Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Luspatercept til behandling af transfusionsafhængig (TD) anæmi forbundet med myelodysplastiske syndromer (MDS) og beta-thalassæmi (β-thal) i Indien

15. oktober 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

Et fase 4-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Luspatercept (ACE-536) til behandling af anæmi på grund af IPSS-R Myelodysplastiske syndromer med meget lav, lav eller mellemrisiko (MDS) med ringsideroblaster, der kræver transfusion af røde blodlegemer hos forsøgspersoner Som har haft utilfredsstillende respons på eller ikke er berettiget til erythropoietin-baseret terapi og hos personer med transfusionsafhængig anæmi på grund af beta-thalassæmi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​luspatercept hos deltagere, som kræver regelmæssige blodcelletransfusioner på grund af b-thalassæmi og myelodysplastiske syndromer i Indien

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

85

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • Assam, Indien, 781032
        • Local Institution - 0005
      • Bangalore, Indien, 560027
        • Local Institution - 0003
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Local Institution - 0004
      • Delhi, Indien, 110085
        • Local Institution - 0010
      • Hyderabad, Indien, 500034
        • Local Institution - 0006
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Local Institution - 0008
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380009
        • Local Institution - 0002
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • Local Institution - 0001
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
        • Local Institution - 0007

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

β-thalassæmi kohorte

  • Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin (Hb E/β-thalassæmi). (β-thalassæmi med mutation og/eller multiplikation af alfa [α] globin er tilladt).
  • Regelmæssigt transfunderet, defineret som 6 RBC-enheder til 20 RBC-enheder i de 24 uger før indskrivning og ingen transfusionsfri periode i > 35 dage i denne periode.

MDS-RS kohorte

- Deltageren har dokumenteret diagnose af MDS i henhold til Verdenssundhedsorganisationen (WHO) (2016)/fransk-amerikansk-britisk FAB-klassifikation, der opfylder den reviderede International Prognostic Scoring System (IPSS-R) klassifikation af meget lav, lav eller mellemrisiko sygdom og følgende kriterier: i) RS ≥ 15 % af erythroide precursorer i knoglemarv. Hvis SF3B1-mutationen er til stede, vil RS ≥ 5 % blive inkluderet.

ii) Mindre end 5 % blaster i knoglemarv og < 1 % perifere blodblaster. iii) Antal hvide blodlegemer i perifert blod (WBC) < 13.000/mikroliter (μL).

  • Hvis deltageren tidligere er blevet behandlet med erytropoiesestimulerende midler (ESA) eller granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF)/granulocyt-makrofager kolonistimulerende faktor (GM-CSF), skal begge midler være seponeret ≥ 4 uger før datoen for tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

β-thalassæmi kohorte

  • En diagnose af Hb S/β-thalassæmi eller α-thalassæmi (for eksempel hæmoglobin H).
  • Dyb venetrombose (DVT) eller slagtilfælde, der kræver medicinsk intervention ≤ 24 uger før indskrivning.
  • Brug af kronisk antikoagulantbehandling er udelukket, medmindre behandlingen er stoppet mindst 28 dage før optagelse. Antikoagulerende terapier, der anvendes til profylakse til kirurgi eller højrisikoprocedurer, samt lavmolekylært heparin (LMW) til overfladisk venetrombose og kronisk aspirin er tilladt.

MDS-RS kohorte

  • MDS forbundet med del 5q cytogenetisk abnormitet.
  • Sekundær MDS, det vil sige MDS, der vides at være opstået som følge af kemisk skade eller behandling med kemoterapi og/eller stråling for andre sygdomme.
  • Deltageren har kendt klinisk signifikant anæmi på grund af jern-, vitamin B12- eller folatmangel; autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi; eller gastrointestinal blødning.
  • Jernmangel skal bestemmes ved serum ferritin ≤ 15 mikrogram pr. liter (μg/L) og yderligere test, hvis det er klinisk indiceret (f.eks. beregnet transferrinmætning [jern/total jernbindingskapacitet ≤ 20%] eller knoglemarvsaspirat [BMA]-farvning til jern).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Luspatercept
Biologisk: Luspatercept
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
  • ROJUZDA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
β-Thal kohorte: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er) af grad 3 eller højere
Tidsramme: Op til 57 uger
Op til 57 uger
MDS-Ring Sideroblasts (RS) kohorte: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger af grad 3 eller højere
Tidsramme: Op til 54 uger
Op til 54 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
MDS-RS-kohorte: Procentdel af deltagere, der opnåede RBC-TI i en på hinanden følgende 56-dages periode
Tidsramme: Uge 1 til uge 24
Uge 1 til uge 24
β-Thal kohorte: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 57 uger
Op til 57 uger
MDS-RS kohorte: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 54 uger
Op til 54 uger
β-Thal-kohorte: Procentdel af deltagere, der opnåede reduktion af transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) (≥ 33 % reduktion fra baseline) med en reduktion på mindst 2 røde blodlegemer sammenlignet med 12-ugers intervallet før tilmelding
Tidsramme: Uge 13 til uge 24
Uge 13 til uge 24
β-Thal-kohorte: Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion af RBC-transfusionsbyrden på mindst 33 % fra baseline i ethvert 12-ugers interval med en reduktion på mindst 2 røde blodlegemer sammenlignet med 12-ugers intervallet før tilmelding
Tidsramme: Op til 57 uger
Op til 57 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

16. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

6. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CA056-023

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

BMS vil give adgang til individuelle anonymiserede deltagerdata efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier. Yderligere oplysninger om Bristol Myers Squibbs datadelingspolitik og -proces kan findes på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-delingstidsramme

Se Planbeskrivelse

IPD-delingsadgangskriterier

Se Planbeskrivelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi

Kliniske forsøg med Luspatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner