Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DEnosumab for behandling av fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD) (DeFiD)

20. juli 2023 oppdatert av: Natasha Appelman-Dijkstra

DEnosumab for behandling av fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom hos voksne (DeFiD): en randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie

Fibrøs dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) er en sjelden sykdom som består av erstatning av normalt beinvev med fibrøst vev. FD-lesjoner kan være isolert i ett eller flere bein eller kan være assosiert med endokrinopatier ved McCune-Albright syndrom. Benlesjoner består av svakt benvev, noe som fører til høyere risiko for brudd, smerte og redusert livskvalitet. Det finnes ingen kur for FD-lesjoner, og nåværende terapier klarte ikke å lindre pasientenes plager eller vise noen effekt på progresjon av lesjonene på bildediagnostikk. RANKL-hemmeren Denosumab viste imidlertid oppmuntrende resultater i musemodeller og i off-label klinisk bruk, noe som førte til kliniske, biokjemiske og radiografiske forbedringer.

Studiens mål er å undersøke om 3-måneders Denosumab vil forbedre de kliniske, radiologiske og biokjemiske manifestasjonene av FD-benlesjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert til behandling med enten subkutan Dmab 120 mg eller placebo ved baseline og 3 måneder på en blind måte. Ved 6 måneder, etter 2 injeksjoner, vil pasienter med smerteskår <4 forlate studien for å avbryte studiemedisinen og fortsette i vanlig behandling, mens pasienter med smerteskår ≥4 eller lesjonsvekst vil bli tilbudt Dmab 120 mg ved 6 og 9 måneder i et åpent design.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

82

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Symptomatiske pasienter med etablert diagnose FD/MAS og lukkede vekstplater (>18 år)
  • Smerter i området for en FD-lokalisering, som ikke reagerer på adekvat smertebehandling og uten mekanisk komponent, f.eks. forestående brudd
  • Smertescore fra FD-lesjon for maksimal eller gjennomsnittlig smerte på VAS ≥ 4
  • Økt lesjonsaktivitet definert som økte beinomsetningsmarkører (ALP, P1NP eller CTX) eller økt aktivitet på Na[18F]-PET/CT eller benscintigrafi i minst én lesjon
  • Normale nivåer av kalsium, parathyreoideahormon og vitamin D (tilskudd er tillatt)
  • Behandlet hypofosfatemi (definert som >0,7 ved to separate tiltak)
  • god tannhelse (siste sjekk i løpet av de siste 12 månedene)

Ekskluderingskriterier:

  • Aktivt svangerskapsønske, graviditet eller amming
  • Smerter som ikke er relatert til FD
  • Ukontrollert endokrin sykdom
  • Ubehandlet vitamin D-mangel, hypokalsemi eller hypofosfatemi
  • Tidligere bruk av bisfosfonater eller Dmab < 6 måneder før inkludering ('6 måneders utvasking')
  • Tidligere rapporterte alvorlige bivirkninger på Dmab
  • Manglende evne til å oppfylle studiekrav
  • Dårlig ubehandlet tannhelse uten intensjon om å få behandling
  • Behandling med andre beinpåvirkende legemidler, som høye doser kortikosteroider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Denosumab
Denosumab ble randomisert ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måte og ved åpen etikett ved 6 og 9 måneder
Legemiddel: Denosumab 120 Mg/1,7 Ml Inj
Denosumab ble randomisert ved baseline og etter 3 måneder ved 6 og 9 måneder ved åpen etikett
Andre navn:
  • Xgeva
Placebo komparator: Placebo
Placebo randomisert ved baseline og 3 måneder på en dobbeltblindet måte.
Legemiddel: Placebo
placebo randomisert ved baseline og etter 3 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab effekt på maksimal smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av maksimal smertescore endringer etter behandling, vurdert av Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 verste smerte)
ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Denosumab-effekt på gjennomsnittlig smertescore
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av gjennomsnittlig smertepoengsendringer etter behandling, vurdert av Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 verste smerte)
ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
For å evaluere antall pasienter med 50 % reduksjon av maksimal smerte (BPI)
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av antall pasienter med 50 % reduksjon av maksimal smertescore-endringer etter behandling, vurderes ved hjelp av Brief Pain Inventory (skala 0 til 10; 0-ingen smerte, 10 verste smerte)
ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumab effekt på livskvalitet
Tidsramme: ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av Denosumabs effekt på livskvalitet, vurdert med validert spørreskjema SF-36 (skala 0-100, høyere skår indikerer bedre helsestatus)
ved baseline, 3 måneder og etter 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumab-effekt på gjennomsnittlig ukentlig smertescore
Tidsramme: hver uke fra baseline, til studiet er fullført, i gjennomsnitt 1 år
Evaluering av Denosumab-effekten på gjennomsnittlig ukentlig smertescore vurdert gjennom en smertedagbok med VAS-score (skala 0 til 10)
hver uke fra baseline, til studiet er fullført, i gjennomsnitt 1 år
Denosumab effekt på fysisk aktivitet vurdering vurdert gjennom Health Assessment Questionnaire - Disability Index
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av Denosumab-effekten på vurdering av fysisk aktivitet (Health Assessment Questionnaire - Disability Index: Helsetilstandsindeksscore varierer generelt fra mindre enn 0 (hvor 0 er en helsetilstand som tilsvarer død; negative verdier verdsettes som verre enn død) til 1 ( perfekt helse), med høyere score som indikerer høyere helsenytte, selv om helsetilstandspreferanser kan variere mellom land.
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumabs effekt på vurdering av fysisk aktivitet vurdert gjennom skjermbilde av skritteller
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder, og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av Denosumabs effekt på vurdering av fysisk aktivitet (skjermbilde av skritteller av aktivitet i løpet av den siste uken på smarttelefon, enhetsmål: antall skritt i løpet av den siste uken)
baseline, 3 måneder og 6 måneder, og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Evaluering av prevalens av mulig nevropatisk komponent av den rapporterte smerten
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
for å evaluere forekomsten av mulig nevropatisk komponent av den rapporterte smerten gjennom Pain Detect-spørreskjema (Det er skåret fra 0 til 38, med totalskår på mindre enn 12 ansett for å representere nociseptiv smerte, 13-18 mulig NeP, og >19 som representerer >90 % sannsynlighet for nevropatisk smerte)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
For å undersøke antall smertestillende midler som brukes mot smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
antall brukte smertestillende midler mot smerte : måleenhet: antall
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
For å undersøke hyppig bruk av smertestillende midler mot smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
hyppig bruk av smertestillende midler for smerte (daglig, flere ganger per dag, flere ganger per uke, månedlig, når det er nødvendig)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
For å undersøke doseringen av smertestillende midler som brukes mot smerte
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
dosering av smertestillende midler mot smerte (måleenhet: mg)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumab-effekt på serumbenmarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
effekt av denosumab på benserummarkører (alkalisk fosfatase (måleenhet: U/L), P1NP -Procollagen-1-propeptid (måleenhet: ng/ml), Beta-krysslapp (måleenhet: ug/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumab-effekt på serummarkører
Tidsramme: baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
effekt av Denosumab på serumkalsium (mmol/L), fosfat (mmol/L), PTH (pmol/L)
baseline, 3 måneder og 6 måneder og ved åpen behandling etter 9 og 12 måneder
Denosumab-effekt på lesjonsstørrelse
Tidsramme: baseline og etter 6 måneder, og ved åpen behandling etter 12 måneder
Na18F-PET/CT-skanning- måling av lesjonsstørrelse
baseline og etter 6 måneder, og ved åpen behandling etter 12 måneder
Denosumab effekt på lesjonsaktivitet
Tidsramme: baseline og etter 6 måneder, og ved åpen behandling etter 12 måneder
Na18F-PET/CT-skanning-, måling av Na18F-opptak
baseline og etter 6 måneder, og ved åpen behandling etter 12 måneder
sykdom kvantifisering (Skeletal Burden Score (SBS)
Tidsramme: ved baseline, 6 måneder og etter 12 måneder
kjernefysisk avbildning ((Skeletal Burden Score (SBS): skala 0 til 75, høyere score betyr økt sykdomsaktivitet
ved baseline, 6 måneder og etter 12 måneder
Denosumab effekt på bentetthet
Tidsramme: baseline og etter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - bentetthetsmåling (T-score på -1,0 eller høyere = normal bentetthet T-score mellom -1,0 og -2,5 = lav bentetthet, eller osteopeni; T-score på -2,5 eller lavere = osteoporose)
baseline og etter 12 måneder
Denosumab-effekt på vertebrale frakturer
Tidsramme: baseline og etter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) - vurdering av tilstedeværelse av vertebrale frakturer gjennom vertebral frakturvurdering (VFA) og endringer fra baseline til 12 måneder etter
baseline og etter 12 måneder
For å vurdere potensielle bivirkninger i form av atypiske lårbensbrudd
Tidsramme: etter 12 måneder
Dual-energy X-ray absorptiometri (DXA) femur forlenget
etter 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Natasha Appelman-Dijkstra

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-501705-12-00

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fibrøs dysplasi

Kliniske studier på Denosumab 120 Mg/1,7 Ml Inj

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere