Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie otwarte fazy 1/fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego podania dożylnego SAR444836 dorosłym uczestnikom z fenyloketonurią

18 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte badanie fazy 1/fazy 2, polegające na zwiększaniu dawki i zwiększaniu dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SAR444836, związanego z adenowirusem transferu genu ludzkiej hydroksylazy fenyloalaniny za pośrednictwem wektora wirusowego, u dorosłych uczestników z Fenyloketonuria

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1/fazy 2 prowadzone w jednej grupie z użyciem SAR444836, transferu genów ludzkiej hydroksylazy fenyloalaniny (PAH) za pośrednictwem wirusa związanego z adenowirusami (AAV), w leczeniu dorosłych uczestników fenyloketonurii (PKU) na przewlekłej, stabilnej diecie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności SAR444836 w obniżaniu poziomu fenyloalaniny (Phe) i eliminacji diety z ograniczeniem Phe.

Uczestnicy otrzymają jednorazowe podanie dożylne (IV) SAR444836.

Badanie składa się z 2 oddzielnych części: części zwiększania dawki oraz części zwiększania dawki, w której kolejnym uczestnikom zostanie podany bezpieczny i skuteczny poziom dawki określony podczas części zwiększania dawki. W obu częściach badania zostaną zebrane oceny kliniczne i laboratoryjne w celu: a) oceny częstości występowania zdarzeń niepożądanych oraz b) oceny wpływu SAR444836 na obniżenie poziomu Phe we krwi i utrzymanie tego poziomu po wyeliminowaniu diety o ograniczonej zawartości Phe .

Czas trwania badania wyniesie około 102 tygodnie (około 2 lata) dla każdego uczestnika i obejmuje 6-tygodniową fazę przesiewową i 96-tygodniowy okres obserwacji po podaniu SAR444836.

W sumie odbędzie się 41 wizyt studyjnych. Wiele wizyt studyjnych może odbywać się w formie wizyt zdalnych i być przeprowadzane przez wykwalifikowanego usługodawcę w domu.

Rzeczywisty czas trwania badania dla pojedynczego uczestnika może być dłuższy niż 102 tygodnie z powodu seryjnego podawania SAR444836 uczestnikom etapu 1A lub innych czynników, takich jak opóźnienia w planowaniu wizyt studyjnych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, 1199
        • Investigational Site Number : 0320002
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - HCPA- Site Number : 0760001
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco- Site Number : 8400007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital IMD Clinic- Site Number : 8400015
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida-Genetics- Site Number : 8400010
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • UHCMC- Site Number : 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave- Site Number : 8400018
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of SC- Site Number : 8400004
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas- Site Number : 8400002
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli mężczyźni i kobiety niebędące w wieku rozrodczym, w wieku od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnicy, u których rozpoznano PKU z powodu niedoboru WWA
  • Jedna historyczna wartość Phe w osoczu ≥ 600 μmol/l w ciągu ostatnich 24 miesięcy podczas diety z ograniczeniem Phe. Dwie wartości Phe w osoczu ≥ 600 μmol/l pobrane w odstępie co najmniej 72 godzin w okresie przesiewowym podczas stosowania diety z ograniczeniem Phe przy braku ostrej choroby.
  • Uczestnik ma możliwość i chęć utrzymania dotychczasowej diety przez cały czas trwania badania, o ile nie zalecono inaczej zgodnie z protokołem
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤ 35 kg/m2
  • Chęć stosowania skutecznych metod antykoncepcji.
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko kapsydowi AAV SNY001
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych czynności wątroby potwierdzone aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >1,5X górna granica normy (GGN), transaminaza asparaginianowa (AST) >1,5X GGN, fosfataza alkaliczna >1,5X GGN, bilirubina całkowita i bezpośrednia >1,5X GGN (stężenia bilirubiny powyżej normy laboratoryjnej są dopuszczalne u osób z udokumentowaną historią lub laboratoryjnymi dowodami choroby Gilberta)

  • Jakakolwiek istotna podstawowa choroba wątroby lub którakolwiek z poniższych udokumentowanych diagnoz, wskazująca na istotną podstawową chorobę wątroby:

    • nadciśnienie wrotne; Lub
    • splenomegalia; Lub
    • Encefalopatia wątrobowa
  • Pomiar albuminy w surowicy poniżej dolnej granicy normy laboratoryjnej LUB wskaźnik stosunku AST do płytek krwi > 1,0
  • Kreatynina w surowicy >1,5X GGN
  • Hemoglobina A1c >6,5% lub glukoza na czczo >126 mg/dl

  • Przesiewowe badania laboratoryjne wykazujące którekolwiek z poniższych:

    • HIV; Lub
    • czynna lub przebyta infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) zdefiniowana jako dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub dodatni wynik testu na obecność przeciwciał rdzeniowych przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B (całkowite HBcAb) lub wykrywalnego DNA HBV; Lub
    • aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) zdefiniowana jako dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, po którym następuje wykrywalny RNA HCV lub jeśli uczestnik obecnie otrzymuje (lub otrzymał w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym) terapię przeciwwirusową przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C
  • Klinicznie istotna, aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza (na podstawie oceny badacza)

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR444836
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę SAR444836 pierwszego dnia
Lek: SAR444836
Pompa infuzyjna, infuzja dożylna (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TEAES)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 260 tygodnia
Od linii bazowej do 260 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami chemii laboratoryjnej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 96
Od punktu początkowego do tygodnia 96
Ocena czasu wydalania wektora wirusowego SAR444836 w próbkach moczu, śliny i nasienia w odstępach 4-tygodniowych po podaniu SAR444836
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 96
Od punktu początkowego do tygodnia 96
Odsetek uczestników z trwałym poziomem PHE w osoczu <360 μmol/L przez ≥4 tygodnie bez ograniczenia Phe w diecie w 24, 48 tygodniu i pierwszym tygodniu lub wizycie wczesnego zakończenia po podaniu SAR444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomie PHE w osoczu w 24, 48 tygodniu i tygodniu lub wcześniejszym rozwiązaniu terminu po administracji SAR444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w spożyciu białka w diecie w 24, 48 tygodniu i tygodniu lub wczesnym terminie po podaniu SAR444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia
Odsetek uczestników z trwałym poziomem PHE w osoczu <600 μmol/L przez ≥ 4 tygodnie bez ograniczenia PHE dietetycznego w 24, 48 tygodniu i wczesnym terminie po podaniu SAR4444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia
Odsetek uczestników z trwałym poziomem PHE w osoczu <120 μmol/L przez ≥ 4 tygodnie bez ograniczenia PHE dietetycznego w 24, 48 tygodniu i pierwszym tygodniu lub wizycie wczesnego zakończenia po podaniu SAR444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku PHE w osoczu: Tyr w 24, 48 tygodniu, 48 i wczesnym terminu wypowiedzenia po administracji SAR444836
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 96 tygodnia
Od linii bazowej do 96 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DFI17545
  • U1111-1271-1293 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2022-501200-98 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj