NG101 AAV genterapi hos personer med våt aldersrelatert makuladegenerasjon

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersoner ≥ 50 og ≤ 89 år med diagnosen aktiv subfoveal CNV sekundært til wAMD i studieøyet
2. BCVA mellom 20/63 og 20/400 i Study Eye, med BCVA-reduksjon primært som kan tilskrives wAMD
3. Administrering av minst 3 anti-VEGF-injeksjoner i løpet av de siste 6 månedene, hvorav den siste var innen 2 måneder før screening.
4. Må være pseudo-fakisk (status etter kataraktkirurgi) i studieøyet
5. Kvinnelige forsøkspersoner må enten være: (1) av ikke-fertil potensial; eller (2) i fertil alder og ved bruk av en akseptabel prevensjonsmetode med negativ graviditetstest:
6. Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart og før utførelse av studierelaterte prosedyrer
7. Vilje og evne til å overholde tidsplan for oppfølgingsbesøk og postoperative evalueringer

Ekskluderingskriterier:

1. CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD
2. Enhver tilstand som forhindrer forbedring av synsskarphet i studieøyet, f.eks. fibrose, atrofi eller rive i retinal pigmentepitel i midten av makula
3. Enhver oftalmisk tilstand som utelukker tilstrekkelig oftalmisk undersøkelse eller krever tilleggstesting
4. Netthinneløsning eller historie med netthinneløsning i studieøyet
5. Aktivt ukontrollert glaukom med intraokulært trykk (IOP) ≥ 30 mmHg til tross for behandling med mer enn 2 glaukommedisiner, avansert glaukom med cup-to-disc ratio på ≥ 0,9, synsfeltdefekter sekundært til glaukom som involverer makula og/eller optisk atrofi fra glaukom
6. Anamnese med intravitreal terapi i studieøyet, slik som intravitreal steroidinjeksjon eller et undersøkelsesprodukt, annet enn anti-VEGF-terapi, i de 6 månedene før screening
7. Anamnese med vitrektomi, trabekulektomi, glaukomrørshuntprosedyre, minimalt invasiv glaukomkirurgi (MIGS) eller annen filtrasjonskirurgi i studieøyet
8. Eventuell tidligere behandling med fotodynamisk terapi eller retinallaser for behandling av wAMD
9. Eventuell tidligere terapeutisk stråling i området av studieøyet, slik som helhjernestråling, protonstrålebehandling, gammaknivbehandling eller plakkbrachyterapi
10. Enhver tidligere intraokulær eller refraktiv kirurgi på studieøyet innen 6 måneder
11. Eventuell tidligere genterapi i studieøyet
12. Tilstedeværelse av et okulært implantat i studieøyet ved screening, unntatt intraokulær linse og tilpasset flex irisprotese
13. Enhver diabetisk retinopati eller annen retinal vaskulær sykdom inkludert retinal veneokklusjon, retinal arterieokklusjon, retinal arteriell makroaneurisme, okulært iskemisk syndrom, retinal vaskulitt, vitritt, posterior uveitt
14. Enhver medisinsk ukontrollert diabetes, definert som HbA1C > 8,0
15. Historie om okulært melanom
16. Anamnese med kjent arvelig netthinnesykdom
17. Tar for tiden antikoagulasjonsbehandling, som anses medisinsk nødvendig og ikke kan stoppes permanent minst 2 uker før NG101-injeksjon, unntatt profylaktisk lavdose aspirinbehandling
18. Alle underliggende systemiske sykdommer som alvorlige kardiovaskulære, cerebrovaskulære og nevrodegenerative sykdommer, inkludert aktiv malignitet og immunkompromitterte tilstander.
19. Aktiv hepatitt B eller C
20. Historie med humant immunsviktvirus (HIV), aktiv tuberkulose og/eller syfilis
21. Enhver betydelig sykdom som vil hindre studieoverholdelse og oppfølging
22. Forsøkspersoner som etter utrederens mening mangler mental kapasitet til å gi skriftlig informert samtykke til studiedeltakelse