NG101 滲出性加齢黄斑変性症患者における AAV 遺伝子治療
2024年4月1日 更新者：Neuracle Genetics, Inc
滲出性加齢黄斑変性症患者におけるNG101 AAV遺伝子治療の安全性、忍容性、予備有効性を評価する第1/2a相非盲検試験
この研究では、滲出型加齢黄斑変性症（wAMD）患者を対象に、選択した単一の眼に網膜下注射により単一の選択用量として投与されるNG101 AAV遺伝子療法の安全性、忍容性、予備的有効性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
これは、活動性のwAMD症状を有する患者に網膜下注射によって投与されるNG101 AAV遺伝子療法の安全性、忍容性、予備的有効性を評価するための第1/2a相、多施設共同、非盲検、用量漸増研究である。
この研究はカナダと米国の約6か所の施設で実施される。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sheila Yi
- 電話番号：770-296-7301
- メール：wetamd@neuraclegen.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Hea Reung Park
- メール：wetamd@neuraclegen.com
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M8X 2X3
- 募集
- Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
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コンタクト：
- Tatjana Sukovic
- メール：tatjana@vrmto.com
-
Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- 募集
- Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
-
コンタクト：
- Cindy Rutz
- 電話番号：(416) 480-5091
- メール：Cindy.Rutz@sunnybrook.ca
-
主任研究者：
- Peter Kertes, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究対象眼においてwAMDに続発する活動性中心窩下CNVと診断された50歳以上89歳以下の対象
- Study Eye の BCVA は 20/63 ～ 20/400、BCVA の減少は主に wAMD に起因
- 過去6か月以内に少なくとも3回の抗VEGF注射の投与、そのうちの最新のものはスクリーニング前の2か月以内であった。
- Study Eye では疑似有水晶体（白内障手術後の状態）である必要があります
- 女性被験者は以下のいずれかでなければなりません: (1) 妊娠する可能性がない。または (2) 妊娠の可能性があり、妊娠検査結果が陰性で許容可能な避妊方法を使用している場合:
- 研究の性質について説明した後、研究関連の手順を実行する前に、書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できること
- フォローアップ訪問と術後評価のスケジュールを遵守する意欲と能力
除外基準:
- AMD以外の原因に続発する研究眼のCNVまたは黄斑浮腫
- 研究対象の眼の視力改善を妨げるあらゆる状態（黄斑の中心における線維症、萎縮、網膜色素上皮断裂など）
- 適切な眼科検査ができない、または補助的な検査が必要な眼科疾患
- 研究対象の眼における網膜剥離または網膜剥離の病歴
- 2種類以上の緑内障治療薬による治療にもかかわらず、眼圧（IOP）が30 mmHg以上である活動性の制御されていない緑内障、カップ対ディスク比が0.9以上の進行緑内障、黄斑を伴う緑内障に続発する視野欠損、および/または視神経萎縮緑内障から
- スクリーニング前の6ヶ月間の抗VEGF療法以外の、Study Eyeにおける硝子体内ステロイド注射または治験薬などの硝子体内療法の病歴
- -研究眼における硝子体切除術、線維柱帯切除術、緑内障チューブシャント手術、低侵襲緑内障手術（MIGS）装置、またはその他の濾過手術の病歴
- wAMD治療のための光線力学療法または網膜レーザーによる以前の治療歴がある
- 全脳放射線、陽子線放射線、ガンマナイフ治療、またはプラーク近接照射療法など、研究対象の眼の領域における以前の治療放射線
- 6か月以内にStudy Eyeの眼内手術または屈折矯正手術を行ったことがある
- Study Eye での過去の遺伝子治療
- 眼内レンズおよびカスタムフレックス虹彩プロテーゼを除く、スクリーニング時の研究眼内の眼内インプラントの存在
- 糖尿病性網膜症、または網膜静脈閉塞、網膜動脈閉塞、網膜動脈巨動脈瘤、眼虚血症候群、網膜血管炎、硝子体炎、後部ブドウ膜炎を含むその他の網膜血管疾患
- HbA1C > 8.0と定義される医学的にコントロールされていない糖尿病
- 眼黒色腫の歴史
- 既知の遺伝性網膜疾患の病歴
- -予防的な低用量アスピリン療法を除く、医学的に必要であると考えられ、NG101注射の少なくとも2週間前に永久に中止できない抗凝固療法を現在行っている。
- 活動性悪性腫瘍や免疫不全状態を含む、重度の心血管疾患、脳血管疾患、神経変性疾患などの基礎疾患。
- 活動性B型肝炎またはC型肝炎
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活動性結核、梅毒の病歴
- 研究の遵守と追跡調査を妨げる重大な病気
- 研究者の意見では、研究参加について書面によるインフォームドコンセントを提供する精神的能力が欠けている被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NG101 遺伝子治療グループ 1
NG101 AAV 遺伝子治療の 1x10^9 ベクター ゲノムの単回網膜下注射
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NG101 (非複製アデノ随伴ウイルス血清型 8 (AAV8) ベクター) の網膜下注射
他の名前：
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実験的：NG101 遺伝子治療グループ 2
NG101 AAV 遺伝子治療の 3x10^9 ベクター ゲノムの 1 回網膜下注射
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NG101 (非複製アデノ随伴ウイルス血清型 8 (AAV8) ベクター) の網膜下注射
他の名前：
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実験的：NG101 遺伝子治療グループ 3
NG101 AAV 遺伝子治療の 8x10^9 ベクター ゲノムの単回網膜下注射
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NG101 (非複製アデノ随伴ウイルス血清型 8 (AAV8) ベクター) の網膜下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：0日目（治療前）から24週目まで
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各コホートの眼および非眼の有害事象（AE）の発生率と重症度
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0日目（治療前）から24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週後の眼および非眼の有害事象
時間枠：0日目（治療前）から52、104、156、208、260週まで
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各コホートの24週目から260週目までの眼および非眼のAEの発生率と重症度
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0日目（治療前）から52、104、156、208、260週まで
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全身的な免疫原性反応
時間枠：0日目から12、24、52、104週目まで
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硝子体サンプル中の発現アフリベルセプトタンパク質の濃度の変化
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0日目から12、24、52、104週目まで
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全身的な免疫原性反応
時間枠：-7 日目から 4、12、104 週目まで
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血清サンプル中の発現アフリベルセプトタンパク質の濃度の変化
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-7 日目から 4、12、104 週目まで
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全身的な免疫原性反応
時間枠：-7 日目から 4 週目まで、および 4 週目の結果が陽性だった場合は 12 週目まで
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血液サンプル中の qPCR によって測定された AAV ベクター (NG101) ゲノムコピーの変化
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-7 日目から 4 週目まで、および 4 週目の結果が陽性だった場合は 12 週目まで
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全身的な免疫原性反応
時間枠：-7日目から4、8、12、24、52、104週目まで
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血清サンプル中の抗 NG101 導入遺伝子タンパク質抗体、抗 AAV8 中和抗体、および抗 AAV8 抗体の濃度の変化
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-7日目から4、8、12、24、52、104週目まで
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CNV活動の兆候
時間枠：-30 日目から 8、24、52、104 週目まで
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光干渉断層撮影法によって評価される CNV 活動の 1 つ以上の兆候の変化
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-30 日目から 8、24、52、104 週目まで
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網膜中心部の厚さ (CRT)
時間枠：スクリーニングから 24、52、104、156、208、260 週目まで
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OCT で評価される CRT の変化
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スクリーニングから 24、52、104、156、208、260 週目まで
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最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：スクリーニングから24、52、104、156、208、260週目まで
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早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) スケールで評価された BCVA の変化
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スクリーニングから24、52、104、156、208、260週目まで
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レスキュー療法注射の累計数
時間枠：24週目から52、104、156、208、260週まで
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CNV制御を維持するための被験者当たりのレスキュー療法注射の累積数
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24週目から52、104、156、208、260週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Christopher D Riemann, MD、Neuracle Genetics, Inc. Medical Director
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月8日
一次修了 (推定)
2025年1月1日
研究の完了 (推定)
2030年1月1日
試験登録日
最初に提出
2023年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月2日
最初の投稿 (実際)
2023年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月1日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
NG101 AAV遺伝子治療の臨床試験
-
University Hospital, ToulouseInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Clinical Research Center,... と他の協力者完了