Terapia génica NG101 AAV en sujetos con degeneración macular húmeda relacionada con la edad

Criterios de inclusión:

1. Sujetos ≥ 50 y ≤ 89 años de edad con diagnóstico de NVC subfoveal activa secundaria a DMAE en el ojo del estudio
2. BCVA entre 20/63 y 20/400 en el ojo del estudio, con disminución de BCVA principalmente atribuible a wAMD
3. Administración de al menos 3 inyecciones de anti-VEGF en los últimos 6 meses, la más reciente de las cuales fue dentro de los 2 meses anteriores a la Selección.
4. Debe ser pseudofáquico (estado posterior a la cirugía de cataratas) en el ojo del estudio
5. Las mujeres deben ser: (1) en edad fértil; o (2) en edad fértil y usando un método anticonceptivo aceptable con una prueba de embarazo negativa:
6. Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
7. Voluntad y capacidad para cumplir con el cronograma de visitas de seguimiento y evaluaciones posoperatorias

Criterio de exclusión:

1. CNV o edema macular en el ojo del estudio secundario a cualquier causa distinta de AMD
2. Cualquier condición que impida la mejora de la agudeza visual en el ojo del estudio, por ejemplo, fibrosis, atrofia o desgarro del epitelio pigmentario de la retina en el centro de la mácula
3. Cualquier condición oftálmica que impida un examen oftalmológico adecuado o requiera pruebas auxiliares
4. Desprendimiento de retina o antecedentes de desprendimiento de retina en el ojo del estudio
5. Glaucoma activo no controlado con presión intraocular (PIO) ≥ 30 mmHg a pesar del tratamiento con más de 2 medicamentos para el glaucoma, glaucoma avanzado con relación copa-disco de ≥ 0,9, defectos del campo visual secundarios a glaucoma que involucran la mácula y/o atrofia óptica de glaucoma
6. Antecedentes de terapia intravítrea en el ojo del estudio, como inyección intravítrea de esteroides o un producto en investigación, que no sea la terapia anti-VEGF, en los 6 meses anteriores a la selección
7. Antecedentes de vitrectomía, trabeculectomía, procedimiento de derivación con tubo de glaucoma, dispositivo de cirugía de glaucoma mínimamente invasiva (MIGS) u otra cirugía de filtración en el ojo del estudio
8. Cualquier tratamiento previo con terapia fotodinámica o láser retiniano para el tratamiento de la DMAE
9. Cualquier radiación terapéutica previa en la región del ojo del estudio, como radiación en todo el cerebro, radiación con haz de protones, tratamiento con bisturí de rayos gamma o braquiterapia con placa.
10. Cualquier cirugía refractiva o intraocular previa en el ojo del estudio en los últimos 6 meses
11. Cualquier terapia génica previa en el ojo del estudio
12. Presencia de un implante ocular en el ojo del estudio en la selección, excluyendo lentes intraoculares y prótesis de iris flexible personalizadas
13. Cualquier retinopatía diabética u otra enfermedad vascular retiniana, incluida la oclusión de la vena retiniana, la oclusión de la arteria retiniana, el macroaneurisma arterial retiniano, el síndrome isquémico ocular, la vasculitis retiniana, la vitritis y la uveítis posterior.
14. Cualquier diabetes médicamente no controlada, definida como HbA1C > 8.0
15. Historia de melanoma ocular
16. Antecedentes de cualquier enfermedad retiniana hereditaria conocida.
17. Está tomando actualmente cualquier terapia anticoagulante, que se considere médicamente necesaria y no se pueda suspender de forma permanente al menos 2 semanas antes de la inyección de NG101, excluyendo la terapia profiláctica con aspirina en dosis bajas.
18. Cualquier enfermedad sistémica subyacente como enfermedades cardiovasculares, cerebrovasculares y neurodegenerativas graves, incluidas las neoplasias malignas activas y las afecciones inmunocomprometidas.
19. Hepatitis B o C activa
20. Antecedentes de virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), tuberculosis activa y/o sífilis
21. Cualquier enfermedad importante que impida el cumplimiento del estudio y el seguimiento.
22. Sujetos que, en opinión del investigador, carecen de la capacidad mental para dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio