Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept zur Behandlung transfusionsabhängiger (TD) Anämie im Zusammenhang mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) und Beta-Thalassämie (β-Thal) in Indien

Einschlusskriterien:

β-Thalassämie-Kohorte

• Dokumentierte Diagnose von β-Thalassämie oder Hämoglobin (Hb E/β-Thalassämie). (β-Thalassämie mit Mutation und/oder Vermehrung von Alpha[α]-Globin ist erlaubt).
• Regelmäßig transfundiert, definiert als 6 RBC-Einheiten bis 20 RBC-Einheiten in den 24 Wochen vor der Einschreibung und keine transfusionsfreie Zeit für > 35 Tage in diesem Zeitraum.

MDS-RS-Kohorte

- Der Teilnehmer hat eine dokumentierte MDS-Diagnose gemäß der FAB-Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) (2016)/Französisch-Amerikanisch-Britisch, die der überarbeiteten Klassifizierung des International Prognostic Scoring System (IPSS-R) für Erkrankungen mit sehr geringem, geringem oder mittlerem Risiko entspricht die folgenden Kriterien: i) RS ≥ 15 % der erythroiden Vorläufer im Knochenmark. Wenn die SF3B1-Mutation vorhanden ist, wird RS ≥ 5 % berücksichtigt.

ii) Weniger als 5 % Blasten im Knochenmark und < 1 % Blasten im peripheren Blut. iii) Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) im peripheren Blut < 13.000/Mikroliter (μL).

• Wenn der Teilnehmer zuvor mit Erythropoese-stimulierenden Wirkstoffen (ESAs) oder Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF)/Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF) behandelt wurde, müssen beide Wirkstoffe ≥ 4 Wochen vorher abgesetzt worden sein das Datum der Einschreibung.

Ausschlusskriterien:

β-Thalassämie-Kohorte

• Eine Diagnose von Hb S/β-Thalassämie oder α-Thalassämie (z. B. Hämoglobin H).
• Tiefe Venenthrombose (TVT) oder Schlaganfall, die einen medizinischen Eingriff erfordern, ≤ 24 Wochen vor der Einschreibung.
• Die Anwendung einer chronischen Antikoagulanzientherapie ist ausgeschlossen, es sei denn, die Behandlung wurde mindestens 28 Tage vor der Einschreibung abgebrochen. Zulässig sind gerinnungshemmende Therapien zur Prophylaxe bei chirurgischen Eingriffen oder risikoreichen Eingriffen sowie niedermolekulares (LMW) Heparin bei oberflächlicher Venenthrombose und chronisches Aspirin.

MDS-RS-Kohorte

• MDS im Zusammenhang mit einer zytogenetischen Del-5q-Anomalie.
• Sekundäres MDS, d. h. MDS, das bekanntermaßen als Folge einer chemischen Verletzung oder der Behandlung mit Chemotherapie und/oder Bestrahlung für andere Krankheiten entstanden ist.
• Der Teilnehmer hatte eine klinisch signifikante Anämie aufgrund von Eisen-, Vitamin-B12- oder Folatmangel; autoimmune oder erbliche hämolytische Anämie; oder Magen-Darm-Blutungen.
• Eisenmangel muss durch Serumferritin ≤ 15 Mikrogramm pro Liter (μg/L) und zusätzliche Tests, falls klinisch angezeigt, bestimmt werden (z. B. berechnete Transferrinsättigung [Eisen/Gesamteisenbindungskapazität ≤ 20 %] oder Knochenmarkaspirat-Färbung [BMA]). für Eisen).