Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do Luspatercept para o tratamento da anemia dependente de transfusão (DT) associada a síndromes mielodisplásicas (SMD) e beta-talassemia (β-Thal) na Índia

Critério de inclusão:

Coorte de β-talassemia

• Diagnóstico documentado de β-talassemia ou hemoglobina (Hb E/β-talassemia). (é permitida a β-talassemia com mutação e/ou multiplicação da alfa [α] globina).
• Transfundido regularmente, definido como 6 unidades de hemácias a 20 unidades de hemácias nas 24 semanas anteriores à inscrição e nenhum período sem transfusão por > 35 dias durante esse período.

Coorte MDS-RS

- O participante tem diagnóstico documentado de MDS de acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS) (2016)/classificação franco-americana-britânica FAB que atende à classificação revisada do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) de doença de risco muito baixo, baixo ou intermediário e os seguintes critérios: i) RS ≥ 15% de precursores eritróides na medula óssea. Se a mutação SF3B1 estiver presente, RS ≥ 5% será incluída.

ii) Menos de 5% de blastos na medula óssea e < 1% de blastos no sangue periférico. iii) Contagem de glóbulos brancos (WBC) do sangue periférico < 13.000/microlitros (μL).

• Se o participante foi previamente tratado com agentes estimuladores da eritropoiese (ESAs) ou fator estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF)/fator estimulante de colônias de macrófagos e granulócitos (GM-CSF), ambos os agentes devem ter sido descontinuados ≥ 4 semanas antes de a data de inscrição.

Critério de exclusão:

Coorte de β-talassemia

• Um diagnóstico de Hb S/β-talassemia ou α-talassemia (por exemplo, Hemoglobina H).
• Trombose venosa profunda (TVP) ou acidente vascular cerebral que requer intervenção médica ≤ 24 semanas antes da inscrição.
• O uso de terapia anticoagulante crônica é excluído, a menos que o tratamento seja interrompido pelo menos 28 dias antes da inscrição. Terapias anticoagulantes usadas para profilaxia para cirurgia ou procedimentos de alto risco, bem como heparina de baixo peso molecular (LMW) para trombose venosa superficial e aspirina crônica são permitidas.

Coorte MDS-RS

• SMD associada a anormalidade citogenética del 5q.
• MDS secundária, isto é, MDS que se sabe ter surgido como resultado de lesão química ou tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outras doenças.
• O participante tem anemia clinicamente significativa devido a deficiências de ferro, vitamina B12 ou folato; anemia hemolítica autoimune ou hereditária; ou sangramento gastrointestinal.
• Deficiência de ferro a ser determinada por ferritina sérica ≤ 15 microgramas por litro (μg/L) e testes adicionais se clinicamente indicado (por exemplo, saturação de transferrina calculada [ferro/capacidade total de ligação de ferro ≤ 20%] ou aspirado de medula óssea [BMA] coloração para ferro).