Исследование по оценке безопасности и эффективности луспатерцепта для лечения трансфузионно-зависимой (ТД) анемии, связанной с миелодиспластическими синдромами (МДС) и бета-талассемией (β-тал) в Индии
27 августа 2026 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Исследование фазы 4 по оценке безопасности и эффективности луспатерцепта (ACE-536) для лечения анемии, вызванной миелодиспластическим синдромом (МДС) очень низкого, низкого или промежуточного риска IPSS-R с кольцевыми сидеробластами, которым требуется переливание эритроцитов у субъектов Кто имел неудовлетворительный ответ на терапию на основе эритропоэтина или не подходит для нее, а также у субъектов с трансфузионно-зависимой анемией, вызванной бета-талассемией
Цель этого исследования - оценить безопасность и эффективность луспатерцепта у участников, которым требуются регулярные переливания клеток крови из-за b-талассемии и миелодиспластических синдромов в Индии.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
85
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Assam, Индия, 781032
- Local Institution - 0005
-
Bangalore, Индия, 560027
- Local Institution - 0003
-
Chandigarh, Индия, 160012
- Local Institution - 0004
-
Delhi, Индия, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, Индия, 500034
- Local Institution - 0006
-
Mumbai, Индия, 400012
- Local Institution - 0008
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Индия, 380009
- Local Institution - 0002
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Индия, 110029
- Local Institution - 0001
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
- Local Institution - 0007
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Когорта β-талассемии
- Документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина (Hb E/β-талассемия). (допускается β-талассемия с мутацией и/или размножением альфа[α]глобина).
- Регулярные переливания крови, определяемые как от 6 единиц эритроцитов до 20 единиц эритроцитов за 24 недели до включения в исследование и отсутствие периода без переливания в течение > 35 дней в течение этого периода.
Когорта МДС-РС
- Участник имеет задокументированный диагноз МДС в соответствии с классификацией Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) (2016 г.) / франко-американо-британской FAB, который соответствует пересмотренной классификации Международной прогностической системы оценки (IPSS-R) очень низкого, низкого или промежуточного риска заболевания и следующие критерии: i) RS ≥ 15% эритроидных предшественников в костном мозге. Если присутствует мутация SF3B1, будет включен RS ≥ 5%.
ii) Менее 5% бластов в костном мозге и <1% бластов в периферической крови. iii) Количество лейкоцитов в периферической крови (WBC) < 13 000/мкл.
- Если участник ранее лечился препаратами, стимулирующими эритропоэз (ESA) или гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (G-CSF)/гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GM-CSF), прием обоих препаратов должен быть прекращен за ≥ 4 недель до начала лечения. дата зачисления.
Критерий исключения:
Когорта β-талассемии
- Диагноз Hb S/β-талассемия или α-талассемия (например, гемоглобин H).
- Тромбоз глубоких вен (ТГВ) или инсульт, требующий медицинского вмешательства ≤ 24 недель до включения в исследование.
- Использование хронической антикоагулянтной терапии исключено, если лечение не было прекращено по крайней мере за 28 дней до включения в исследование. Разрешены антикоагулянтная терапия, используемая для профилактики хирургических операций или процедур высокого риска, а также низкомолекулярный гепарин (НМ) при тромбозе поверхностных вен и хронический аспирин.
Когорта МДС-РС
- МДС, связанный с цитогенетической аномалией del 5q.
- Вторичный МДС, то есть МДС, о котором известно, что он возник в результате химической травмы или лечения химиотерапией и/или лучевой терапией по поводу других заболеваний.
- У участника была известна клинически значимая анемия из-за дефицита железа, витамина B12 или фолиевой кислоты; аутоиммунная или наследственная гемолитическая анемия; или желудочно-кишечное кровотечение.
- Дефицит железа должен определяться сывороточным ферритином ≤ 15 микрограммов на литр (мкг/л) и дополнительным тестированием, если это клинически показано (например, расчетная насыщенность трансферрина [железо/общая железосвязывающая способность ≤ 20%] или окраска аспирата костного мозга [BMA] для железа).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Люспатерцепт
|
Указанная доза в указанные дни
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Когорта β-Thal: количество участников с связанными с лечением нежелательными явлениями (НЯ) степени 3 или выше.
Временное ограничение: До 57 недель
|
До 57 недель
|
|
Когорта кольцевых сидеробластов MDS (RS): количество участников с НЯ, связанными с лечением, 3 степени или выше.
Временное ограничение: До 54 недель
|
До 54 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Когорта MDS-RS: процент участников, достигших RBC-TI в течение любого последовательного 56-дневного периода.
Временное ограничение: С 1 по 24 неделю
|
С 1 по 24 неделю
|
|
Когорта β-Thal: количество участников с НЯ, связанными с лечением.
Временное ограничение: До 57 недель
|
До 57 недель
|
|
Когорта MDS-RS: количество участников с НЯ, связанными с лечением.
Временное ограничение: До 54 недель
|
До 54 недель
|
|
Когорта β-Thal: процент участников, которые достигли снижения нагрузки на переливание эритроцитов (эритроцитов) (снижение на ≥ 33% от исходного уровня) со снижением как минимум на 2 единицы эритроцитов по сравнению с 12-недельным интервалом до включения в исследование.
Временное ограничение: С 13-й по 24-ю неделю
|
С 13-й по 24-ю неделю
|
|
Когорта β-Thal: процент участников, которые достигли снижения нагрузки при переливании эритроцитов не менее чем на 33% от исходного уровня в течение любого 12-недельного интервала со снижением как минимум на 2 единицы эритроцитов по сравнению с 12-недельным интервалом до включения в исследование.
Временное ограничение: До 57 недель
|
До 57 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
16 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
16 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Талассемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- бета-талассемия
- Анемия
- Гематологические заболевания
- Гемоглобинопатии
- Заболевания костного мозга
- Гематиники
- Luspatercept
Другие идентификационные номера исследования
- CA056-023
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
BMS предоставит доступ к индивидуальным анонимным данным участников по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев.
Дополнительную информацию о политике и процессе обмена данными Bristol Myers Squibb можно найти по адресу: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html.
Сроки обмена IPD
См. описание плана
Критерии совместного доступа к IPD
См. описание плана
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .