습성 연령 관련 황반 변성이 있는 대상체에서 NG101 AAV 유전자 치료
2026년 9월 8일 업데이트: Elisigen, Inc.
습성 연령 관련 황반 변성이 있는 피험자에서 NG101 AAV 유전자 치료의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 1/2a상 공개 라벨 연구
이 연구는 습성 연령 관련 황반변성(wAMD) 환자를 위한 선택된 단일 용량으로 선택된 단일 눈에 망막하 주사로 투여되는 NG101 AAV 유전자 요법의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 활성 wAMD 증상이 있는 환자에게 망막하 주사로 투여되는 NG101 AAV 유전자 요법의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 1/2a상, 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다.
이 연구는 캐나다와 미국의 약 6개 사이트에서 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 3N9
- Vancouver Coastal Health Research Institute
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M8X 2X3
- Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 안구에서 wAMD에 이차적인 활성 황반하 CNV 진단을 받은 ≥ 50 및 ≤ 89세 피험자
- 주로 wAMD에 기인한 BCVA 감소와 함께 연구 안구에서 20/63과 20/400 사이의 BCVA
- 지난 6개월 동안 최소 3회의 항-VEGF 주사를 투여했으며, 그 중 가장 최근 주사는 스크리닝 전 2개월 이내였습니다.
- 연구 안구에서 가짜 수정체(백내장 수술 후 상태)여야 합니다.
- 여성 피험자는 다음 중 하나여야 합니다. (1) 임신 가능성이 없음; 또는 (2) 임신 가능성이 있고 음성 임신 테스트를 통해 수용 가능한 산아제한 방법을 사용하는 경우:
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공할 의지와 능력
- 후속 방문 및 수술 후 평가 일정을 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- AMD 이외의 원인에 이차적인 연구 눈의 CNV 또는 황반 부종
- 연구 눈의 시력 개선을 방해하는 모든 상태, 예를 들어 황반 중앙의 섬유증, 위축 또는 망막 색소 상피 열상
- 적절한 안과 검사를 방해하거나 보조 검사가 필요한 모든 안과 질환
- 연구 눈의 망막 박리 또는 망막 박리 이력
- 2가지 이상의 녹내장 약물 치료에도 불구하고 안압(IOP) ≥ 30mmHg인 활동성 조절되지 않는 녹내장, 컵 대 디스크 비율이 ≥ 0.9인 진행성 녹내장, 황반을 포함하는 녹내장에 이차적인 시야 결손 및/또는 시신경 위축 녹내장에서
- 스크리닝 전 6개월 동안 항-VEGF 요법 이외의 유리체강내 스테로이드 주사 또는 연구 제품과 같은 연구 눈에서의 유리체강내 요법의 이력
- 유리체 절제술, 섬유주 절제술, 녹내장 튜브 션트 절차, 최소 침습 녹내장 수술(MIGS) 장치 또는 연구 안구의 기타 여과 수술의 이력
- wAMD의 치료를 위한 광역동 요법 또는 망막 레이저를 사용한 이전 치료
- 전체 뇌 방사선, 양성자 빔 방사선, 감마나이프 치료 또는 플라크 근접 치료와 같은 연구 안구 영역의 이전 치료 방사선
- 6개월 이내에 연구 안구에 대한 임의의 이전 안내 또는 굴절 수술
- Study Eye의 모든 이전 유전자 치료
- 안구 내 수정체 및 맞춤형 플렉스 홍채 보철물을 제외한 스크리닝 시 연구 안구에 안구 임플란트의 존재
- 당뇨망막병증 또는 망막정맥폐쇄, 망막동맥폐쇄, 망막동맥 대동맥류, 안허혈증후군, 망막혈관염, 유리체염, 후포도막염을 포함한 기타 망막혈관질환
- HbA1C > 8.0으로 정의되는 의학적으로 조절되지 않는 모든 당뇨병
- 안구 흑색종의 병력
- 알려진 유전성 망막 질환의 병력
- 예방적 저용량 아스피린 요법을 제외하고 의학적으로 필요하다고 판단되고 NG101 주사 최소 2주 전에 영구적으로 중단할 수 없는 항응고제 요법을 현재 받고 있는 자
- 활동성 악성 종양 및 면역 저하 상태를 포함하여 중증 심혈관, 뇌혈관 및 신경퇴행성 질환과 같은 근본적인 전신 질환.
- 활동성 B형 또는 C형 간염
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 결핵 및/또는 매독의 병력
- 연구 준수 및 후속 조치를 방해하는 모든 중대한 질병
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공할 정신적 능력이 부족한 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NG101 유전자치료제 1군
NG101 AAV 유전자 요법의 1x10^9 벡터 게놈 단일 망막하 주사
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NG101(비복제 아데노 관련 바이러스 혈청형 8(AAV8) 벡터)의 망막하 주사
다른 이름들:
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실험적: NG101 유전자치료제 2군
NG101 AAV 유전자 치료의 3x10^9 벡터 게놈 단일 망막하 주사
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NG101(비복제 아데노 관련 바이러스 혈청형 8(AAV8) 벡터)의 망막하 주사
다른 이름들:
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실험적: NG101 유전자치료제 3군
NG101 AAV 유전자 치료의 8x10^9 벡터 게놈 단일 망막하 주사
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NG101(비복제 아데노 관련 바이러스 혈청형 8(AAV8) 벡터)의 망막하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 0일차(치료 전)부터 24주차까지
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각 코호트에 대한 안구 및 비안구 이상반응(AE)의 발생률 및 심각도
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0일차(치료 전)부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차 후 안구 및 비안구 이상반응
기간: 0일차(치료 전)부터 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차까지
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각 코호트에 대해 0일(치료 전)부터 52주차 및 260주차까지 안구 및 비안구 AE의 발생률 및 중증도
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0일차(치료 전)부터 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차까지
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전신 면역원성 반응
기간: -14일차부터 4주차, 12주차, 104주차까지
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혈청 샘플에서 발현된 애플리버셉트 단백질의 농도 변화
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-14일차부터 4주차, 12주차, 104주차까지
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중앙 서브필드 두께(CST)
기간: -7일차부터 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차까지
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OCT로 평가된 CST의 변화
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-7일차부터 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차까지
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최고 교정 시력(BCVA)
기간: -7일차부터 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차 및 260주차까지
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ETDRS(조기 치료 당뇨병성 망막증 연구) 척도로 평가한 BCVA의 변화
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-7일차부터 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차 및 260주차까지
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전신 면역 원성 반응
기간: -14 ~ 4 주, 4, 8, 12, 24, 52 및 104까지
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혈청 샘플에서 항 -NG101 트랜스 진 단백질 (Aflibercept) 항체, 항 -AAV8 중화 항체 및 항 -AAV8 항체의 농도 변화
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-14 ~ 4 주, 4, 8, 12, 24, 52 및 104까지
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전신 면역 원성 반응
기간: 일 -14 일부터 7 일, 2 주, 4 주 및 12 주차.
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혈액 샘플에서 QPCR (정량적 중합 효소 연쇄 반응)에 의해 측정 된 AAV 벡터 (NG101) 게놈 카피의 변화
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일 -14 일부터 7 일, 2 주, 4 주 및 12 주차.
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전신 면역 원성 반응
기간: 0 일 (사전 치료)부터 24 주, 52 주 및 104 주까지
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유리체 샘플에서 발현 된 aflibercept 단백질의 농도 변화
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0 일 (사전 치료)부터 24 주, 52 주 및 104 주까지
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CNV (맥락막 신생 혈관 형성) 활성의 징후
기간: -7 ~ 8 주 8, 24, 52 및 104까지
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OCT에 의해 평가 된 CNV 활성의 1 개 이상의 징후의 변화 (광학 일관성 단층 촬영)
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-7 ~ 8 주 8, 24, 52 및 104까지
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구조 요법 주사의 누적 수
기간: 24 주, 52, 104, 156, 208 및 260 주까지
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연구 눈에서 CNV 제어를 유지하기 위해 피험자 당 구조 요법 주사의 누적 수
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24 주, 52, 104, 156, 208 및 260 주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2026년 5월 27일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NG101WA-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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