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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Luspatercept per il trattamento dell'anemia trasfusione-dipendente (TD) associata a sindromi mielodisplastiche (MDS) e beta-talassemia (β-Thal) in India

15 ottobre 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio di fase 4 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Luspatercept (ACE-536) per il trattamento dell'anemia dovuta a IPSS-R Sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso o intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello che richiedono trasfusioni di globuli rossi nei soggetti Che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei alla terapia a base di eritropoietina e in soggetti con anemia trasfusionale dovuta a beta-talassemia

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di luspatercept nei partecipanti che richiedono trasfusioni regolari di cellule del sangue a causa di b-talassemia e sindromi mielodisplastiche in India

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

85

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Assam, India, 781032
        • Local Institution - 0005
      • Bangalore, India, 560027
        • Local Institution - 0003
      • Chandigarh, India, 160012
        • Local Institution - 0004
      • Delhi, India, 110085
        • Local Institution - 0010
      • Hyderabad, India, 500034
        • Local Institution - 0006
      • Mumbai, India, 400012
        • Local Institution - 0008
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
        • Local Institution - 0002
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Local Institution - 0001
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Local Institution - 0007

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte β-talassemia

  • Diagnosi documentata di β-talassemia o emoglobina (Hb E/β-talassemia). (è consentita la β-talassemia con mutazione e/o moltiplicazione dell'alfa [α] globina).
  • Trasfusione regolare, definita come da 6 unità RBC a 20 unità RBC nelle 24 settimane precedenti l'arruolamento e nessun periodo senza trasfusioni per > 35 giorni durante tale periodo.

Coorte MDS-RS

- Il partecipante ha una diagnosi documentata di MDS secondo l'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) (2016)/classificazione FAB franco-americana-britannica che soddisfa la classificazione rivista del sistema di punteggio prognostico internazionale (IPSS-R) di malattia a rischio molto basso, basso o intermedio e i seguenti criteri: i) RS ≥ 15% dei precursori eritroidi nel midollo osseo. Se è presente la mutazione SF3B1, verrà incluso RS ≥ 5%.

ii) Meno del 5% di blasti nel midollo osseo e < 1% di blasti nel sangue periferico. iii) Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico (WBC) < 13.000/microlitri (μL).

  • Se il partecipante è stato precedentemente trattato con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) o fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF)/fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF), entrambi gli agenti devono essere stati interrotti ≥ 4 settimane prima la data di iscrizione.

Criteri di esclusione:

Coorte β-talassemia

  • Una diagnosi di Hb S/β-talassemia o α-talassemia (per esempio, Emoglobina H).
  • Trombosi venosa profonda (TVP) o ictus che richiedono un intervento medico ≤ 24 settimane prima dell'arruolamento.
  • L'uso della terapia anticoagulante cronica è escluso a meno che il trattamento non sia stato interrotto almeno 28 giorni prima dell'arruolamento. Sono consentite le terapie anticoagulanti utilizzate per la profilassi di interventi chirurgici o procedure ad alto rischio, nonché l'eparina a basso peso molecolare (LMW) per la trombosi venosa superficiale e l'aspirina cronica.

Coorte MDS-RS

  • MDS associata ad anomalia citogenetica del 5q.
  • MDS secondaria, cioè MDS nota per essere insorta come risultato di lesioni chimiche o trattamento con chemioterapia e/o radiazioni per altre malattie.
  • Il partecipante ha conosciuto un'anemia clinicamente significativa dovuta a carenze di ferro, vitamina B12 o folati; anemia emolitica autoimmune o ereditaria; o sanguinamento gastrointestinale.
  • Carenza di ferro da determinare mediante ferritina sierica ≤ 15 microgrammi per litro (μg/L) e test aggiuntivi se clinicamente indicati (ad esempio, saturazione calcolata della transferrina [ferro/capacità di legame del ferro totale ≤ 20%] o colorazione con aspirato di midollo osseo [BMA] per ferro).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Luspatercept
Biologico: Luspatercept
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
  • ROJUZDA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorte β-Thal: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (AE) di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Fino a 57 settimane
Fino a 57 settimane
Coorte MDS-Ring Sideroblasts (RS): numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: Fino a 54 settimane
Fino a 54 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorte MDS-RS: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto RBC-TI durante un periodo consecutivo di 56 giorni
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 24
Dalla settimana 1 alla settimana 24
Coorte β-Thal: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 57 settimane
Fino a 57 settimane
Coorte MDS-RS: numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 54 settimane
Fino a 54 settimane
Coorte β-Thal: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) (riduzione ≥ 33% ​​rispetto al basale) con una riduzione di almeno 2 unità di globuli rossi rispetto all'intervallo di 12 settimane prima dell'arruolamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 24
Dalla settimana 13 alla settimana 24
Coorte β-Thal: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi di almeno il 33% rispetto al basale durante qualsiasi intervallo di 12 settimane con una riduzione di almeno 2 unità di globuli rossi rispetto all'intervallo di 12 settimane prima dell'arruolamento
Lasso di tempo: Fino a 57 settimane
Fino a 57 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

16 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

16 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CA056-023

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

BMS fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti resi anonimi su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri. Ulteriori informazioni sulla politica e sul processo di condivisione dei dati di Bristol Myers Squibb sono disponibili all'indirizzo: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

Periodo di condivisione IPD

Vedere la descrizione del piano

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Vedere la descrizione del piano

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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