Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa NG101 AAV u osób z mokrym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem

8 września 2026 zaktualizowane przez: Elisigen, Inc.

Otwarte badanie fazy 1/2a w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności terapii genowej NG101 AAV u osób z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem

To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność terapii genowej NG101 AAV podawanej przez wstrzyknięcia podsiatkówkowe do jednego wybranego oka jako pojedyncza wybrana dawka dla pacjentów z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (wAMD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2a z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności terapii genowej NG101 AAV, podawanej we wstrzyknięciu podsiatkówkowym u pacjentów z aktywnymi objawami wAMD. Badanie zostanie przeprowadzone w około 6 ośrodkach w Kanadzie i USA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 3N9
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M8X 2X3
        • Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Cincinnati Eye Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku ≥ 50 i ≤ 89 lat z rozpoznaniem czynnej poddołkowej CNV wtórnej do wAMD w badanym oku
  2. BCVA między 20/63 a 20/400 w badanym oku, ze spadkiem BCVA związanym głównie z wAMD
  3. Podanie co najmniej 3 wstrzyknięć anty-VEGF w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z których ostatnie miało miejsce w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  4. Musi być pseudofakijne (stan po operacji usunięcia zaćmy) w badanym oku
  5. Kobiety muszą być: (1) niezdolne do zajścia w ciążę; albo (2) w wieku rozrodczym i przy użyciu dopuszczalnej metody antykoncepcji z ujemnym wynikiem testu ciążowego:
  6. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  7. Chęć i umiejętność przestrzegania harmonogramu wizyt kontrolnych i ocen pooperacyjnych

Kryteria wyłączenia:

  1. CNV lub obrzęk plamki w badanym oku wtórny do przyczyn innych niż AMD
  2. Każdy stan uniemożliwiający poprawę ostrości wzroku badanego oka, np. zwłóknienie, atrofia lub przedarcie nabłonka barwnikowego siatkówki w centrum plamki żółtej
  3. Każdy stan okulistyczny, który uniemożliwia odpowiednie badanie okulistyczne lub wymaga dodatkowych badań
  4. Odwarstwienie siatkówki lub historia odwarstwienia siatkówki w badanym oku
  5. Czynna niekontrolowana jaskra z ciśnieniem wewnątrzgałkowym (IOP) ≥ 30 mmHg pomimo leczenia więcej niż 2 lekami przeciwjaskrowymi, zaawansowana jaskra ze stosunkiem panewki do krążka ≥ 0,9, wtórne do jaskry ubytki pola widzenia obejmujące plamkę i/lub zanik nerwu wzrokowego z jaskry
  6. Historia leczenia doszklistkowego badanego oka, takiego jak doszklistkowe wstrzyknięcie steroidu lub badanego produktu, innego niż terapia anty-VEGF, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  7. Historia przebytej witrektomii, trabekulektomii, operacji drenażu jaskrowego, minimalnie inwazyjnej chirurgii jaskry (MIGS) lub innej operacji filtracyjnej w badanym oku
  8. Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie terapią fotodynamiczną lub laserem siatkówki w leczeniu wAMD
  9. Wszelkie wcześniejsze napromienianie terapeutyczne w okolicy badanego oka, takie jak napromienianie całego mózgu, naświetlanie wiązką protonów, leczenie nożem gamma lub brachyterapia blaszkowata
  10. Każda wcześniejsza operacja wewnątrzgałkowa lub chirurgia refrakcyjna badanego oka w ciągu 6 miesięcy
  11. Jakakolwiek wcześniejsza terapia genowa w Badanym oku
  12. Obecność implantu ocznego w badanym oku podczas badania przesiewowego, z wyłączeniem soczewki wewnątrzgałkowej i niestandardowej elastycznej protezy tęczówki
  13. Jakakolwiek retinopatia cukrzycowa lub inna choroba naczyń siatkówki, w tym niedrożność żyły siatkówki, niedrożność tętnicy siatkówki, makrotętniak tętnicy siatkówki, zespół niedokrwienny oka, zapalenie naczyń siatkówki, zapalenie ciała szklistego, zapalenie tylnego odcinka błony naczyniowej oka
  14. Każda niekontrolowana medycznie cukrzyca, zdefiniowana jako HbA1C > 8,0
  15. Historia czerniaka oka
  16. Historia jakiejkolwiek znanej dziedzicznej choroby siatkówki
  17. Obecnie przyjmuje jakąkolwiek terapię przeciwzakrzepową, która jest medycznie konieczna i której nie można trwale przerwać co najmniej 2 tygodnie przed wstrzyknięciem NG101, z wyłączeniem profilaktycznej terapii małymi dawkami aspiryny
  18. Wszelkie podstawowe choroby ogólnoustrojowe, takie jak ciężkie choroby sercowo-naczyniowe, mózgowo-naczyniowe i neurodegeneracyjne, w tym aktywny nowotwór złośliwy i stany obniżonej odporności.
  19. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  20. Historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), aktywnej gruźlicy i / lub kiły
  21. Jakakolwiek poważna choroba, która uniemożliwiłaby przestrzeganie zaleceń dotyczących badania i kontynuację
  22. Osoby, które w opinii badacza nie mają zdolności umysłowych do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa terapii genowej NG101 1
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe 1x10^9 genomów wektorowych terapii genowej NG101 AAV
Genetyczny: Terapia genowa NG101 AAV
Wstrzyknięcie podsiatkówkowe NG101 (niereplikujący się wirus związany z adenowirusami serotyp 8 (AAV8) wektor
Inne nazwy:
  • NG101
Eksperymentalny: Grupa terapii genowej NG101 2
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe 3x10^9 genomów wektorowych terapii genowej NG101 AAV
Genetyczny: Terapia genowa NG101 AAV
Wstrzyknięcie podsiatkówkowe NG101 (niereplikujący się wirus związany z adenowirusami serotyp 8 (AAV8) wektor
Inne nazwy:
  • NG101
Eksperymentalny: Grupa terapii genowej NG101 3
Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe genomów wektorowych 8x10^9 terapii genowej NG101 AAV
Genetyczny: Terapia genowa NG101 AAV
Wstrzyknięcie podsiatkówkowe NG101 (niereplikujący się wirus związany z adenowirusami serotyp 8 (AAV8) wektor
Inne nazwy:
  • NG101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 0 (przed leczeniem) do 24. tygodnia
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych ze strony oka i poza oczami dla każdej kohorty
Od dnia 0 (przed leczeniem) do 24. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działania niepożądane dotyczące oka i poza okiem po 24. tygodniu
Ramy czasowe: Od dnia 0 (przed leczeniem) do tygodni 52, 104, 156, 208 i 260
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych ze strony oka i poza okiem od dnia 0 (przed leczeniem) do 52. i 260. tygodnia w każdej kohorcie
Od dnia 0 (przed leczeniem) do tygodni 52, 104, 156, 208 i 260
Ogólnoustrojowa odpowiedź immunogenna
Ramy czasowe: Od dnia -14 do 4., 12. i 104. tygodnia
Zmiana stężenia wyrażonego białka afliberceptu w próbkach surowicy
Od dnia -14 do 4., 12. i 104. tygodnia
Grubość centralnego podpola (CST)
Ramy czasowe: Od dnia -7 do 24., 52., 104., 156., 208. i 260. tygodnia
Zmiana w CST oceniana za pomocą OCT
Od dnia -7 do 24., 52., 104., 156., 208. i 260. tygodnia
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Od dnia -7 do 24., 52., 104., 156., 208. i 260. tygodnia
Zmiana BCVA oceniana za pomocą skali Early Treatment Diabetic Retinopatia Study (ETDRS).
Od dnia -7 do 24., 52., 104., 156., 208. i 260. tygodnia
Ogólnoustrojowa odpowiedź immunogenna
Ramy czasowe: Od dnia -14 do tygodni 4, 8, 12, 24, 52 i 104
Zmiana stężenia przeciwciał przeciwgenowych anty-NG101 (AFLibercept), przeciwciał neutralizujących anty-AAV8 i przeciwciał anty-AAV8 w próbkach surowicy
Od dnia -14 do tygodni 4, 8, 12, 24, 52 i 104
Ogólnoustrojowa odpowiedź immunogenna
Ramy czasowe: Od dnia -14 do dnia 7 i tygodni 2, 4 i 12 tygodnia.
Zmiana w kopiach genomu wektora AAV (NG101) mierzona przez QPCR (ilościowa reakcja łańcuchowa polimerazy) w próbkach krwi
Od dnia -14 do dnia 7 i tygodni 2, 4 i 12 tygodnia.
Ogólnoustrojowa odpowiedź immunogenna
Ramy czasowe: Od dnia 0 (wstępne leczenie) do tygodni 24, 52 i 104
Zmiana stężenia wyrażonego białka aflibercepcyjnego w próbkach szklistej
Od dnia 0 (wstępne leczenie) do tygodni 24, 52 i 104
Oznaki aktywności CNV (neowaskularyzacja naczyniówki)
Ramy czasowe: Od dnia -7 do tygodni 8, 24, 52 i 104
Zmiana 1 lub więcej oznak aktywności CNV ocenianej przez OCT (optyczna tomografia koherencyjna)
Od dnia -7 do tygodni 8, 24, 52 i 104
Skumulowana liczba zastrzyków terapii ratowniczej
Ramy czasowe: Przez 24, 52, 104, 156, 208 i 260
Skumulowana liczba zastrzyków ratowniczych na temat utrzymania kontroli CNV w oku badania
Przez 24, 52, 104, 156, 208 i 260

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Elisigen, Inc.

Współpracownicy

ORA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NG101WA-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj