam, India, 781032
- Local Institution - 0005
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Bangalore, India, 560027
- Local Institution - 0003
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Chandigarh, India, 160012
- Local Institution - 0004
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Delhi, India, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, India, 500034
- Local Institution - 0006
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Mumbai, India, 400012
- Local Institution - 0008
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
- Local Institution - 0002
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Local Institution - 0001
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Local Institution - 0007
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte de β-talasemia
- Diagnóstico documentado de β-talasemia o hemoglobina (Hb E/β-talasemia). (Se permite β-talasemia con mutación y/o multiplicación de alfa [α] globina).
- Transfundido regularmente, definido como 6 unidades de glóbulos rojos a 20 unidades de glóbulos rojos en las 24 semanas anteriores a la inscripción y ningún período sin transfusiones durante > 35 días durante ese período.
Cohorte MDS-RS
- El participante tiene un diagnóstico documentado de SMD de acuerdo con la clasificación FAB franco-estadounidense-británica de la Organización Mundial de la Salud (OMS) (2016) que cumple con la clasificación revisada del Sistema internacional de puntuación de pronóstico (IPSS-R) de enfermedad de riesgo muy bajo, bajo o intermedio y los siguientes criterios: i) RS ≥ 15% de precursores eritroides en médula ósea. Si la mutación SF3B1 está presente, se incluirá RS ≥ 5%.
ii) Menos del 5 % de blastos en la médula ósea y < 1 % de blastos en sangre periférica. iii) Recuento de glóbulos blancos (WBC) en sangre periférica < 13,000/ microlitros (μL).
- Si el participante fue tratado previamente con agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) o factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF)/factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF), ambos agentes deben haber sido descontinuados ≥ 4 semanas antes de la fecha de inscripción.
Criterio de exclusión:
Cohorte de β-talasemia
- Un diagnóstico de Hb S/β-talasemia o α-talasemia (por ejemplo, Hemoglobina H).
- Trombosis venosa profunda (TVP) o accidente cerebrovascular que requiera intervención médica ≤ 24 semanas antes de la inscripción.
- Se excluye el uso de terapia anticoagulante crónica a menos que el tratamiento se detenga al menos 28 días antes de la inscripción. Se permiten las terapias anticoagulantes utilizadas para la profilaxis de cirugía o procedimientos de alto riesgo, así como la heparina de bajo peso molecular (BPM) para la trombosis venosa superficial y la aspirina crónica.
Cohorte MDS-RS
- SMD asociado con anomalía citogenética del 5q.
- SMD secundario, es decir, SMD que se sabe que surgió como resultado de una lesión química o tratamiento con quimioterapia y/o radiación para otras enfermedades.
- El participante ha conocido anemia clínicamente significativa debido a deficiencias de hierro, vitamina B12 o folato; anemia hemolítica autoinmune o hereditaria; o sangrado gastrointestinal.
- Deficiencia de hierro a ser determinada por ferritina sérica ≤ 15 microgramos por litro (μg/L) y pruebas adicionales si están clínicamente indicadas (por ejemplo, saturación de transferrina calculada [hierro/capacidad de unión total de hierro ≤ 20%] o tinción de aspirado de médula ósea [BMA] para el hierro).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Luspatercept
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Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cohorte β-Thal: número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento de grado 3 o superior
Periodo de tiempo: Hasta 57 semanas
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Hasta 57 semanas
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Cohorte de sideroblastos en anillo (RS) de MDS: número de participantes con EA relacionados con el tratamiento de grado 3 o superior
Periodo de tiempo: Hasta 54 semanas
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Hasta 54 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cohorte MDS-RS: Porcentaje de participantes que lograron RBC-TI durante cualquier período de 56 días consecutivos
Periodo de tiempo: Semana 1 a semana 24
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Semana 1 a semana 24
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Cohorte β-Thal: número de participantes con EA relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 57 semanas
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Hasta 57 semanas
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Cohorte MDS-RS: número de participantes con EA relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 54 semanas
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Hasta 54 semanas
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Cohorte β-Thal: Porcentaje de participantes que lograron una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) (reducción ≥ 33 % desde el inicio) con una reducción de al menos 2 unidades de glóbulos rojos en comparación con el intervalo de 12 semanas antes de la inscripción
Periodo de tiempo: Semana 13 a semana 24
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Semana 13 a semana 24
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Cohorte β-Thal: porcentaje de participantes que lograron una reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos de al menos un 33 % desde el inicio durante cualquier intervalo de 12 semanas con una reducción de al menos 2 unidades de glóbulos rojos en comparación con el intervalo de 12 semanas antes de la inscripción.
Periodo de tiempo: Hasta 57 semanas
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Hasta 57 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
16 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
16 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
6 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Talasemia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- beta-talasemia
- Anemia
- Enfermedades hematológicas
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades de la médula ósea
- Hematínicos
- luspatercept
Otros números de identificación del estudio
- CA056-023
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
BMS proporcionará acceso a datos de participantes anónimos individuales a pedido de investigadores calificados y sujeto a ciertos criterios.
Puede encontrar información adicional sobre la política y el proceso de intercambio de datos de Bristol Myers Squibb en: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Marco de tiempo para compartir IPD
Ver descripción del plan
Criterios de acceso compartido de IPD
Ver descripción del plan
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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