Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

DEnosumab rostos dysplasia/McCune-Albright szindróma kezelésére felnőtteknél (DeFiD) (DeFiD)

2023. július 20. frissítette: Natasha Appelman-Dijkstra

DEnosumab rostos dysplasia/McCune-Albright szindróma kezelésére felnőtteknél (DeFiD): randomizált kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat

A rostos dysplasia/McCune-Albright szindróma (FD/MAS) egy ritka betegség, amely a normál csontszövet rostos szövettel való helyettesítéséből áll. Az FD léziók egy vagy több csontban izolálhatók, vagy McCune-Albright szindrómában endokrinopátiákkal társulhatnak. A csontsérülések gyenge csontszövetből állnak, ami növeli a törések, a fájdalom és az életminőség romlásának kockázatát. Az FD elváltozásokra nincs gyógymód, és a jelenlegi terápiák sem csillapították a betegek panaszait, sem a képalkotás során nem mutattak semmilyen hatást a léziók progressziójára. A RANKL-inhibitor Denosumab azonban biztató eredményeket mutatott az egérmodellek és az off-label klinikai felhasználás során, ami klinikai, biokémiai és radiográfiai javuláshoz vezetett.

A tanulmány célja annak vizsgálata, hogy a 3 havonta adott Denosumab javítja-e az FD csontléziók klinikai, radiológiai és biokémiai megnyilvánulásait.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A jogosult betegeket véletlenszerűen besorolják a szubkután 120 mg-os Dmab-val vagy placebóval történő kezelésre a kiinduláskor és 3 hónapig, vak módszerrel. 6 hónap elteltével, 2 injekció beadása után a 4-nél kisebb fájdalompontszámú betegek kilépnek a vizsgálatból, hogy abbahagyják a vizsgálati gyógyszeres kezelést, és a szokásos ellátásban folytassák a kezelést, míg a 4-nél nagyobb fájdalompontszámú vagy léziós növekedés esetén a betegek 120 mg Dmab-ot kapnak a 6. és 9. hónapban. nyílt címkés design.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

82

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia
        • Toborzás
        • Leiden University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Natasha Appelman-Dijkstra

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tüneti betegek, akiknél FD/MAS diagnosztizált és zárt növekedési lemezek (>18 év)
  • Fájdalom az FD lokalizációjának régiójában, nem reagál a megfelelő fájdalomkezelésre és mechanikai komponens nélkül, pl. közelgő törés
  • FD-lézióból származó fájdalompontszám a maximális vagy átlagos fájdalomhoz VAS-on ≥ 4
  • Megnövekedett léziós aktivitás, amelyet a megnövekedett csontturnover markerek (ALP, P1NP vagy CTX) vagy a Na[18F]-PET/CT vagy csontszcintigráfia fokozott aktivitásaként határoznak meg legalább egy lézióban
  • A kalcium, a mellékpajzsmirigyhormon és a D-vitamin normál szintje (kiegészítés megengedett)
  • Kezelt hipofoszfatémia (két különböző mérésnél >0,7 értékkel definiált)
  • jó fogászati ​​egészség (utolsó ellenőrzés az elmúlt 12 hónapban)

Kizárási kritériumok:

  • Aktív terhességi vágy, terhesség vagy szoptatás
  • FD-vel nem kapcsolatos fájdalom
  • Kontrollálatlan endokrin betegség
  • Kezeletlen D-vitamin-hiány, hypocalcaemia vagy hypophosphataemia
  • Biszfoszfonátok vagy Dmab korábbi használata < 6 hónappal a felvétel előtt ("6 hónapos kimosás")
  • Korábban jelentették a Dmab súlyos mellékhatásait
  • Képtelenség teljesíteni a tanulmányi követelményeket
  • Rossz kezeletlen fogászati ​​​​egészség a kezelés szándéka nélkül
  • Más csontbefolyásoló gyógyszerekkel, például nagy dózisú kortikoszteroidokkal végzett kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Denozumab
A denosumab a kiinduláskor és a 3 hónapos elteltével kettős vak módszerrel, nyílt elrendezés esetén pedig 6 és 9 hónapos korban randomizált
Drog: Denozumab 120 Mg/1,7 Ml Inj
A denosumab a kiinduláskor és 3 hónap elteltével a 6. és a 9. hónapban randomizált, nyílt elrendezésű vizsgálat esetén
Más nevek:
  • Xgeva
Placebo Comparator: Placebo
A placebót a kiinduláskor randomizálták, és 3 hónapig kettős vak módszerrel.
Drog: Placebo
a kiinduláskor és 3 hónap után randomizált placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A denosumab hatása a maximális fájdalompontszámra
Időkeret: kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A kezelés utáni maximális fájdalompontváltozások értékelése, a Brief Pain Inventory alapján (0-tól 10-ig terjedő skála; 0-nincs fájdalom, 10 a legrosszabb fájdalom)
kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A denozumab hatása az átlagos fájdalompontszámokra
Időkeret: kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A kezelés utáni átlagos fájdalompontváltozások értékelése, a Brief Pain Inventory alapján (0-tól 10-ig terjedő skála; 0-nincs fájdalom, 10 a legrosszabb fájdalom)
kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
Azon betegek számának értékelése, akiknél 50%-kal csökken a maximális fájdalom (BPI)
Időkeret: kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
Azon betegek számának értékelése, akiknél a maximális fájdalompontszám 50%-kal csökken a kezelés után, rövid fájdalomleltár alapján (0-10-ig; 0-nincs fájdalom, 10-es legrosszabb fájdalom)
kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab hatása az életminőségre
Időkeret: kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A Denosumab életminőségre gyakorolt ​​hatásának értékelése validált SF-36 kérdőívvel (0-100 skála, magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek)
kiinduláskor 3 hónap és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab hatása az átlagos heti fájdalompontszámra
Időkeret: minden héten a kiindulási állapottól a tanulmány befejezéséig, átlagosan 1 évig
A Denosumab hatásának értékelése az átlagos heti fájdalompontszámon, amelyet fájdalomnapló segítségével értékeltek VAS-pontszámmal (0-tól 10-ig terjedő skála)
minden héten a kiindulási állapottól a tanulmány befejezéséig, átlagosan 1 évig
A denozumab hatása a fizikai aktivitás értékelésére, az állapotfelmérési kérdőív segítségével – fogyatékossági index
Időkeret: kiindulási állapot 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab fizikai aktivitás értékelésére gyakorolt ​​hatásának értékelése (Egészségügyi Felmérési Kérdőív – Fogyatékossági Index: Az egészségi állapotindex pontszámai általában 0-nál kisebbek (ahol a 0 a halállal egyenértékű egészségi állapot; a negatív értékeket a halálnál rosszabbnak értékelik) 1-ig ( tökéletes egészség), a magasabb pontszámok magasabb egészségügyi hasznosságot jeleznek, bár az egészségi állapot preferenciái országonként eltérőek lehetnek.
kiindulási állapot 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denosumab hatása a fizikai aktivitásra a lépésszámláló képernyőképe alapján értékelve
Időkeret: kiindulási állapot 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A Denosumab hatásának értékelése a fizikai aktivitás értékelésére (képernyőkép az elmúlt hét lépésszámlálójáról okostelefonon, mértékegység: lépések száma az elmúlt héten)
kiindulási állapot 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A jelentett fájdalom lehetséges neuropátiás összetevőinek prevalenciájának értékelése
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
a jelentett fájdalom lehetséges neuropátiás összetevőinek prevalenciájának értékelése a Pain Detect kérdőív segítségével (0-tól 38-ig pontozzák, a 12-nél kisebb összpontszámot úgy tekintik, hogy nociceptív fájdalmat jelentenek, 13-18 lehetséges NeP-t és >19-et, ami >90 A neuropátiás fájdalom százalékos valószínűsége)
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A fájdalom kezelésére használt fájdalomcsillapítók számának vizsgálata
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
fájdalomra használt fájdalomcsillapítók száma : mértékegység: szám
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A fájdalomcsillapítók fájdalomcsillapító használatának gyakoriságának vizsgálata
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
fájdalomcsillapítók fájdalomcsillapítók alkalmazásának gyakorisága (naponta, naponta többször, hetente többször, havonta, ha szükséges)
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A fájdalom kezelésére használt fájdalomcsillapítók adagolásának vizsgálata
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
fájdalomcsillapítók adagolása (mértékegység: mg)
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab hatása a szérum csontmarkerekre
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
denosumab hatása a csontszérum markerekre (alkáli foszfatáz (mértékegység: U/L), P1NP -Prokollagén-1-propeptid (mértékegység: ng/ml), Béta-crosslaps (mértékegység: ug/L)
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab hatása a szérum markerekre
Időkeret: kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denosumab hatása a szérum kalciumra (mmol/l), foszfátra (mmol/l), PTH-ra (pmol/l)
kiindulási érték 3 hónap és 6 hónap, nyílt kezelés esetén pedig 9 és 12 hónap után
A denozumab hatása a lézió méretére
Időkeret: kiindulási és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 12 hónap után
Na18F-PET/CT vizsgálat – a lézió méretének mérése
kiindulási és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 12 hónap után
A denozumab hatása a lézió aktivitására
Időkeret: kiindulási és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 12 hónap után
Na18F-PET/CT-vizsgálat, Na18F felvétel mérése
kiindulási és 6 hónap után, nyílt kezelés esetén pedig 12 hónap után
betegség számszerűsítése (Skeletal Burden Score (SBS))
Időkeret: kiinduláskor, 6 hónap és 12 hónap után
nukleáris képalkotás ((Skeletal Burden Score (SBS): 0-tól 75-ig terjedő skála, a magasabb pontszámok fokozott betegségaktivitást jelentenek)
kiinduláskor, 6 hónap és 12 hónap után
A denozumab hatása a csontsűrűségre
Időkeret: kiindulási és 12 hónap után
Kettős energiás röntgenabszorptiometria (DXA) – csontsűrűség mérés (T-pontszám -1,0 vagy nagyobb = normál csontsűrűség T-pontszám -1,0 és -2,5 között = alacsony csontsűrűség vagy osteopenia; T-pontszám -2,5 vagy alacsonyabb = csontritkulás)
kiindulási és 12 hónap után
A denozumab hatása a csigolyatörésekre
Időkeret: kiindulási és 12 hónap után
Kettős energiás röntgenabszorptiometria (DXA) – a csigolyatörések jelenlétének értékelése a csigolyatörések értékelésével (VFA) és a kiindulási értéktől az azt követő 12 hónapig
kiindulási és 12 hónap után
Az atipikus combcsonttörések formájában jelentkező lehetséges mellékhatások felmérése
Időkeret: 12 hónap után
Kettős energiás röntgenabszorpciós (DXA) femur kiterjesztett
12 hónap után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Natasha Appelman-Dijkstra

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Natasha Appelman-Dijsktra, MD, PhD, Leiden University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 20.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2022-501705-12-00

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Denozumab 120 Mg/1,7 Ml Inj

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United States

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel