NG101 AAV-gentherapie bij proefpersonen met natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie

Inclusiecriteria:

1. Proefpersonen ≥ 50 en ≤ 89 jaar met een diagnose van actieve subfoveale CNV secundair aan wAMD in het onderzoeksoog
2. BCVA tussen 20/63 en 20/400 in het onderzoeksoog, met BCVA-afname voornamelijk toe te schrijven aan wAMD
3. Toediening van ten minste 3 anti-VEGF-injecties in de afgelopen 6 maanden, waarvan de meest recente binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening.
4. Moet pseudo fakisch zijn (status na cataractoperatie) in het onderzoeksoog
5. Vrouwelijke proefpersonen moeten ofwel: (1) niet vruchtbaar zijn; of (2) in de vruchtbare leeftijd en met behulp van een aanvaardbare methode van anticonceptie met een negatieve zwangerschapstest:
6. Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures
7. Bereidheid en vermogen om te voldoen aan het schema voor vervolgbezoeken en postoperatieve evaluaties

Uitsluitingscriteria:

1. CNV of macula-oedeem in het onderzoeksoog secundair aan andere oorzaken dan AMD
2. Elke aandoening die de verbetering van de gezichtsscherpte in het onderzoeksoog verhindert, bijv. fibrose, atrofie of retinale pigmentepitheelscheur in het midden van de macula
3. Elke oogaandoening die een adequaat oogheelkundig onderzoek verhindert of aanvullende testen vereist
4. Netvliesloslating of voorgeschiedenis van netvliesloslating in het onderzoeksoog
5. Actief ongecontroleerd glaucoom met intraoculaire druk (IOD) ≥ 30 mmHg ondanks behandeling met meer dan 2 glaucoommedicatie, gevorderd glaucoom met cup-to-disc ratio van ≥ 0,9, gezichtsvelddefecten secundair aan glaucoom waarbij de macula betrokken is, en/of optische atrofie van glaucoom
6. Geschiedenis van intravitreale therapie in het onderzoeksoog, zoals intravitreale steroïde-injectie of een onderzoeksproduct, anders dan anti-VEGF-therapie, in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
7. Geschiedenis van vitrectomie, trabeculectomie, glaucoombuis-shuntprocedure, minimaal invasieve glaucoomchirurgie (MIGS)-apparaat of andere filtratiechirurgie in het onderzoeksoog
8. Elke eerdere behandeling met fotodynamische therapie of retinalaser voor de behandeling van wAMD
9. Elke eerdere therapeutische bestraling in het gebied van het onderzoeksoog, zoals bestraling van de hele hersenen, protonenbundelbestraling, gammamesbehandeling of plaque-brachytherapie
10. Elke eerdere intraoculaire of refractieve operatie aan het onderzoeksoog binnen 6 maanden
11. Elke eerdere gentherapie in het Study Eye
12. Aanwezigheid van een oculair implantaat in het onderzoeksoog bij screening, exclusief intraoculaire lens en flexibele irisprothese op maat
13. Elke diabetische retinopathie of andere vasculaire aandoening van het netvlies, waaronder occlusie van de retinale ader, occlusie van de retinale arterie, retinaal arterieel macro-aneurysma, oculair ischemisch syndroom, retinale vasculitis, vitritis, posterieure uveïtis
14. Elke medisch ongecontroleerde diabetes, gedefinieerd als HbA1C > 8,0
15. Geschiedenis van oculair melanoom
16. Geschiedenis van een bekende erfelijke netvliesaandoening
17. Momenteel een antistollingstherapie gebruikt, die medisch noodzakelijk wordt geacht en niet permanent kan worden gestopt ten minste 2 weken voorafgaand aan de NG101-injectie, met uitzondering van profylactische laaggedoseerde aspirinetherapie
18. Alle onderliggende systemische ziekten zoals ernstige cardiovasculaire, cerebrovasculaire en neurodegeneratieve ziekten, waaronder actieve maligniteit en immuungecompromitteerde aandoeningen.
19. Actieve hepatitis B of C
20. Geschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), actieve tuberculose en/of syfilis
21. Elke significante ziekte die naleving en follow-up van de studie in de weg zou staan
22. Proefpersonen die, naar de mening van de onderzoeker, niet over de mentale capaciteit beschikken om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek