NG101 AAV genterapi hos personer med våt åldersrelaterad makuladegeneration

Inklusionskriterier:

1. Försökspersoner ≥ 50 och ≤ 89 år med diagnosen aktiv subfoveal CNV sekundär till wAMD i studieögat
2. BCVA mellan 20/63 och 20/400 i studieögat, med BCVA-minskning främst hänförlig till wAMD
3. Administrering av minst 3 anti-VEGF-injektioner under de senaste 6 månaderna, varav den senaste inom 2 månader före screening.
4. Måste vara pseudo-fakisk (status efter kataraktoperation) i studieögat
5. Kvinnliga försökspersoner måste vara antingen: (1) av icke-fertil ålder; eller (2) av fertil ålder och använder en acceptabel preventivmetod med negativt graviditetstest:
6. Villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan några studierelaterade procedurer utförs
7. Vilja och förmåga att följa schema för uppföljningsbesök och postoperativa utvärderingar

Exklusions kriterier:

1. CNV eller makulaödem i studieögat sekundärt till någon annan orsak än AMD
2. Alla tillstånd som förhindrar förbättring av synskärpan i studieögat, t.ex. fibros, atrofi eller retinal pigmentepitelrevor i mitten av gula fläcken
3. Alla oftalmiska tillstånd som utesluter adekvat oftalmisk undersökning eller kräver kompletterande tester
4. Näthinneavlossning eller historia av näthinneavlossning i studieögat
5. Aktivt okontrollerat glaukom med intraokulärt tryck (IOP) ≥ 30 mmHg trots behandling med mer än 2 glaukommediciner, framskridet glaukom med cup-to-disc-förhållande på ≥ 0,9, synfältsdefekter sekundära till glaukom som involverar gula fläcken och/eller optisk atrofi från glaukom
6. Historik av intravitreal terapi i studieögat, såsom intravitreal steroidinjektion eller en undersökningsprodukt, annan än anti-VEGF-terapi, under de 6 månaderna före screening
7. Historik av vitrektomi, trabekulektomi, glaukomrörshuntprocedur, minimalinvasiv glaukomkirurgi (MIGS) eller annan filtreringskirurgi i studieögat
8. All tidigare behandling med fotodynamisk terapi eller retinallaser för behandling av wAMD
9. All tidigare terapeutisk strålning i området för studieögat såsom helhjärnstrålning, protonstrålning, gammaknivsbehandling eller plackbrachyterapi
10. Alla tidigare intraokulära eller refraktiva operationer på studieögat inom 6 månader
11. Eventuell tidigare genterapi i studieögat
12. Närvaro av ett okulärt implantat i studieögat vid screening, exklusive intraokulär lins och anpassad flexirisprotes
13. Varje diabetisk retinopati eller annan kärlsjukdom i näthinnan, inklusive näthinnevenocklusion, retinal artärocklusion, retinal arteriell makroaneurysm, okulärt ischemiskt syndrom, retinal vaskulit, vitrit, posterior uveit
14. All medicinsk okontrollerad diabetes, definierad som HbA1C > 8,0
15. Historik av okulärt melanom
16. Historik om någon känd ärftlig näthinnesjukdom
17. Tar för närvarande någon antikoagulantbehandling, som anses medicinskt nödvändig och inte kan avbrytas permanent minst 2 veckor före NG101-injektion, exklusive profylaktisk lågdosbehandling med aspirin
18. Alla underliggande systemiska sjukdomar som allvarliga kardiovaskulära, cerebrovaskulära och neurodegenerativa sjukdomar, inklusive aktiv malignitet och immunförsvagade tillstånd.
19. Aktiv hepatit B eller C
20. Historik med humant immunbristvirus (HIV), aktiv tuberkulos och/eller syfilis
21. Varje betydande sjukdom som skulle hindra studieefterlevnad och uppföljning
22. Försökspersoner som, enligt utredarens uppfattning, saknar mental förmåga att lämna skriftligt informerat samtycke till studiedeltagande