NG101 AAV génterápia nedves életkorral összefüggő makuladegenerációban szenvedő alanyoknál

Bevételi kritériumok:

1. ≥ 50 és ≤ 89 éves alanyok, akiknél aktív subfovealis CNV-t diagnosztizáltak wAMD miatt a vizsgálati szemen
2. BCVA 20/63 és 20/400 között a Study Eye-ben, a BCVA csökkenése elsősorban a wAMD-nek tulajdonítható
3. Legalább 3 anti-VEGF injekció beadása az elmúlt 6 hónapban, amelyek közül a legutóbbi a szűrést megelőző 2 hónapon belül történt.
4. Pseudophakiásnak kell lennie (hályogműtét utáni állapot) a Study Eye-ben
5. A női alanyoknak vagy: (1) nem fogamzóképesnek kell lenniük; vagy (2) fogamzóképes korú, és elfogadható születésszabályozási módszert alkalmaz negatív terhességi teszt mellett:
6. hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt
7. Hajlandóság és képesség a nyomon követési vizitek és a posztoperatív értékelések ütemezésének betartására

Kizárási kritériumok:

1. CNV vagy makulaödéma a Study Eye-ben az AMD-n kívüli okok miatt
2. Bármilyen állapot, amely megakadályozza a látásélesség javulását a vizsgálószemben, például fibrózis, atrófia vagy retina pigment epiteliális szakadása a makula közepén
3. Minden olyan szemészeti állapot, amely kizárja a megfelelő szemészeti vizsgálatot vagy kiegészítő vizsgálatot igényel
4. Retinaleválás vagy retinaleválás a kórelőzményében a Study Eye-ben
5. Aktív, kontrollálatlan glaukóma intraokuláris nyomással (IOP) ≥ 30 Hgmm a több mint 2 glaukóma elleni gyógyszeres kezelés ellenére, előrehaladott glaukóma ≥ 0,9-es csésze-korong aránnyal, a glaukómához kapcsolódó másodlagos látótér-hibák, amelyek a makulát is érintik, és/vagy optikai atrófia glaukómától
6. Vizsgálati szemen végzett intravitreális terápia anamnézisében, például intravitrealis szteroid injekció vagy vizsgálati készítmény, az anti-VEGF terápia kivételével, a szűrést megelőző 6 hónapban
7. Vitrectomia, trabeculectomia, glaukóma tubussönt eljárás, minimálisan invazív glaukóma műtét (MIGS) eszköz vagy egyéb szűrési műtét a Study Eye-ban
8. Bármilyen korábbi kezelés fotodinamikus terápiával vagy retinalézerrel a wAMD kezelésére
9. Bármilyen korábbi terápiás sugárzás a Study Eye régiójában, mint például a teljes agy sugárzása, protonsugár-sugárzás, gamma késsel történő kezelés vagy plakkos brachyterápia
10. Bármely korábbi intraokuláris vagy refraktív műtét a Study Eye-n 6 hónapon belül
11. Bármilyen korábbi génterápia a Study Eye-ben
12. Szemimplantátum jelenléte a vizsgált szemen a szűréskor, kivéve az intraokuláris lencsét és az egyedi flexibilis írisz protézist
13. Bármilyen diabéteszes retinopátia vagy más retina érbetegség, beleértve a retina véna elzáródását, a retina artéria elzáródását, a retina artériás makro aneurizmát, a szem ischaemiás szindrómáját, a retina vasculitist, a vitritist, a posterior uveitist
14. Bármilyen orvosilag nem kontrollált cukorbetegség, amelynek meghatározása HbA1C > 8,0
15. A szem melanoma története
16. Bármely ismert örökletes retinabetegség anamnézisében
17. Jelenleg olyan véralvadásgátló kezelést szed, amelyet orvosilag szükségesnek ítélnek, és legalább 2 héttel az NG101 injekció beadása előtt nem lehet véglegesen abbahagyni, kivéve a profilaktikus kis dózisú aszpirin terápiát
18. Bármely mögöttes szisztémás betegség, például súlyos szív- és érrendszeri, agyi érrendszeri és neurodegeneratív betegségek, beleértve az aktív rosszindulatú daganatokat és az immunhiányos állapotokat.
19. Aktív hepatitis B vagy C
20. Humán immunhiány vírus (HIV), aktív tuberkulózis és/vagy szifilisz anamnézisében
21. Bármilyen jelentős betegség, amely kizárja a vizsgálati megfelelést és a nyomon követést
22. Azok az alanyok, akiknek a vizsgáló véleménye szerint nincs szellemi képességük ahhoz, hogy írásos beleegyezést adjanak a vizsgálatban való részvételhez