Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność luspaterceptu w leczeniu niedokrwistości zależnej od transfuzji (TD) związanej z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) i talasemią beta (β-Thal) w Indiach
27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Badanie fazy 4 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność luspaterceptu (ACE-536) w leczeniu niedokrwistości spowodowanej IPSS-R o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku Zespół mielodysplastyczny (MDS) z sideroblastami pierścieniowymi wymagający transfuzji krwinek czerwonych u pacjentów Którzy uzyskali niezadowalającą odpowiedź na terapię opartą na erytropoetynie lub nie kwalifikują się do niej oraz u pacjentów z niedokrwistością transfuzyjną spowodowaną talasemią beta
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności luspaterceptu u uczestników, którzy wymagają regularnych transfuzji krwinek z powodu b-talasemii i zespołów mielodysplastycznych w Indiach
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
85
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Assam, Indie, 781032
- Local Institution - 0005
-
Bangalore, Indie, 560027
- Local Institution - 0003
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Local Institution - 0004
-
Delhi, Indie, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, Indie, 500034
- Local Institution - 0006
-
Mumbai, Indie, 400012
- Local Institution - 0008
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
- Local Institution - 0002
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- Local Institution - 0001
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
- Local Institution - 0007
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kohorta β-talasemii
- Udokumentowana diagnoza β-talasemii lub hemoglobiny (Hb E/β-talasemii). (dopuszczalna jest β-talasemia z mutacją i/lub namnażaniem alfa [α] globiny).
- Regularnie przetoczeni, zdefiniowani jako 6 jednostek RBC do 20 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni poprzedzających włączenie do badania i brak okresu bez transfuzji przez > 35 dni w tym okresie.
Kohorta MDS-RS
- Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę MDS zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) (2016)/francusko-amerykańsko-brytyjską FAB, która spełnia zrewidowaną klasyfikację International Prognostic Scoring System (IPSS-R) dla choroby o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku oraz następujące kryteria: i) RS ≥ 15% prekursorów erytroidalnych w szpiku kostnym. Jeśli występuje mutacja SF3B1, uwzględnione zostanie RS ≥ 5%.
ii) Mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym i <1% blastów we krwi obwodowej. iii) Liczba białych krwinek (WBC) we krwi obwodowej < 13 000/mikrolitr (μl).
- Jeśli uczestnik był wcześniej leczony środkami stymulującymi erytropoezę (ESA) lub czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF)/czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), oba środki musiały zostać odstawione ≥ 4 tygodnie przed data wpisu.
Kryteria wyłączenia:
Kohorta β-talasemii
- Rozpoznanie Hb S/β-talasemii lub α-talasemii (np. Hemoglobina H).
- Zakrzepica żył głębokich (DVT) lub udar wymagający interwencji medycznej ≤ 24 tygodnie przed włączeniem.
- Wyklucza się stosowanie przewlekłej terapii przeciwkrzepliwej, chyba że leczenie zostało przerwane co najmniej 28 dni przed włączeniem do badania. Dozwolone są terapie przeciwzakrzepowe stosowane w profilaktyce przed zabiegami chirurgicznymi lub zabiegami wysokiego ryzyka oraz heparyna drobnocząsteczkowa (LMW) w zakrzepicy żył powierzchownych i przewlekła aspiryna.
Kohorta MDS-RS
- MDS związany z nieprawidłowością cytogenetyczną del 5q.
- Wtórny MDS, to znaczy MDS, o którym wiadomo, że powstał w wyniku urazu chemicznego lub chemioterapii i/lub radioterapii innych chorób.
- Uczestnik ma znaną klinicznie niedokrwistość spowodowaną niedoborem żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego; autoimmunologiczna lub dziedziczna niedokrwistość hemolityczna; lub krwawienia z przewodu pokarmowego.
- Niedobór żelaza należy określić na podstawie stężenia ferrytyny w surowicy ≤ 15 mikrogramów na litr (μg/l) i dodatkowych badań, jeśli istnieją wskazania kliniczne (na przykład obliczone nasycenie transferyny [zdolność wiązania żelaza/żelaza całkowitego ≤ 20%] lub barwienie aspiratu szpiku kostnego [BMA] na żelazo).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Luspatercept
|
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Kohorta β-Thal: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE) stopnia 3. lub wyższego
Ramy czasowe: Do 57 tygodni
|
Do 57 tygodni
|
|
MDS-Ring Sideroblasts (RS) Kohorta: Liczba uczestników z AE związanymi z leczeniem stopnia 3 lub wyższego
Ramy czasowe: Do 54 tygodni
|
Do 54 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Kohorta MDS-RS: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli RBC-TI w dowolnym kolejnym 56-dniowym okresie
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 24
|
Tydzień 1 do tygodnia 24
|
|
Kohorta β-Thal: Liczba uczestników z AE związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do 57 tygodni
|
Do 57 tygodni
|
|
Kohorta MDS-RS: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do 54 tygodni
|
Do 54 tygodni
|
|
Kohorta β-Thal: Odsetek uczestników, u których osiągnięto zmniejszenie obciążenia transfuzją krwinek czerwonych (RBC) (redukcja o ≥ 33% w stosunku do wartości wyjściowych) przy redukcji o co najmniej 2 jednostki krwinek czerwonych w porównaniu z 12-tygodniowym okresem poprzedzającym włączenie
Ramy czasowe: Tydzień 13 do tygodnia 24
|
Tydzień 13 do tygodnia 24
|
|
Kohorta β-Thal: Odsetek uczestników, u których osiągnięto redukcję obciążenia transfuzją czerwonych krwinek o co najmniej 33% w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym 12-tygodniowym odstępie, przy redukcji o co najmniej 2 jednostki krwinek czerwonych w porównaniu z 12-tygodniowym okresem przed włączeniem
Ramy czasowe: Do 57 tygodnia
|
Do 57 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
16 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
16 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 czerwca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CA056-023
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
BMS zapewni dostęp do indywidualnych anonimowych danych uczestników na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów.
Dodatkowe informacje dotyczące polityki i procesu udostępniania danych Bristol Myers Squibb można znaleźć na stronie: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Ramy czasowe udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .