Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2. avoin tutkimus SAR444836:n kerta-annoksen suonensisäisen annon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla fenyyliketonuriasta kärsivillä osallistujilla

torstai 18. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Vaihe 1 / vaihe 2, avoin, annoksen nosto- ja annoksen laajennustutkimus SAR444836:n, adenosiin liittyvän virusvektorivälitteisen ihmisen fenyylialaniinihydroksylaasin geeninsiirron turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla Fenyyliketonuria

Tämä on yhden ryhmän vaiheen 1/2 vaiheen, 1-haarainen, avoin tutkimus SAR444836:lla, adeno-assosioituneen viruksen (AAV) vektorivälitteisellä ihmisen fenyylialaniinihydroksylaasin (PAH) geeninsiirrolla, aikuisten potilaiden hoitoon. fenyyliketonuria (PKU) kroonisella, vakaalla ruokavaliolla. Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SAR444836:n turvallisuutta ja tehoa fenyylialaniinin (Phe) tasojen alentamisessa ja Phe-rajoitetun ruokavalion poistamisessa.

Osallistujat saavat kerta-annostuksen suonensisäisesti (IV) SAR444836:ta.

Tutkimus koostuu kahdesta erillisestä osasta: annoksen korotusosasta ja annoksen laajennusosasta, jossa myöhemmille osallistujille annetaan turvallinen ja tehokas annostaso, joka tunnistetaan annoksen korotusosan aikana. Molemmissa tutkimuksen osissa kerätään kliinisiä ja laboratorioarvioita, joilla: a) arvioidaan haittatapahtumien ilmaantuvuutta ja b) arvioidaan SAR444836:n vaikutus veren Phe-tasojen alenemiseen ja näiden Phe-tasojen ylläpitämiseen Phe-rajoitetun ruokavalion poistamisen jälkeen. .

Tutkimuksen kesto on noin 102 viikkoa (noin 2 vuotta) kullekin osallistujalle, ja se sisältää 6 viikon seulontavaiheen ja 96 viikon seurantajakson SAR444836:n annon jälkeen.

Opintovierailuja on yhteensä 41. Monet opintokäynnit voivat tapahtua etäkäynneinä, ja ne voidaan suorittaa pätevä kotipalveluntarjoaja.

Todellinen opintojen kesto yksittäisellä osallistujalla voi olla pidempi kuin 102 viikkoa johtuen SAR444836:n antamisen vaiheesta 1A osallistujille sarjamuodossa tai muista tekijöistä, kuten opintokäyntien aikataulujen viivästymisestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, 1199
        • Investigational Site Number : 0320002
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre - HCPA- Site Number : 0760001
  • Israel
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Investigational Site Number : 3760001
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco- Site Number : 8400007
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital IMD Clinic- Site Number : 8400015
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida-Genetics- Site Number : 8400010
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • UHCMC- Site Number : 8400014
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh-4401 Penn Ave- Site Number : 8400018
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of SC- Site Number : 8400004
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas- Site Number : 8400002

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset miehet ja naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi, tietoisen suostumuksen ajankohtana 18-65 vuotta.
  • Osallistujat, joilla on PAH-puutoksen aiheuttama PKU-diagnoosi
  • Yksi historiallinen plasman Phe-arvo ≥ 600 μmol/L edeltävien 24 kuukauden aikana Phe-rajoitetun ruokavalion aikana. Kaksi plasman Phe-arvoa ≥ 600 μmol/L otettuna vähintään 72 tunnin välein seulontajakson aikana Phe-rajoitetun ruokavalion aikana ilman akuuttia sairautta.
  • Osallistujalla on kyky ja halu noudattaa nykyistä ruokavaliotaan kokeen ajan, ellei protokollan mukaisesti toisin määrätä
  • Painoindeksi (BMI) ≤ 35 kg/m2
  • Halukkuus käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Neutraloivien vasta-aineiden läsnäolo AAV SNY001 -kapsidia vastaan
  • Epänormaalit maksan toiminnan laboratoriokokeet, jotka osoittavat alaniiniaminotransferaasin (ALT) > 1,5X yläraja normaali (ULN), aspartaattitransaminaasi (AST)> 1,5X ULN, alkalinen fosfataasi > 1,5 X ULN, kokonais- ja suora bilirubiini > 1,5 X ULN (laboratorion normaalin alueen yläpuolella olevat bilirubiinitasot ovat hyväksyttäviä henkilöillä, joilla on dokumentoitu historia tai laboratoriotodisteita Gilbertin taudista)

  • Mikä tahansa merkittävä taustalla oleva maksasairaus tai mikä tahansa seuraavista dokumentoiduista diagnooseista, jotka viittaavat merkittävään taustalla olevaan maksasairauteen:

    • Portahypertensio; tai
    • Splenomegalia; tai
    • Hepaattinen enkefalopatia
  • Seerumin albumiinimittaus alle laboratorion normaalin alarajan TAI AST:n ja verihiutaleen suhdeindeksin > 1,0
  • Seerumin kreatiniini > 1,5X ULN
  • Hemoglobiini A1c > 6,5 % tai paastoglukoosi > 126 mg/dl

  • Seulontalaboratoriotestit, jotka osoittavat jonkin seuraavista:

    • HIV; tai
    • aktiivinen tai aiempi hepatiitti B -viruksen (HBV) -infektio, joka määritellään positiiviseksi testiksi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai positiiviseksi testiksi hepatiitti B -ydinvasta-aineelle (kokonais-HBcAb) tai havaittavaksi HBV-DNA:ksi; tai
    • aktiivinen hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, joka määritellään positiiviseksi hepatiitti C -vasta-ainetestiksi, jota seuraa havaittava HCV-RNA tai jos osallistuja saa parhaillaan (tai on saanut 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa) viruslääkitystä hepatiitti C:n varalta.
  • Kliinisesti merkittävä, aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio (tutkijan arvion perusteella)

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAR444836
Osallistujat saavat yhden annoksen SAR444836:ta päivänä 1
Lääke: SAR444836
Infuusiopumppu, suonensisäinen infuusio (IV)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 260
Lähtötilanteesta viikkoon 260

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavia laboratoriokemian arvoja
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
Perustasosta viikkoon 96
SAR444836:n virusvektorin leviämisen keston arviointi virtsan, syljen ja siemennesteen näytteenotossa 4 viikon välein SAR444836:n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
Perustasosta viikkoon 96
Osallistujien osuus PHE: n kestävästä plasmatasosta <360 μmol/L ≥4 viikon ajan ilman ruokavalion PHE: n rajoitusta viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhainen irtisanominen SAR444836 -hallinnon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96
Muutos PHE: n plasmatasolla viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhainen irtisanomisvierailu SAR444836 -hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96
Muutos ruokaproteiinien saannin lähtötasosta viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhaisessa irtisanomisvierailussa SAR444836: n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96
Osallistujien osuus, joilla PHE: n plasmataso on <600 μmol/L ≥ 4 viikon ajan, ilman ruokavalion PHE: n rajoitusta viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhainen irtisanomisvierailu SAR444836: n jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96
Osallistujien osuus PHE: n plasmatasolla <120 μmol/L ≥ 4 viikon ajan ilman ruokavalion PHE: n rajoitusta viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhainen irtisanomisvierailu SAR444836: n jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96
Muutos lähtötasosta Plasma PHE: TYR -suhde viikolla 24, 48 ja viikolla 96 tai varhainen irtisanominen SAR444836 -hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 96
Lähtötasosta viikkoon 96

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 2. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DFI17545
  • U1111-1271-1293 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
  • 2022-501200-98 (Rekisterin tunniste: CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa