Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Деносумаб для лечения фиброзной дисплазии/синдрома МакКьюна-Олбрайта у взрослых (DeFiD) (DeFiD)

20 июля 2023 г. обновлено: Natasha Appelman-Dijkstra

Деносумаб для лечения фиброзной дисплазии/синдрома МакКьюна-Олбрайта у взрослых (DeFiD): рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

Фиброзная дисплазия/синдром МакКьюна-Олбрайта (ФД/СМА) — редкое заболевание, заключающееся в замещении нормальной костной ткани фиброзной тканью. Поражения БФ могут быть изолированы в одной или нескольких костях или могут быть связаны с эндокринопатиями при синдроме МакКьюна-Олбрайта. Костные поражения состоят из слабой костной ткани, что приводит к более высокому риску переломов, боли и снижению качества жизни. Не существует лекарства от поражений БФ, и современные методы лечения не смогли успокоить жалобы пациентов или показать какое-либо влияние на прогрессирование поражений при визуализации. Тем не менее, ингибитор RANKL деносумаб продемонстрировал обнадеживающие результаты на моделях мышей и при клиническом применении не по прямому назначению, что привело к клиническим, биохимическим и рентгенологическим улучшениям.

Целью исследования является изучение того, улучшит ли 3-месячный курс лечения деносумабом клинические, радиологические и биохимические проявления костных поражений БФ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Подходящие пациенты будут рандомизированы для лечения либо подкожным введением Dmab 120 мг, либо плацебо в начале исследования и в течение 3 месяцев слепым методом. Через 6 месяцев, после 2 инъекций, пациенты с оценкой боли <4 выйдут из исследования, прекратят прием исследуемого препарата и перейдут к обычному уходу, в то время как пациентам с оценкой боли ≥4 или ростом очагов будет предложено Dmab 120 мг через 6 и 9 месяцев в открытый дизайн.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

82

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Natasha Appelman-Dijkstra, MD, PhD
  • Номер телефона: +31 625301410
  • Электронная почта: n.m.appelman-dijkstra@lumc.nl

Места учебы

  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Leiden University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Симптоматические пациенты с установленным диагнозом FD/MAS и закрытыми зонами роста (>18 лет)
  • Боль в области локализации БФ, не поддающаяся адекватному обезболиванию и не имеющая механического компонента, например. надвигающийся перелом
  • Оценка боли при поражении БФ для максимальной или средней боли по ВАШ ≥ 4
  • Повышенная активность поражения, определяемая как увеличение маркеров метаболизма костной ткани (ALP, P1NP или CTX) или повышение активности при Na[18F]-ПЭТ/КТ или сцинтиграфии костей по крайней мере в одном поражении
  • Нормальный уровень кальция, паратиреоидного гормона и витамина D (добавка разрешена)
  • Леченная гипофосфатемия (определяемая как >0,7 при двух отдельных измерениях)
  • хорошее здоровье зубов (последняя проверка в течение последних 12 месяцев)

Критерий исключения:

  • Активное желание беременности, беременность или кормление грудью
  • Боль, не связанная с ФД
  • Неконтролируемое эндокринное заболевание
  • Нелеченный дефицит витамина D, гипокальциемия или гипофосфатемия
  • Предыдущее использование бисфосфонатов или Dmab < 6 месяцев до включения («6 месяцев вымывания»)
  • Ранее сообщалось о серьезных побочных эффектах Dmab.
  • Неспособность выполнить требования к учебе
  • Плохое невылеченное состояние зубов без намерения лечиться
  • Лечение другими препаратами, влияющими на кости, такими как высокие дозы кортикостероидов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Деносумаб
Деносумаб рандомизировали на исходном уровне и через 3 месяца двойным слепым методом, а в случае открытого исследования — через 6 и 9 месяцев.
Лекарство: Деносумаб 120 мг/1,7 мл для инъекций
Деносумаб рандомизировали в начале исследования и через 3 месяца через 6 и 9 месяцев в случае открытого исследования.
Другие имена:
  • Хгева
Плацебо Компаратор: Плацебо
Группа плацебо рандомизировалась в начале исследования и через 3 месяца двойным слепым методом.
Лекарство: Плацебо
плацебо, рандомизированное в начале исследования и через 3 месяца

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние деносумаба на максимальную оценку боли
Временное ограничение: исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка изменений максимальной оценки боли после лечения по Краткой шкале боли (шкала от 0 до 10; 0 — отсутствие боли, 10 — сильная боль)
исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние деносумаба на среднюю оценку боли
Временное ограничение: исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка изменения среднего балла боли после лечения по Краткой шкале боли (шкала от 0 до 10; 0 — отсутствие боли, 10 сильная боль)
исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценить количество пациентов с 50% снижением максимальной боли (BPI)
Временное ограничение: исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка количества пациентов с 50%-ным снижением изменений максимальной оценки боли после лечения, по Краткой шкале боли (шкала от 0 до 10; 0 - отсутствие боли, 10 сильная боль)
исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на качество жизни
Временное ограничение: исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка влияния деносумаба на качество жизни по утвержденному опроснику SF-36 (шкала 0-100, более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья)
исходно, через 3 месяца и через 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на средненедельную оценку боли
Временное ограничение: каждую неделю от исходного уровня до завершения исследования, в среднем 1 год
Оценка влияния деносумаба на средний еженедельный балл боли, оцениваемый с помощью дневника боли с оценкой по ВАШ (шкала от 0 до 10)
каждую неделю от исходного уровня до завершения исследования, в среднем 1 год
Влияние деносумаба на оценку физической активности, оцененную с помощью опросника оценки состояния здоровья — индекс инвалидности
Временное ограничение: исходно, через 3 и 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка влияния деносумаба на оценку физической активности (Опросник оценки состояния здоровья — индекс инвалидности: показатели индекса состояния здоровья обычно варьируются от менее 0 (где 0 — состояние здоровья, эквивалентное смерти; отрицательные значения оцениваются как худшие, чем смерть) до 1 ( совершенное здоровье), причем более высокие баллы указывают на более высокую полезность для здоровья, хотя предпочтения в отношении состояния здоровья могут различаться в разных странах.
исходно, через 3 и 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на оценку физической активности, оцененное с помощью скриншота шагомера
Временное ограничение: исходно, через 3 и 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка влияния деносумаба на оценку физической активности (скриншот шагомера активности за последнюю неделю на смартфоне, единица измерения: количество шагов за последнюю неделю)
исходно, через 3 и 6 месяцев, а в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Оценка распространенности возможного нейропатического компонента сообщаемой боли
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
для оценки распространенности возможного невропатического компонента сообщаемой боли с помощью опросника Pain Detect (он оценивается от 0 до 38, при этом общее количество баллов менее 12 считается представляющим ноцицептивную боль, 13-18 возможным NeP и> 19 соответствует> 90 % вероятность нейропатической боли)
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Изучить количество анальгетиков, используемых для обезболивания.
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
количество использованных анальгетиков от боли : единица измерения: количество
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Изучить частоту использования анальгетиков при боли
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
частота использования анальгетиков при боли (ежедневно, несколько раз в день, несколько раз в неделю, ежемесячно, при необходимости)
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Изучить дозировку анальгетиков, применяемых при боли.
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
дозировка анальгетиков, применяемых при боли (единица измерения: мг)
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на сывороточные костные маркеры
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на маркеры костной сыворотки (щелочная фосфатаза (единица измерения: Ед/л), P1NP-проколлаген-1-пропептид (единица измерения: нг/мл), бета-перекресты (единица измерения: мкг/л)
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на сывороточные маркеры
Временное ограничение: исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на кальций в сыворотке (ммоль/л), фосфаты (ммоль/л), ПТГ (пмоль/л)
исходный уровень, 3 месяца и 6 месяцев и в случае открытого лечения через 9 и 12 месяцев
Влияние деносумаба на размер поражения
Временное ограничение: исходно и через 6 мес, а в случае открытого лечения через 12 мес.
Na18F-ПЭТ/КТ – измерение размера поражения
исходно и через 6 мес, а в случае открытого лечения через 12 мес.
Влияние деносумаба на активность поражения
Временное ограничение: исходно и через 6 мес, а в случае открытого лечения через 12 мес.
Na18F-ПЭТ/КТ-сканирование, измерение поглощения Na18F
исходно и через 6 мес, а в случае открытого лечения через 12 мес.
количественная оценка заболевания (Skeletal Burden Score (SBS)
Временное ограничение: исходно, через 6 месяцев и через 12 месяцев
ядерная визуализация ((Skeletal Burden Score (SBS): шкала от 0 до 75, более высокие баллы означают повышенную активность заболевания
исходно, через 6 месяцев и через 12 месяцев
Влияние деносумаба на плотность костной ткани
Временное ограничение: исходно и через 12 мес.
Двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (DXA) - измерение плотности костной ткани (Т-показатель от -1,0 или выше = нормальная плотность кости Т-показатель от -1,0 до -2,5 = низкая плотность кости или остеопения; Т-показатель -2,5 или ниже = остеопороз)
исходно и через 12 мес.
Эффект деносумаба при переломах позвонков
Временное ограничение: исходно и через 12 мес.
Двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (DXA) - оценка наличия переломов позвонков с помощью оценки переломов позвонков (VFA) и изменений по сравнению с исходным уровнем до 12 месяцев после
исходно и через 12 мес.
Для оценки возможных побочных эффектов в виде атипичных переломов бедренной кости
Временное ограничение: через 12 месяцев
Двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (DXA) бедренная кость вытянута
через 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Natasha Appelman-Dijkstra

Следователи

  • Главный следователь: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июня 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022-501705-12-00

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Деносумаб 120 мг/1,7 мл для инъекций

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cameroon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться