Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en effectiviteit van luspatercept voor de behandeling van transfusieafhankelijke (TD) anemie geassocieerd met myelodysplastisch syndroom (MDS) en bèta-thalassemie (β-Thal) in India

27 augustus 2026 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb

Een fase 4-onderzoek om de veiligheid en effectiviteit van Luspatercept (ACE-536) voor de behandeling van bloedarmoede als gevolg van IPSS-R Myelodysplastisch syndroom (MDS) met ringsideroblasten die rode bloedceltransfusies bij proefpersonen nodig hebben te evalueren Die een onbevredigende respons hebben gehad op of niet in aanmerking komen voor op erytropoëtine gebaseerde therapie en bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke anemie als gevolg van bèta-thalassemie

Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit van luspatercept te evalueren bij deelnemers die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben vanwege b-thalassemie en myelodysplastische syndromen in India

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

85

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • Assam, Indië, 781032
        • Local Institution - 0005
      • Bangalore, Indië, 560027
        • Local Institution - 0003
      • Chandigarh, Indië, 160012
        • Local Institution - 0004
      • Delhi, Indië, 110085
        • Local Institution - 0010
      • Hyderabad, Indië, 500034
        • Local Institution - 0006
      • Mumbai, Indië, 400012
        • Local Institution - 0008
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indië, 380009
        • Local Institution - 0002
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indië, 110029
        • Local Institution - 0001
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700014
        • Local Institution - 0007

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

β-thalassemie cohort

  • Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine (Hb E/β-thalassemie). (β-thalassemie met mutatie en/of vermenigvuldiging van alfa [α]-globine is toegestaan).
  • Regelmatige transfusie, gedefinieerd als 6 RBC-eenheden tot 20 RBC-eenheden in de 24 weken voorafgaand aan inschrijving en geen transfusievrije periode gedurende > 35 dagen gedurende die periode.

MDS-RS-cohort

- Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van MDS volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) (2016)/Frans-Amerikaans-Britse FAB die voldoet aan de herziene classificatie van het International Prognostic Scoring System (IPSS-R) van ziekte met een zeer laag, laag of intermediair risico en de volgende criteria: i) RS ≥ 15% van erytroïde voorlopers in beenmerg. Als de SF3B1-mutatie aanwezig is, wordt RS ≥ 5% meegerekend.

ii) Minder dan 5% blasten in het beenmerg en < 1% blasten in het perifere bloed. iii) Aantal witte bloedcellen (WBC) in perifeer bloed < 13.000/microliter (μL).

  • Als de deelnemer eerder is behandeld met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) of granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)/granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF), moet met beide middelen ≥ 4 weken voorafgaand aan de datum van inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

β-thalassemie cohort

  • Een diagnose van Hb S/β-thalassemie of α-thalassemie (bijvoorbeeld hemoglobine H).
  • Diepe veneuze trombose (DVT) of beroerte die medische interventie vereist ≤ 24 weken voorafgaand aan inschrijving.
  • Het gebruik van chronische antistollingstherapie is uitgesloten, tenzij de behandeling ten minste 28 dagen voorafgaand aan inschrijving is gestopt. Antistollingstherapieën die worden gebruikt voor profylaxe van operaties of procedures met een hoog risico, evenals heparine met laag moleculair gewicht (LMW) voor oppervlakkige veneuze trombose en chronische aspirine zijn toegestaan.

MDS-RS-cohort

  • MDS geassocieerd met del 5q cytogenetische afwijking.
  • Secundair MDS, dat wil zeggen MDS waarvan bekend is dat het is ontstaan ​​als gevolg van chemisch letsel of behandeling met chemotherapie en/of bestraling voor andere ziekten.
  • Deelnemer heeft klinisch significante bloedarmoede gekend als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties; auto-immuun of erfelijke hemolytische anemie; of gastro-intestinale bloedingen.
  • IJzertekort te bepalen door serumferritine ≤ 15 microgram per liter (μg/l) en aanvullend onderzoek indien klinisch geïndiceerd (bijvoorbeeld berekende transferrineverzadiging [ijzer/totaal ijzerbindend vermogen ≤ 20%] of beenmergaspiraat [BMA]-kleuring voor ijzer).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Luspatercept
Biologisch: Luspatercept
Gespecificeerde dosis op bepaalde dagen
Andere namen:
  • ACE-536
  • BMS-986346
  • REBLOZYL
  • ROJUZDA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
β-Thal-cohort: aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen (AE's) van graad 3 of hoger
Tijdsspanne: Tot 57 weken
Tot 57 weken
MDS-Ring Sideroblasts (RS) Cohort: aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen van graad 3 of hoger
Tijdsspanne: Tot 54 weken
Tot 54 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
MDS-RS-cohort: percentage deelnemers dat RBC-TI heeft bereikt gedurende een opeenvolgende periode van 56 dagen
Tijdsspanne: Week 1 tot week 24
Week 1 tot week 24
β-Thal-cohort: aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 57 weken
Tot 57 weken
MDS-RS-cohort: aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 54 weken
Tot 54 weken
β-Thal-cohort: Percentage deelnemers dat een vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) heeft bereikt (≥ 33% ​​reductie ten opzichte van de uitgangswaarde) met een vermindering van ten minste 2 eenheden rode bloedcellen vergeleken met het interval van 12 weken voorafgaand aan de inschrijving
Tijdsspanne: Week 13 t/m week 24
Week 13 t/m week 24
β-Thal-cohort: Percentage deelnemers dat een vermindering van de RBC-transfusielast van ten minste 33% ten opzichte van de uitgangswaarde heeft bereikt gedurende een interval van 12 weken met een vermindering van ten minste 2 rode bloedcellen-eenheden vergeleken met het interval van 12 weken voorafgaand aan de inschrijving
Tijdsspanne: Tot 57 weken
Tot 57 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

16 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

16 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CA056-023

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

BMS zal op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria toegang verlenen tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens. Aanvullende informatie over het beleid en proces voor het delen van gegevens van Bristol Myers Squibb is te vinden op: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-tijdsbestek voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD-toegangscriteria voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren