NG101 AAV-Gentherapie bei Patienten mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration

Einschlusskriterien:

1. Probanden im Alter von ≥ 50 und ≤ 89 Jahren mit der Diagnose einer aktiven subfovealen CNV als Folge einer wAMD im Studienauge
2. BCVA zwischen 20/63 und 20/400 im Studienauge, wobei die BCVA-Abnahme hauptsächlich auf wAMD zurückzuführen ist
3. Verabreichung von mindestens 3 Anti-VEGF-Injektionen in den letzten 6 Monaten, die letzte davon innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening.
4. Muss im Studienauge pseudophakisch sein (Status nach Kataraktoperation).
5. Weibliche Probanden müssen entweder: (1) nicht gebärfähig sein; oder (2) im gebärfähigen Alter und unter Anwendung einer akzeptablen Verhütungsmethode mit negativem Schwangerschaftstest:
6. Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden
7. Bereitschaft und Fähigkeit, den Zeitplan für Nachuntersuchungen und postoperative Untersuchungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

1. CNV oder Makulaödem im Studienauge als Folge anderer Ursachen als AMD
2. Jeder Zustand, der eine Verbesserung der Sehschärfe im Studienauge verhindert, z. B. Fibrose, Atrophie oder retinaler Pigmentepithelriss in der Mitte der Makula
3. Jede ophthalmologische Erkrankung, die eine angemessene ophthalmologische Untersuchung ausschließt oder zusätzliche Tests erfordert
4. Netzhautablösung oder Vorgeschichte einer Netzhautablösung im Studienauge
5. Aktives unkontrolliertes Glaukom mit einem Augeninnendruck (IOD) ≥ 30 mmHg trotz Behandlung mit mehr als 2 Glaukommedikamenten, fortgeschrittenes Glaukom mit einem Verhältnis von Becher zu Scheiben von ≥ 0,9, Gesichtsfeldausfälle infolge eines Glaukoms, die die Makula betreffen, und/oder Optikusatrophie vom Glaukom
6. Vorgeschichte einer intravitrealen Therapie im Studienauge, wie z. B. intravitreale Steroidinjektion oder ein Prüfpräparat, außer einer Anti-VEGF-Therapie, in den 6 Monaten vor dem Screening
7. Vorgeschichte einer Vitrektomie, Trabekulektomie, eines Glaukom-Tubus-Shunt-Eingriffs, eines Geräts zur minimalinvasiven Glaukomchirurgie (MIGS) oder einer anderen Filteroperation im Studienauge
8. Jede vorherige Behandlung mit photodynamischer Therapie oder Netzhautlaser zur Behandlung von wAMD
9. Jegliche vorherige therapeutische Bestrahlung im Bereich des Studienauges wie Ganzhirnbestrahlung, Protonenbestrahlung, Gammamesserbehandlung oder Plaque-Brachytherapie
10. Alle früheren intraokularen oder refraktiven Eingriffe am Studienauge innerhalb von 6 Monaten
11. Jegliche frühere Gentherapie im Studienauge
12. Vorhandensein eines Augenimplantats im Studienauge beim Screening, ausgenommen Intraokularlinse und maßgeschneiderte Flex-Iris-Prothese
13. Jede diabetische Retinopathie oder andere Netzhautgefäßerkrankung, einschließlich Netzhautvenenverschluss, Netzhautarterienverschluss, Netzhautarterien-Makroaneurysma, okuläres ischämisches Syndrom, Netzhautvaskulitis, Vitritis, hintere Uveitis
14. Jeder medizinisch unkontrollierte Diabetes, definiert als HbA1C > 8,0
15. Vorgeschichte eines Augenmelanoms
16. Vorgeschichte einer bekannten erblichen Netzhauterkrankung
17. Nehmen Sie derzeit eine gerinnungshemmende Therapie ein, die als medizinisch notwendig erachtet wird und nicht mindestens 2 Wochen vor der NG101-Injektion dauerhaft abgesetzt werden kann, mit Ausnahme einer prophylaktischen niedrig dosierten Aspirintherapie
18. Alle zugrunde liegenden systemischen Erkrankungen wie schwere kardiovaskuläre, zerebrovaskuläre und neurodegenerative Erkrankungen, einschließlich aktiver maligner Erkrankungen und immungeschwächter Erkrankungen.
19. Aktive Hepatitis B oder C
20. Vorgeschichte von humanem Immundefizienzvirus (HIV), aktiver Tuberkulose und/oder Syphilis
21. Jede schwerwiegende Krankheit, die die Einhaltung der Studie und die Nachsorge verhindern würde
22. Probanden, denen es nach Ansicht des Prüfers an der geistigen Fähigkeit mangelt, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme abzugeben