페닐케톤뇨증이 있는 성인 참가자에서 SAR444836의 단일 정맥 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1상/2상 공개 라벨 연구
2025년 9월 18일 업데이트: Sanofi
성인 참가자에서 인간 페닐알라닌 하이드록실라제의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 SAR444836의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1상/2상, 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구 페닐케톤뇨증
이것은 SAR444836, 인간 페닐알라닌 수산화효소(PAH)의 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터 매개 유전자 전달에 대한 단일 그룹 1상/2상, 1군, 공개 라벨 연구로서 성인 참가자의 치료를 위한 것입니다. 만성적이고 안정적인 식단에서 페닐케톤뇨증(PKU). 이 연구의 목적은 페닐알라닌(Phe) 수치를 낮추고 Phe 제한 식이를 제거하는 SAR444836의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
참가자는 SAR444836을 1회 정맥 주사(IV) 투여받습니다.
이 연구는 용량 증량 부분과 용량 증량 부분에서 확인된 안전하고 효과적인 용량 수준을 후속 참가자에게 투여하는 용량 증량 부분의 두 부분으로 구성됩니다. 두 연구 부분에서 임상 및 실험실 평가를 수집하여 a) 이상 반응의 발생률을 평가하고 b) Phe 제한 식이를 제거한 후 혈중 Phe 수치 감소 및 이러한 Phe 수치 유지에 대한 SAR444836의 효과를 평가합니다. .
연구 기간은 각 참가자에 대해 약 102주(약 2년)이며 SAR444836 투여 후 6주 스크리닝 단계 및 96주 추적 기간을 포함합니다.
총 41회의 연구 방문이 있을 것입니다. 많은 연구 방문은 원격 방문으로 이루어질 수 있으며 자격을 갖춘 가정 방문 서비스 제공자가 수행할 수 있습니다.
개별 참가자의 실제 연구 기간은 1A 단계 참가자에게 SAR444836을 연속적으로 투여하거나 연구 방문 일정 지연과 같은 기타 요인으로 인해 102주보다 길 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco- Site Number : 8400007
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital IMD Clinic- Site Number : 8400015
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida-Genetics- Site Number : 8400010
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- UHCMC- Site Number : 8400014
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave- Site Number : 8400018
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of SC- Site Number : 8400004
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas- Site Number : 8400002
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre - HCPA- Site Number : 0760001
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Buenos Aires
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, 1199
- Investigational Site Number : 0320002
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Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
- Investigational Site Number : 3760001
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의 시점에 18~65세의 성인 남성 및 임신 가능성이 없는 여성.
- PAH 결핍으로 인한 PKU 진단을 받은 참여자
- Phe 제한 식이 요법을 받는 동안 이전 24개월 동안 한 과거 혈장 Phe 값 ≥ 600 μmol/L. 급성 질환 없이 Phe 제한 식이 요법을 받는 동안 스크리닝 기간 동안 최소 72시간 간격으로 측정된 2개의 혈장 Phe 값 ≥ 600 μmol/L.
- 참가자는 프로토콜에 따라 달리 지시되지 않는 한 시험 기간 동안 현재 식단을 유지할 능력과 의지가 있습니다.
- 체질량 지수(BMI) ≤ 35kg/m2
- 효과적인 피임 방법을 사용하려는 의지.
- 정보에 입각한 동의 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- AAV SNY001 캡시드에 대한 중화 항체의 존재
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)>1.5X로 입증된 비정상 간 기능 검사실 검사 상한 정상(ULN), 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST)>1.5X ULN, 알칼리성 포스파타제 >1.5X ULN, 총 및 직접 빌리루빈 >1.5X ULN(검사실의 정상 범위를 초과하는 빌리루빈 수치는 문서화된 병력 또는 길버트병 검사실 증거가 있는 개인에게 허용됨)
중대한 기저 간 질환 또는 중대한 기저 간 질환을 나타내는 다음의 문서화된 진단 중 하나:
- 문맥 고혈압; 또는
- 비장종대; 또는
- 간성뇌증
- 검사실 정상 하한치 미만의 혈청 알부민 측정치 또는 AST-혈소판 비율 지수 > 1.0
- 혈청 크레아티닌 >1.5X ULN
- 헤모글로빈 A1c >6.5% 또는 공복 혈당 >126 mg/dL
다음 중 하나를 입증하는 스크리닝 실험실 테스트:
- 에이즈; 또는
- B형 간염 표면 항원(HBsAg)에 대한 양성 검사 또는 B형 간염 코어 항체(총 HBcAb) 또는 검출 가능한 HBV DNA에 대한 양성 검사로 정의되는 활성 또는 이전 B형 간염 바이러스(HBV) 감염; 또는
- 활동성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염은 C형 간염 항체에 대한 양성 검사 후 검출 가능한 HCV RNA로 정의되거나 참가자가 현재 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있는 경우(또는 스크리닝 전 6개월 이내에 받은 경우)
- 임상적으로 유의한 활동성 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염(연구자의 판단 기준)
위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAR444836
참가자는 1일차에 SAR444836의 단일 용량을 받게 됩니다.
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주입 펌프, 정맥내 주입(IV)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료에 대한 부작용 발생률 (TEAES)
기간: 기준선에서 일주일까지 260
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기준선에서 일주일까지 260
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비정상적인 실험실 화학 값을 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 96주차까지
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기준선에서 96주차까지
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SAR444836 투여 후 4주 간격으로 소변, 타액 및 정액 샘플링에서 SAR444836의 바이러스 벡터 발산 기간 평가
기간: 기준선에서 96주차까지
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기준선에서 96주차까지
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SAR444836 투여 후 24, 48 주 및 96 주에식이 PRE 제한없이 4 주 동안 PHE <360 μmol/L의 지속적인 혈장 수준을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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SAR444836 관리 후 24 주, 48 주 및 96 주차 또는 조기 종료 방문에 PHE의 혈장 수준에서 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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SAR444836 투여 후 24, 48 및 96 주차에식이 단백질 섭취의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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SAR444836 투여 후 24, 48 주 및 96 주 또는 조기 종결 방문에식이 PRE 제한없이 4 주 동안 PHE <600 μmol/L의 지속적인 혈장 수준을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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24, 48 주 및 96 주에식이 PRE 제한없이 4 주 동안 PHE <120 μmol/L의 지속 혈장 수준을 가진 참가자의 비율 444836 투여 후 조기 종결 방문
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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혈장 Phe : 24, 48 주 및 96 주에 Tyr 비율에서 기준선에서 변경 또는 SAR444836 관리 후 조기 종료 방문
기간: 기준선에서 주중 96
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기준선에서 주중 96
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 7일
기본 완료 (추정된)
2030년 4월 2일
연구 완료 (추정된)
2030년 4월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 31일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DFI17545
- U1111-1271-1293 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2022-501200-98 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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