성인의 섬유성 이형성증/맥큐-올브라이트 증후군(DeFiD) 치료를 위한 데노수맙 (DeFiD)
2025년 1월 28일 업데이트: Natasha Appelman-Dijkstra
성인의 섬유성 이형성증/맥큐-올브라이트 증후군(DeFiD) 치료를 위한 데노수맙: 무작위 이중맹검 위약 대조 시험
섬유성 이형성증/맥큐네-올브라이트 증후군(FD/MAS)은 정상적인 뼈 조직이 섬유성 조직으로 대체되는 희귀 질환입니다. FD 병변은 하나 이상의 뼈에서 분리되거나 McCune-Albright 증후군의 내분비병증과 연관될 수 있습니다. 뼈 병변은 약한 뼈 조직으로 구성되어 골절, 통증 및 삶의 질 저하 위험이 높습니다. FD 병변에 대한 치료법은 없으며 현재 치료법은 환자의 불만을 진정시키거나 영상에서 병변의 진행에 영향을 미치지 못했습니다. 그러나 RANKL 억제제인 데노수맙은 마우스 모델과 오프라벨 임상 사용에서 고무적인 결과를 보여 임상적, 생화학적 및 방사선학적 개선을 이끌어 냈습니다.
이 연구의 목적은 3개월 데노수맙이 FD 뼈 병변의 임상적, 방사선학적 및 생화학적 징후를 개선하는지 여부를 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
적격 환자는 기준선에서 피하 Dmab 120mg 또는 위약을 사용한 치료와 맹검 방식으로 3개월 동안 무작위 배정됩니다.
6개월에 2회 주사 후 통증 점수가 4 미만인 환자는 연구 약물을 중단하고 일반 치료를 진행하기 위해 연구를 종료하고 통증 점수가 4 이상이거나 병변 성장이 있는 환자는 6개월 및 9개월에 Dmab 120 mg을 제공받게 됩니다. 오픈 라벨 디자인.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
82
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Natasha Appelman-Dijkstra, MD, PhD
- 전화번호: +31 625301410
- 이메일: n.m.appelman-dijkstra@lumc.nl
연구 장소
-
-
-
Leiden, 네덜란드
- 모병
- Leiden University Medical Center
-
연락하다:
- Natasha Appelman-Dijkstra, MD, PhD
- 전화번호: +31 625301410
- 이메일: n.m.appelman-dijkstra@lumc.nl
-
수석 연구원:
- Natasha Appelman-Dijkstra
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- FD/MAS 진단이 확정되고 성장판이 폐쇄된 증상이 있는 환자(>18세)
- 적절한 통증 치료에 반응하지 않고 기계적 요소가 없는 FD 국소화 부위의 통증. 임박한 골절
- VAS ≥ 4에서 최대 또는 평균 통증에 대한 FD 병변의 통증 점수
- 증가된 뼈 전환 마커(ALP, P1NP 또는 CTX) 또는 Na[18F]-PET/CT 또는 적어도 하나의 병변에서 뼈 신티그래피에 대한 증가된 활성으로 정의되는 증가된 병변 활동
- 칼슘, 부갑상선 호르몬 및 비타민 D 정상 수치(보충 가능)
- 치료된 저인산혈증(두 개의 개별 측정에서 >0.7로 정의됨)
- 양호한 치아 건강(지난 12개월 이내의 마지막 검사)
제외 기준:
- 적극적인 임신 소원, 임신 또는 수유
- FD와 관련 없는 통증
- 통제되지 않는 내분비 질환
- 치료되지 않은 비타민 D 결핍, 저칼슘혈증 또는 저인산혈증
- 비스포스포네이트 또는 Dmab의 이전 사용 < 포함 전 6개월 미만('6개월 세척')
- 이전에 Dmab에 심각한 부작용이 보고되었습니다.
- 학습 요구 사항을 이행할 수 없음
- 치료를 받을 의향 없이 치료되지 않은 열악한 치아 건강
- 고용량 코르티코스테로이드와 같은 다른 뼈에 영향을 미치는 약물로 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: 데노수맙
데노수맙은 기준선 및 3개월에 이중 맹검 방식으로, 개방 라벨의 경우 6개월 및 9개월에 무작위 배정됨
|
데노수맙은 기준시점과 오픈 라벨의 경우 6개월 및 9개월 후 3개월 후 무작위 배정됨
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
이중 맹검 방식으로 기준선 및 3개월에 무작위 배정된 위약.
|
기준선과 3개월 후 위약 무작위 배정
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최대 통증 점수에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
치료 후 최대 통증 점수 변화 평가, 간략한 통증 목록(척도 0-10; 0-통증 없음, 10 최악의 통증)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
평균 통증 점수에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
치료 후 평균 통증 점수 변화 평가, 간략한 통증 목록(척도 0-10; 0-통증 없음, 10 최악의 통증)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
최대 통증(BPI)이 50% 감소한 환자 수를 평가하기 위해
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
치료 후 최대 통증 점수 변화가 50% 감소한 환자 수의 평가, 간략한 통증 목록(척도 0-10; 0-통증 없음, 10 최악의 통증)으로 평가
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
삶의 질에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
검증된 설문지 SF-36(0-100 척도, 점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 나타냄)로 평가한 삶의 질에 대한 데노수맙 효과 평가
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 후 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
평균 주간 통증 점수에 대한 데노수맙 효과
기간: 기준선부터 연구 완료까지 매주 평균 1년
|
VAS 점수(스케일 0~10)로 통증 일지를 통해 평가된 평균 주간 통증 점수에 대한 데노수맙 효과 평가
|
기준선부터 연구 완료까지 매주 평균 1년
|
|
건강 평가 설문지를 통해 평가된 신체 활동 평가에 대한 데노수맙 효과 - 장애 지수
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월, 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
신체 활동 평가에 대한 데노수맙 효과의 평가(건강 평가 설문지 - 장애 지수: 건강 상태 지수 점수는 일반적으로 0 미만(여기서 0은 사망에 해당하는 건강 상태이고, 음수 값은 사망보다 더 나쁜 것으로 평가됨)에서 1( 완벽한 건강), 점수가 높을수록 건강 효용이 높음을 의미하지만 건강 상태에 대한 선호도는 국가마다 다를 수 있습니다.
|
베이스라인, 3개월 및 6개월, 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
만보계의 스크린샷을 통해 평가된 신체 활동 평가에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월, 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
신체 활동 평가에 대한 Denosumab 효과 평가(스마트폰의 지난 주 활동 만보계 스크린샷, 단위 측정: 지난 주 동안 걸음 수)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월, 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
보고된 통증의 가능한 신경병성 요소의 유병률 평가
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
Pain Detect 설문지를 통해 보고된 통증의 가능한 신경병성 구성 요소의 유병률을 평가하기 위해(0에서 38까지 점수가 매겨지며 총 점수가 12 미만인 경우 통각 수용성 통증을 나타내는 것으로 간주되고 13-18은 가능한 NeP를 나타내고 >19는 >90을 나타냅니다. 신경병성 통증 가능성 %)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
통증에 사용되는 진통제의 수를 조사하기 위해
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
통증에 사용한 진통제의 수 : 측정 단위 : 숫자
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
통증에 대한 진통제의 빈도 사용을 조사하기 위해
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
통증에 대한 진통제 사용 빈도(매일, 하루에 여러 번, 일주일에 여러 번, 매달, 필요한 경우)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
통증에 사용되는 진통제의 복용량을 조사하기 위해
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
통증에 사용되는 진통제의 용량(측정 단위: mg)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
혈청 골 표지자에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
뼈 혈청 마커에 대한 denosumab의 효과(alkaline phosphatase(측정 단위: U/L), P1NP -Procollagen-1-propeptide(측정 단위: ng/ml), Beta-crosslaps(측정 단위: ug/L)
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
혈청 마커에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
데노수맙이 혈청 칼슘(mmol/L), 포스페이트(mmol/L), PTH(pmol/L)에 미치는 영향
|
베이스라인, 3개월 및 6개월 및 오픈 라벨 치료의 경우 9개월 및 12개월 후
|
|
병변 크기에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인 및 6개월 후, 오픈 라벨 치료의 경우 12개월 후
|
Na18F-PET/CT 스캔 - 병변 크기 측정
|
베이스라인 및 6개월 후, 오픈 라벨 치료의 경우 12개월 후
|
|
병변 활동에 대한 데노수맙 효과
기간: 베이스라인 및 6개월 후, 오픈 라벨 치료의 경우 12개월 후
|
Na18F-PET/CT scan-, Na18F 흡수 측정
|
베이스라인 및 6개월 후, 오픈 라벨 치료의 경우 12개월 후
|
|
질병 정량화(SBS(Skeletal Burden Score)
기간: 기준선, 6개월 및 12개월 후
|
핵 영상(Skeletal Burden Score(SBS): 척도 0~75, 점수가 높을수록 질병 활동이 증가함을 의미합니다.
|
기준선, 6개월 및 12개월 후
|
|
골밀도에 대한 데노수맙 효과
기간: 기준선과 12개월 후
|
이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) - 골밀도 측정(T-점수 -1.0 이상 = 정상 골밀도 T-점수 -1.0~-2.5 = 낮은 골밀도 또는 골감소증; T-점수 -2.5 이하 = 골다공증)
|
기준선과 12개월 후
|
|
척추 골절에 대한 데노수맙 효과
기간: 기준선과 12개월 후
|
이중 에너지 X선 흡광측정법(DXA) - 척추 골절 평가(VFA)를 통한 척추 골절의 존재 평가 및 기준선에서 후 12개월까지의 변화
|
기준선과 12개월 후
|
|
비정형 대퇴골 골절 형태의 잠재적인 부작용을 평가하기 위해
기간: 12개월 후
|
이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 대퇴골 확장
|
12개월 후
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 13일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022-501705-12-00
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .