Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do Luspatercept para o tratamento da anemia dependente de transfusão (DT) associada a síndromes mielodisplásicas (SMD) e beta-talassemia (β-Thal) na Índia
27 de agosto de 2026 atualizado por: Bristol-Myers Squibb
Um estudo de fase 4 para avaliar a segurança e eficácia do Luspatercept (ACE-536) para o tratamento da anemia devido a IPSS-R de risco muito baixo, baixo ou intermediário Síndromes mielodisplásicas (SMD) com sideroblastos em anel que requerem transfusões de glóbulos vermelhos em indivíduos Que tiveram resposta insatisfatória ou são inelegíveis para a terapia baseada em eritropoietina e em indivíduos com anemia dependente de transfusão devido à beta-talassemia
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do luspatercept em participantes que necessitam de transfusões regulares de células sanguíneas devido a b-talassemia e síndromes mielodisplásicas na Índia
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
85
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Assam, Índia, 781032
- Local Institution - 0005
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Bangalore, Índia, 560027
- Local Institution - 0003
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Chandigarh, Índia, 160012
- Local Institution - 0004
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Delhi, Índia, 110085
- Local Institution - 0010
-
Hyderabad, Índia, 500034
- Local Institution - 0006
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Mumbai, Índia, 400012
- Local Institution - 0008
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, Índia, 380009
- Local Institution - 0002
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
- Local Institution - 0001
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
- Local Institution - 0007
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte de β-talassemia
- Diagnóstico documentado de β-talassemia ou hemoglobina (Hb E/β-talassemia). (é permitida a β-talassemia com mutação e/ou multiplicação da alfa [α] globina).
- Transfundido regularmente, definido como 6 unidades de hemácias a 20 unidades de hemácias nas 24 semanas anteriores à inscrição e nenhum período sem transfusão por > 35 dias durante esse período.
Coorte MDS-RS
- O participante tem diagnóstico documentado de MDS de acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS) (2016)/classificação franco-americana-britânica FAB que atende à classificação revisada do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) de doença de risco muito baixo, baixo ou intermediário e os seguintes critérios: i) RS ≥ 15% de precursores eritróides na medula óssea. Se a mutação SF3B1 estiver presente, RS ≥ 5% será incluída.
ii) Menos de 5% de blastos na medula óssea e < 1% de blastos no sangue periférico. iii) Contagem de glóbulos brancos (WBC) do sangue periférico < 13.000/microlitros (μL).
- Se o participante foi previamente tratado com agentes estimuladores da eritropoiese (ESAs) ou fator estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF)/fator estimulante de colônias de macrófagos e granulócitos (GM-CSF), ambos os agentes devem ter sido descontinuados ≥ 4 semanas antes de a data de inscrição.
Critério de exclusão:
Coorte de β-talassemia
- Um diagnóstico de Hb S/β-talassemia ou α-talassemia (por exemplo, Hemoglobina H).
- Trombose venosa profunda (TVP) ou acidente vascular cerebral que requer intervenção médica ≤ 24 semanas antes da inscrição.
- O uso de terapia anticoagulante crônica é excluído, a menos que o tratamento seja interrompido pelo menos 28 dias antes da inscrição. Terapias anticoagulantes usadas para profilaxia para cirurgia ou procedimentos de alto risco, bem como heparina de baixo peso molecular (LMW) para trombose venosa superficial e aspirina crônica são permitidas.
Coorte MDS-RS
- SMD associada a anormalidade citogenética del 5q.
- MDS secundária, isto é, MDS que se sabe ter surgido como resultado de lesão química ou tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outras doenças.
- O participante tem anemia clinicamente significativa devido a deficiências de ferro, vitamina B12 ou folato; anemia hemolítica autoimune ou hereditária; ou sangramento gastrointestinal.
- Deficiência de ferro a ser determinada por ferritina sérica ≤ 15 microgramas por litro (μg/L) e testes adicionais se clinicamente indicado (por exemplo, saturação de transferrina calculada [ferro/capacidade total de ligação de ferro ≤ 20%] ou aspirado de medula óssea [BMA] coloração para ferro).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Luspatercept
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Dose especificada em dias especificados
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Coorte β-Thal: Número de participantes com eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento de grau 3 ou superior
Prazo: Até 57 semanas
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Até 57 semanas
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Coorte de Sideroblastos MDS-Ring (RS): Número de participantes com EAs relacionados ao tratamento de grau 3 ou superior
Prazo: Até 54 semanas
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Até 54 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Coorte MDS-RS: Porcentagem de participantes que atingiram RBC-TI durante qualquer período consecutivo de 56 dias
Prazo: Semana 1 a semana 24
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Semana 1 a semana 24
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Coorte β-Thal: Número de participantes com EAs relacionados ao tratamento
Prazo: Até 57 semanas
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Até 57 semanas
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Coorte MDS-RS: Número de participantes com EAs relacionados ao tratamento
Prazo: Até 54 semanas
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Até 54 semanas
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Coorte β-Thal: Porcentagem de participantes que alcançaram redução da carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) (≥ 33% de redução da linha de base) com uma redução de pelo menos 2 unidades de glóbulos vermelhos em comparação com o intervalo de 12 semanas antes da inscrição
Prazo: Semana 13 a semana 24
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Semana 13 a semana 24
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Coorte β-Thal: Porcentagem de participantes que alcançaram redução da carga de transfusão de hemácias de pelo menos 33% em relação ao valor basal durante qualquer intervalo de 12 semanas com uma redução de pelo menos 2 unidades de glóbulos vermelhos em comparação com o intervalo de 12 semanas antes da inscrição
Prazo: Até 57 semanas
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Até 57 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
16 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
16 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CA056-023
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A BMS fornecerá acesso aos dados anônimos individuais dos participantes mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeitos a determinados critérios.
Informações adicionais sobre a política e o processo de compartilhamento de dados da Bristol Myers Squibb podem ser encontradas em: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html
Prazo de Compartilhamento de IPD
Veja a descrição do plano
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Veja a descrição do plano
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .