Исследование по оценке безопасности и эффективности луспатерцепта для лечения трансфузионно-зависимой (ТД) анемии, связанной с миелодиспластическими синдромами (МДС) и бета-талассемией (β-тал) в Индии

Критерии включения:

Когорта β-талассемии

• Документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина (Hb E/β-талассемия). (допускается β-талассемия с мутацией и/или размножением альфа[α]глобина).
• Регулярные переливания крови, определяемые как от 6 единиц эритроцитов до 20 единиц эритроцитов за 24 недели до включения в исследование и отсутствие периода без переливания в течение > 35 дней в течение этого периода.

Когорта МДС-РС

- Участник имеет задокументированный диагноз МДС в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) (2016 г.) / франко-американо-британской FAB, который соответствует пересмотренной классификации Международной прогностической системы оценки (IPSS-R) очень низкого, низкого или промежуточного риска заболевания и следующие критерии: i) RS ≥ 15% эритроидных предшественников в костном мозге. Если присутствует мутация SF3B1, будет включен RS ≥ 5%.

ii) Менее 5% бластов в костном мозге и <1% бластов в периферической крови. iii) Количество лейкоцитов в периферической крови (WBC) < 13 000/мкл.

• Если участник ранее лечился препаратами, стимулирующими эритропоэз (ESA) или гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (G-CSF)/гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GM-CSF), прием обоих препаратов должен быть прекращен за ≥ 4 недель до начала лечения. дата зачисления.

Критерий исключения:

Когорта β-талассемии

• Диагноз Hb S/β-талассемия или α-талассемия (например, гемоглобин H).
• Тромбоз глубоких вен (ТГВ) или инсульт, требующий медицинского вмешательства ≤ 24 недель до включения в исследование.
• Использование хронической антикоагулянтной терапии исключено, если лечение не было прекращено по крайней мере за 28 дней до включения в исследование. Разрешены антикоагулянтная терапия, используемая для профилактики хирургических операций или процедур высокого риска, а также низкомолекулярный гепарин (НМ) при тромбозе поверхностных вен и хронический аспирин.

Когорта МДС-РС

• МДС, связанный с цитогенетической аномалией del 5q.
• Вторичный МДС, то есть МДС, о котором известно, что он возник в результате химической травмы или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу других заболеваний.
• У участника была известна клинически значимая анемия из-за дефицита железа, витамина B12 или фолиевой кислоты; аутоиммунная или наследственная гемолитическая анемия; или желудочно-кишечное кровотечение.
• Дефицит железа должен определяться сывороточным ферритином ≤ 15 микрограммов на литр (мкг/л) и дополнительным тестированием, если это клинически показано (например, расчетная насыщенность трансферрина [железо/общая железосвязывающая способность ≤ 20%] или окраска аспирата костного мозга [BMA] для железа).