Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DEnosumab w leczeniu dysplazji włóknistej/zespołu McCune-Albrighta u dorosłych (DeFiD) (DeFiD)

20 lipca 2023 zaktualizowane przez: Natasha Appelman-Dijkstra

DEnosumab w leczeniu dysplazji włóknistej/zespołu McCune-Albrighta u dorosłych (DeFiD): randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo

Dysplazja włóknista/zespół McCune-Albrighta (FD/MAS) to rzadka choroba polegająca na zastąpieniu prawidłowej tkanki kostnej tkanką włóknistą. Zmiany FD mogą być izolowane w jednej lub kilku kościach lub mogą być związane z endokrynopatiami w zespole McCune-Albrighta. Zmiany kostne stanowią słabą tkankę kostną, co prowadzi do zwiększonego ryzyka złamań, bólu i obniżenia jakości życia. Nie ma lekarstwa na zmiany FD, a obecne terapie nie złagodziły dolegliwości pacjentów ani nie wykazały żadnego wpływu na postęp zmian w obrazowaniu. Jednak inhibitor RANKL, Denosumab, wykazał zachęcające wyniki w modelach mysich iw zastosowaniach klinicznych poza wskazaniami rejestracyjnymi, prowadząc do poprawy klinicznej, biochemicznej i radiograficznej.

Celem pracy jest sprawdzenie, czy 3-miesięczne podawanie Denosumab poprawi objawy kliniczne, radiologiczne i biochemiczne zmian kostnych FD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do leczenia za pomocą podskórnej dawki Dmab 120 mg lub placebo na początku badania i przez 3 miesiące w sposób zaślepiony. Po 6 miesiącach, po 2 wstrzyknięciach, pacjenci z oceną bólu <4 opuszczą badanie, aby przerwać przyjmowanie badanego leku i kontynuować zwykłą opiekę, natomiast pacjentom z oceną bólu ≥4 lub wzrostem zmian chorobowych zostanie zaoferowana dawka Dmab 120 mg w wieku 6 i 9 miesięcy w projekt z otwartą etykietą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

82

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Leiden University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci objawowi z ustalonym rozpoznaniem FD/MAS i zamkniętymi płytkami wzrostowymi (>18 lat)
  • Ból w okolicy lokalizacji FD, niereagujący na odpowiednie leczenie bólu i bez komponenty mechanicznej, np. zbliżające się złamanie
  • Ocena bólu ze zmiany FD dla maksymalnego lub średniego bólu na VAS ≥ 4
  • Zwiększona aktywność zmiany zdefiniowana jako zwiększone markery obrotu kostnego (ALP, P1NP lub CTX) lub zwiększona aktywność w Na[18F]-PET/CT lub scyntygrafii kości w co najmniej jednej zmianie
  • Normalny poziom wapnia, hormonu przytarczyc i witaminy D (dozwolona jest suplementacja)
  • Leczona hipofosfatemia (zdefiniowana jako >0,7 przy dwóch różnych pomiarach)
  • dobry stan uzębienia (ostatnia kontrola w ciągu ostatnich 12 miesięcy)

Kryteria wyłączenia:

  • Życzenie aktywnej ciąży, ciąży lub karmienia piersią
  • Ból niezwiązany z FD
  • Niekontrolowana choroba endokrynologiczna
  • Nieleczony niedobór witaminy D, hipokalcemia lub hipofosfatemia
  • Wcześniejsze stosowanie bisfosfonianów lub Dmab < 6 miesięcy przed włączeniem („6 miesięcy wymywania”)
  • Wcześniej zgłaszane poważne skutki uboczne Dmab
  • Niezdolność do spełnienia wymagań studiów
  • Złe nieleczone zdrowie zębów bez zamiaru leczenia
  • Leczenie innymi lekami wpływającymi na kości, takimi jak duże dawki kortykosteroidów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Denosumab
Denosumab randomizowany na początku badania i po 3 miesiącach metodą podwójnie ślepej próby oraz w przypadku badania otwartego po 6 i 9 miesiącach
Lek: Denosumab 120 mg/1,7 ml iniekcja
Denosumab randomizowany na początku badania i po 3 miesiącach w wieku 6 i 9 miesięcy w przypadku badania otwartego
Inne nazwy:
  • Xgewa
Komparator placebo: Placebo
Placebo przydzielono losowo na początku badania i po 3 miesiącach metodą podwójnie ślepej próby.
Lek: Placebo
placebo randomizowane na początku badania i po 3 miesiącach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ denosumabu na maksymalny wynik bólu
Ramy czasowe: na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena zmian maksymalnego bólu po leczeniu, oceniana za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (skala od 0 do 10; 0 – brak bólu, 10 najgorszy ból)
na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ denosumabu na średnią ocenę bólu
Ramy czasowe: na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena średnich zmian w skali bólu po leczeniu, ocenianych za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (skala od 0 do 10; 0 – brak bólu, 10 najgorszy ból)
na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena liczby pacjentów z 50% redukcją maksymalnego bólu (BPI)
Ramy czasowe: na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena liczby pacjentów z 50% redukcją zmian w punktacji bólu maksymalnego po leczeniu, oceniana za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu (skala od 0 do 10; 0 – brak bólu, 10 najgorszy ból)
na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na jakość życia
Ramy czasowe: na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena wpływu denosumabu na jakość życia, oceniana za pomocą zwalidowanego kwestionariusza SF-36 (skala 0-100, wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia)
na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach oraz w przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na średnią tygodniową ocenę bólu
Ramy czasowe: co tydzień od punktu początkowego do zakończenia badania, średnio przez 1 rok
Ocena wpływu denosumabu na średnią tygodniową punktację bólu ocenianą za pomocą dzienniczka bólu z oceną VAS (skala od 0 do 10)
co tydzień od punktu początkowego do zakończenia badania, średnio przez 1 rok
Wpływ denosumabu na ocenę aktywności fizycznej ocenianą za pomocą kwestionariusza oceny stanu zdrowia — wskaźnik niepełnosprawności
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena wpływu denosumabu na ocenę aktywności fizycznej (kwestionariusz oceny stanu zdrowia — wskaźnik niepełnosprawności: wyniki wskaźnika stanu zdrowia na ogół mieszczą się w zakresie od mniej niż 0 (gdzie 0 oznacza stan zdrowia równoważny śmierci; wartości ujemne są uznawane za gorsze niż śmierć) do 1 ( doskonały stan zdrowia), z wyższymi wynikami wskazującymi na wyższą użyteczność zdrowotną, chociaż preferencje dotyczące stanu zdrowia mogą się różnić w zależności od kraju.
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na ocenę aktywności fizycznej ocenianą za pomocą zrzutu ekranu krokomierza
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena wpływu denosumabu na ocenę aktywności fizycznej (zrzut ekranu krokomierza aktywności w ciągu ostatniego tygodnia na smartfonie, jednostka miary: liczba kroków w ciągu ostatniego tygodnia)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Ocena częstości występowania możliwej neuropatycznej składowej zgłaszanego bólu
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
do oceny częstości występowania możliwego neuropatycznego komponentu zgłaszanego bólu za pomocą kwestionariusza Pain Detect (jest on oceniany w skali od 0 do 38, przy czym łączne wyniki poniżej 12 uważa się za reprezentujące ból nocyceptywny, 13-18 możliwe NeP, a >19 oznacza >90 % prawdopodobieństwa bólu neuropatycznego)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Zbadanie liczby leków przeciwbólowych stosowanych w bólu
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
liczba zastosowanych leków przeciwbólowych: jednostka miary: liczba
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Zbadanie częstotliwości stosowania leków przeciwbólowych w leczeniu bólu
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
częstotliwość stosowania leków przeciwbólowych na ból (codziennie, kilka razy dziennie, kilka razy w tygodniu, co miesiąc, w razie potrzeby)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Zbadanie dawkowania leków przeciwbólowych stosowanych w bólu
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
dawkowanie leków przeciwbólowych stosowanych w bólu (jednostka miary: mg)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na markery kostne w surowicy
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
wpływ denosumabu na markery w surowicy kostnej (fosfataza alkaliczna (jednostka miary: U/L), P1NP-Prokolagen-1-propeptyd (jednostka miary: ng/ml), Beta-crosslaps (jednostka miary: ug/L)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na markery surowicy
Ramy czasowe: wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
wpływ denosumabu na stężenie wapnia w surowicy (mmol/l), fosforany (mmol/l), PTH (pmol/l)
wyjściową, 3 miesiące i 6 miesięcy, aw przypadku leczenia otwartego po 9 i 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na wielkość zmiany
Ramy czasowe: wyjściowym i po 6 miesiącach, a w przypadku leczenia otwartego po 12 miesiącach
Skan Na18F-PET/CT – pomiar wielkości zmiany
wyjściowym i po 6 miesiącach, a w przypadku leczenia otwartego po 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na aktywność zmian chorobowych
Ramy czasowe: wyjściowym i po 6 miesiącach, a w przypadku leczenia otwartego po 12 miesiącach
Skanowanie Na18F-PET/CT, pomiar wychwytu Na18F
wyjściowym i po 6 miesiącach, a w przypadku leczenia otwartego po 12 miesiącach
ilościowa ocena choroby (Skeletal Burden Score (SBS)
Ramy czasowe: na początku badania, po 6 miesiącach i po 12 miesiącach
obrazowanie jądrowe ((Skeletal Burden Score (SBS): skala od 0 do 75, wyższe wyniki oznaczają zwiększoną aktywność choroby
na początku badania, po 6 miesiącach i po 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na gęstość kości
Ramy czasowe: na początku i po 12 miesiącach
Absorpcjometria rentgenowska o podwójnej energii (DXA) — pomiar gęstości kości (T-score -1,0 lub więcej = prawidłowa gęstość kości T-score między -1,0 a -2,5 = niska gęstość kości lub osteopenia; T-score -2,5 lub mniej = osteoporoza)
na początku i po 12 miesiącach
Wpływ denosumabu na złamania kręgów
Ramy czasowe: na początku i po 12 miesiącach
Dwuenergetyczna absorpcjometria rentgenowska (DXA) - ocena obecności złamań kręgów poprzez ocenę złamań kręgów (VFA) i zmiany od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po
na początku i po 12 miesiącach
Ocena potencjalnych skutków ubocznych w postaci atypowych złamań kości udowej
Ramy czasowe: po 12 miesiącach
Wydłużona kość udowa metodą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA).
po 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Natasha Appelman-Dijkstra

Śledczy

  • Główny śledczy: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-501705-12-00

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dysplazja włóknista

Badania kliniczne na Denosumab 120 mg/1,7 ml iniekcja

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj