Terapia gênica NG101 AAV em indivíduos com degeneração macular relacionada à idade úmida

Critério de inclusão:

1. Sujeitos ≥ 50 e ≤ 89 anos de idade com diagnóstico de CNV subfoveal ativa secundária a wAMD no olho do estudo
2. BCVA entre 20/63 e 20/400 no olho do estudo, com diminuição de BCVA atribuível principalmente a wAMD
3. Administração de pelo menos 3 injeções de anti-VEGF nos últimos 6 meses, sendo a mais recente 2 meses antes da triagem.
4. Deve ser pseudo fácico (status após a cirurgia de catarata) no olho do estudo
5. Sujeitos do sexo feminino devem ser: (1) sem potencial para engravidar; ou (2) com potencial para engravidar e usando um método aceitável de controle de natalidade com um teste de gravidez negativo:
6. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
7. Vontade e capacidade de cumprir o cronograma para consultas de acompanhamento e avaliações pós-operatórias

Critério de exclusão:

1. CNV ou edema macular no olho do estudo secundário a qualquer outra causa além da DMRI
2. Qualquer condição que impeça a melhora da acuidade visual no Olho do Estudo, por exemplo, fibrose, atrofia ou ruptura do epitélio pigmentar da retina no centro da mácula
3. Qualquer condição oftalmológica que impeça um exame oftalmológico adequado ou requeira testes auxiliares
4. Descolamento de retina ou história de descolamento de retina no Olho do Estudo
5. Glaucoma ativo não controlado com pressão intraocular (PIO) ≥ 30 mmHg apesar do tratamento com mais de 2 medicamentos para glaucoma, glaucoma avançado com relação escavação/disco ≥ 0,9, defeitos de campo visual secundários a glaucoma que envolvem a mácula e/ou atrofia óptica de glaucoma
6. Histórico de terapia intravítrea no Olho do Estudo, como injeção intravítrea de esteroides ou um produto experimental, exceto terapia anti-VEGF, nos 6 meses anteriores à triagem
7. Histórico de vitrectomia, trabeculectomia, procedimento de tubo de derivação de glaucoma, dispositivo de cirurgia de glaucoma minimamente invasiva (MIGS) ou outra cirurgia de filtração no olho do estudo
8. Qualquer tratamento anterior com terapia fotodinâmica ou laser de retina para o tratamento de wAMD
9. Qualquer radiação terapêutica anterior na região do Olho do Estudo, como radiação cerebral total, radiação por feixe de prótons, tratamento com faca gama ou braquiterapia de placas
10. Qualquer cirurgia intraocular ou refrativa anterior no olho do estudo dentro de 6 meses
11. Qualquer terapia genética anterior no Olho do Estudo
12. Presença de um implante ocular no olho do estudo na triagem, excluindo lente intraocular e prótese de íris flexível personalizada
13. Qualquer retinopatia diabética ou outra doença vascular retiniana, incluindo oclusão da veia retiniana, oclusão da artéria retiniana, macroaneurisma arterial retiniano, síndrome isquêmica ocular, vasculite retiniana, vitrite, uveíte posterior
14. Qualquer diabetes não controlado clinicamente, definido como HbA1C > 8,0
15. Histórico de melanoma ocular
16. História de qualquer doença retiniana hereditária conhecida
17. Atualmente tomando qualquer terapia anticoagulante, que é considerada clinicamente necessária e não pode ser interrompida permanentemente pelo menos 2 semanas antes da injeção de NG101, excluindo terapia profilática com aspirina em baixa dose
18. Quaisquer doenças sistêmicas subjacentes como doenças cardiovasculares, cerebrovasculares e neurodegenerativas graves, incluindo malignidade ativa e condições imunocomprometidas.
19. Hepatite B ou C ativa
20. História de vírus da imunodeficiência humana (HIV), tuberculose ativa e/ou sífilis
21. Qualquer doença significativa que impeça a adesão ao estudo e acompanhamento
22. Indivíduos que, na opinião do Investigador, carecem de capacidade mental para fornecer consentimento informado por escrito para a participação no estudo