Een studie ter evaluatie van de veiligheid en effectiviteit van luspatercept voor de behandeling van transfusieafhankelijke (TD) anemie geassocieerd met myelodysplastisch syndroom (MDS) en bèta-thalassemie (β-Thal) in India

Inclusiecriteria:

β-thalassemie cohort

• Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine (Hb E/β-thalassemie). (β-thalassemie met mutatie en/of vermenigvuldiging van alfa [α]-globine is toegestaan).
• Regelmatige transfusie, gedefinieerd als 6 RBC-eenheden tot 20 RBC-eenheden in de 24 weken voorafgaand aan inschrijving en geen transfusievrije periode gedurende > 35 dagen gedurende die periode.

MDS-RS-cohort

- Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van MDS volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) (2016)/Frans-Amerikaans-Britse FAB die voldoet aan de herziene classificatie van het International Prognostic Scoring System (IPSS-R) van ziekte met een zeer laag, laag of intermediair risico en de volgende criteria: i) RS ≥ 15% van erytroïde voorlopers in beenmerg. Als de SF3B1-mutatie aanwezig is, wordt RS ≥ 5% meegerekend.

ii) Minder dan 5% blasten in het beenmerg en < 1% blasten in het perifere bloed. iii) Aantal witte bloedcellen (WBC) in perifeer bloed < 13.000/microliter (μL).

• Als de deelnemer eerder is behandeld met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) of granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF)/granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF), moet met beide middelen ≥ 4 weken voorafgaand aan de datum van inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

β-thalassemie cohort

• Een diagnose van Hb S/β-thalassemie of α-thalassemie (bijvoorbeeld hemoglobine H).
• Diepe veneuze trombose (DVT) of beroerte die medische interventie vereist ≤ 24 weken voorafgaand aan inschrijving.
• Het gebruik van chronische antistollingstherapie is uitgesloten, tenzij de behandeling ten minste 28 dagen voorafgaand aan inschrijving is gestopt. Antistollingstherapieën die worden gebruikt voor profylaxe van operaties of procedures met een hoog risico, evenals heparine met laag moleculair gewicht (LMW) voor oppervlakkige veneuze trombose en chronische aspirine zijn toegestaan.

MDS-RS-cohort

• MDS geassocieerd met del 5q cytogenetische afwijking.
• Secundair MDS, dat wil zeggen MDS waarvan bekend is dat het is ontstaan ​​als gevolg van chemisch letsel of behandeling met chemotherapie en/of bestraling voor andere ziekten.
• Deelnemer heeft klinisch significante bloedarmoede gekend als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties; auto-immuun of erfelijke hemolytische anemie; of gastro-intestinale bloedingen.
• IJzertekort te bepalen door serumferritine ≤ 15 microgram per liter (μg/l) en aanvullend onderzoek indien klinisch geïndiceerd (bijvoorbeeld berekende transferrineverzadiging [ijzer/totaal ijzerbindend vermogen ≤ 20%] of beenmergaspiraat [BMA]-kleuring voor ijzer).