En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept for behandling av transfusjonsavhengig (TD) anemi assosiert med myelodysplastiske syndromer (MDS) og beta-thalassemi (β-thal) i India
27. august 2026 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
En fase 4-studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av Luspatercept (ACE-536) for behandling av anemi på grunn av IPSS-R Myelodysplastiske syndromer med svært lav, lav eller middels risiko (MDS) med ringsideroblaster som krever transfusjoner av røde blodlegemer hos forsøkspersoner Som har hatt utilfredsstillende respons på eller ikke er kvalifisert for erytropoietinbasert terapi og hos personer med transfusjonsavhengig anemi på grunn av beta-thalassemi
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til luspatercept hos deltakere som trenger regelmessige blodcelletransfusjoner på grunn av b-thalassemi og myelodysplastiske syndromer i India
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
85
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Assam, India, 781032
- Local Institution - 0005
-
Bangalore, India, 560027
- Local Institution - 0003
-
Chandigarh, India, 160012
- Local Institution - 0004
-
Delhi, India, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, India, 500034
- Local Institution - 0006
-
Mumbai, India, 400012
- Local Institution - 0008
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
- Local Institution - 0002
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
- Local Institution - 0001
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Local Institution - 0007
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
β-Thalassemi-kohort
- Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller hemoglobin (Hb E/β-thalassemi). (β-thalassemi med mutasjon og/eller multiplikasjon av alfa [α] globin er tillatt).
- Regelmessig transfundert, definert som 6 RBC-enheter til 20 RBC-enheter i løpet av de 24 ukene før innmelding og ingen transfusjonsfri periode i > 35 dager i løpet av den perioden.
MDS-RS-kohort
- Deltaker har dokumentert diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) (2016)/fransk-amerikansk-britisk FAB-klassifisering som oppfyller revidert International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassifisering av svært lav, lav eller middels risiko sykdom og følgende kriterier: i) RS ≥ 15 % av erytroide forløpere i benmarg. Hvis SF3B1-mutasjonen er tilstede, vil RS ≥ 5 % inkluderes.
ii) Mindre enn 5 % blaster i benmarg og < 1 % perifere blodblaster. iii) Antall perifere hvite blodlegemer (WBC) < 13 000/ mikroliter (μL).
- Hvis deltakeren tidligere ble behandlet med erytropoiesestimulerende midler (ESA) eller granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF)/granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor (GM-CSF), må begge midlene ha blitt seponert ≥ 4 uker før datoen for påmelding.
Ekskluderingskriterier:
β-Thalassemi-kohort
- En diagnose av Hb S/β-thalassemi eller α-thalassemi (for eksempel hemoglobin H).
- Dyp venetrombose (DVT) eller hjerneslag som krever medisinsk intervensjon ≤ 24 uker før påmelding.
- Bruk av kronisk antikoagulantbehandling er utelukket med mindre behandlingen stoppet minst 28 dager før innrullering. Antikoagulerende terapier som brukes til profylakse for kirurgi eller høyrisikoprosedyrer samt lavmolekylært (LMW) heparin for overfladisk venøs trombose og kronisk aspirin er tillatt.
MDS-RS-kohort
- MDS assosiert med del 5q cytogenetisk abnormitet.
- Sekundær MDS, det vil si MDS som er kjent for å ha oppstått som følge av kjemisk skade eller behandling med kjemoterapi og/eller stråling for andre sykdommer.
- Deltakeren har kjent klinisk signifikant anemi på grunn av jern-, vitamin B12- eller folatmangel; autoimmun eller arvelig hemolytisk anemi; eller gastrointestinal blødning.
- Jernmangel skal bestemmes ved serumferritin ≤ 15 mikrogram per liter (μg/L) og ytterligere testing hvis det er klinisk indisert (for eksempel beregnet transferrinmetning [jern/total jernbindingskapasitet ≤ 20 %] eller benmargsaspirat [BMA]-farge for jern).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Luspatercept
|
Spesifisert dose på angitte dager
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
β-Thal-kohort: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AE) av grad 3 eller høyere
Tidsramme: Opptil 57 uker
|
Opptil 57 uker
|
|
MDS-Ring Sideroblasts (RS) Cohort: Antall deltakere med behandlingsrelaterte AE av grad 3 eller høyere
Tidsramme: Opptil 54 uker
|
Opptil 54 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
MDS-RS-kohort: prosentandel av deltakerne som oppnådde RBC-TI i løpet av en påfølgende 56-dagers periode
Tidsramme: Uke 1 til uke 24
|
Uke 1 til uke 24
|
|
β-Thal-kohort: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 57 uker
|
Opptil 57 uker
|
|
MDS-RS-kohort: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 54 uker
|
Opptil 54 uker
|
|
β-Thal-kohort: prosentandel av deltakerne som oppnådde reduksjon av transfusjonsbyrden for røde blodlegemer (RBC) (≥ 33 % reduksjon fra baseline) med en reduksjon på minst 2 røde blodlegemer sammenlignet med 12-ukers intervallet før påmelding
Tidsramme: Uke 13 til uke 24
|
Uke 13 til uke 24
|
|
β-Thal-kohort: Andel av deltakerne som oppnådde reduksjon av RBC-transfusjonsbyrden på minst 33 % fra baseline i løpet av ethvert 12-ukers intervall med en reduksjon på minst 2 røde blodlegemer sammenlignet med 12-ukers intervallet før påmelding
Tidsramme: Opptil 57 uker
|
Opptil 57 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
16. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
16. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
6. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CA056-023
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
BMS vil gi tilgang til individuelle anonymiserte deltakerdata på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier.
Ytterligere informasjon om Bristol Myers Squibbs retningslinjer og prosess for datadeling finner du på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
IPD-delingstidsramme
Se Planbeskrivelse
Tilgangskriterier for IPD-deling
Se Planbeskrivelse
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .