- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05984927
NG101 AAV -geeniterapia potilailla, joilla on märkäikään liittyvä silmänpohjan rappeuma
maanantai 1. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Neuracle Genetics, Inc
Vaiheen 1/2a avoin tutkimus NG101 AAV -geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on märkäikään liittyvä silmänpohjan rappeuma
Tässä tutkimuksessa arvioidaan NG101 AAV-geeniterapian turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta, kun NG101 AAV-geeniterapia annetaan subretinaalisilla injektioilla yhteen valittuun silmään yhtenä valittuna annoksena potilaille, joilla on märkä ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (wAMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2a, monikeskus, avoin, annoksen nostotutkimus, jossa arvioidaan NG101 AAV-geeniterapian turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa, kun NG101 AAV-geeniterapia annetaan subretinaalisella injektiolla potilaille, joilla on aktiivisia wAMD-oireita.
Tutkimus tehdään noin 6 paikkakunnalla Kanadassa ja Yhdysvalloissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sheila Yi
- Puhelinnumero: 770-296-7301
- Sähköposti: wetamd@neuraclegen.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Hea Reung Park
- Sähköposti: wetamd@neuraclegen.com
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M8X 2X3
- Rekrytointi
- Vitreous Retina Macula Specialists of Toronto
-
Ottaa yhteyttä:
- Tatjana Sukovic
- Sähköposti: tatjana@vrmto.com
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Rekrytointi
- Sunnybrook Ophthalmology and Vision Services
-
Ottaa yhteyttä:
- Cindy Rutz
- Puhelinnumero: (416) 480-5091
- Sähköposti: Cindy.Rutz@sunnybrook.ca
-
Päätutkija:
- Peter Kertes, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 50 ja ≤ 89-vuotiaat koehenkilöt, joilla on diagnosoitu aktiivinen subfoveaalinen CNV, joka on sekundaarinen wAMD:lle tutkimussilmässä
- BCVA välillä 20/63 ja 20/400 tutkimussilmässä, BCVA:n väheneminen johtui pääasiassa wAMD:stä
- Vähintään 3 anti-VEGF-injektiota viimeisen 6 kuukauden aikana, joista viimeisin oli 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Sen on oltava pseudofakinen (kaihileikkauksen jälkeinen tila) Study Eyessa
- Naispuolisten koehenkilöiden on oltava joko: (1) ei-hedelmöitysikäisiä; tai (2) jotka ovat hedelmällisessä iässä ja käyttävät hyväksyttävää ehkäisymenetelmää negatiivisella raskaustestillä:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
- Halukkuus ja kyky noudattaa seurantakäyntejä ja postoperatiivisia arviointeja
Poissulkemiskriteerit:
- CNV tai makulaturvotus tutkimussilmässä, joka on seurausta muista syistä kuin AMD:stä
- Mikä tahansa sairaus, joka estää näöntarkkuuden paranemisen tutkimussilmässä, esim. fibroosi, atrofia tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin repeämä makulan keskellä
- Mikä tahansa silmäsairaus, joka estää riittävän silmätutkimuksen tai vaatii lisätutkimuksia
- Verkkokalvon irtauma tai verkkokalvon irtautuminen tutkimussilmässä
- Aktiivinen hallitsematon glaukooma, jonka silmänpaine (IOP) on ≥ 30 mmHg yli kahdella glaukoomalääkkeellä hoidetusta huolimatta, pitkälle edennyt glaukooma, jossa kuppi-välilevysuhde on ≥ 0,9, glaukoomasta johtuvat näkökenttävauriot, joihin liittyy makula, ja/tai optinen atrofia glaukoomasta
- Tutkimussilmän lasiaisensisäinen hoito, kuten lasiaisensisäinen steroidi-injektio tai jokin muu tutkimustuote kuin anti-VEGF-hoito, 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Historiallinen vitrektomia, trabekulektomia, glaukoomaputkishunttimenettely, minimaalisesti invasiivinen glaukoomakirurgia (MIGS) -laite tai muu suodatusleikkaus tutkimussilmässä
- Mikä tahansa aikaisempi hoito fotodynaamisella hoidolla tai verkkokalvon laserilla wAMD:n hoitoon
- Mikä tahansa aikaisempi terapeuttinen säteily tutkimussilmän alueella, kuten kokoaivojen säteily, protonisädesäteily, gammaveitsihoito tai plakkibrakyterapia
- Mikä tahansa aiempi intraokulaarinen tai taittoleikkaus tutkimussilmään kuuden kuukauden sisällä
- Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia Study Eyessa
- Silmän implantin läsnäolo tutkimussilmässä seulonnassa, lukuun ottamatta silmänsisäistä linssiä ja mukautettua joustavaa iirisproteesia
- Mikä tahansa diabeettinen retinopatia tai muu verkkokalvon verisuonisairaus, mukaan lukien verkkokalvon laskimotukos, verkkokalvon valtimon tukos, verkkokalvon valtimon makroaneurysma, silmän iskeeminen oireyhtymä, verkkokalvon vaskuliitti, vitriitti, posteriorinen uveiitti
- Mikä tahansa lääketieteellisesti hallitsematon diabetes, joka määritellään HbA1C:ksi > 8,0
- Silmän melanooman historia
- Mikä tahansa tunnettu perinnöllinen verkkokalvon sairaus
- Käytät tällä hetkellä mitä tahansa lääketieteellisesti tarpeelliseksi katsottua antikoagulanttihoitoa, jota ei voida lopettaa pysyvästi vähintään 2 viikkoa ennen NG101-injektiota, lukuun ottamatta profylaktista pieniannoksista aspiriinihoitoa
- Kaikki taustalla olevat systeemiset sairaudet, kuten vakavat sydän-, aivoverenkierto- ja hermoston rappeumataudit, mukaan lukien aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutostilat.
- Aktiivinen hepatiitti B tai C
- Aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV), aktiivinen tuberkuloosi ja/tai kuppa
- Mikä tahansa merkittävä sairaus, joka estäisi tutkimuksen noudattamisen ja seurannan
- Koehenkilöt, joilla ei tutkijan mielestä ole henkistä kykyä antaa kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: NG101-geeniterapiaryhmä 1
Yksittäinen subretinaalinen injektio NG101 AAV-geeniterapian 1x10^9 vektorigenomia
|
NG101:n (replikoitumaton adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 (AAV8) vektori) injektio verkkokalvon alle
Muut nimet:
|
Kokeellinen: NG101-geeniterapiaryhmä 2
NG101 AAV-geeniterapian 3x10^9 vektorigenomin yksittäinen subretinaalinen injektio
|
NG101:n (replikoitumaton adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 (AAV8) vektori) injektio verkkokalvon alle
Muut nimet:
|
Kokeellinen: NG101-geeniterapiaryhmä 3
NG101 AAV-geeniterapian 8x10^9 vektorigenomin yksittäinen subretinaalinen injektio
|
NG101:n (replikoitumaton adeno-assosioituneen viruksen serotyypin 8 (AAV8) vektori) injektio verkkokalvon alle
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Päivästä 0 (esihoito) viikkoon 24
|
Silmään liittyvien ja ei-silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus jokaisessa kohortissa
|
Päivästä 0 (esihoito) viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Silmään ja ei-silmään liittyvät haittatapahtumat viikon 24 jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 0 (esihoito) ja viikoille 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Silmään liittyvien ja ei-okulaaristen haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus viikon 24 - 260 jälkeen jokaisessa kohortissa
|
Päivästä 0 (esihoito) ja viikoille 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Systeeminen immunogeeninen vaste
Aikaikkuna: Päivästä 0 viikoille 12, 24, 52 ja 104
|
Muutos ilmennetyn afliberseptiproteiinin pitoisuudessa lasimaisissa näytteissä
|
Päivästä 0 viikoille 12, 24, 52 ja 104
|
Systeeminen immunogeeninen vaste
Aikaikkuna: Päivästä -7 viikkoihin 4, 12 ja 104
|
Muutos ekspressoidun afliberseptiproteiinin pitoisuudessa seeruminäytteissä
|
Päivästä -7 viikkoihin 4, 12 ja 104
|
Systeeminen immunogeeninen vaste
Aikaikkuna: Päivästä -7 viikkoon 4 ja viikolle 12, jos viikon 4 tulos oli positiivinen
|
Muutos AAV-vektorin (NG101) genomikopioissa qPCR:llä mitattuna verinäytteistä
|
Päivästä -7 viikkoon 4 ja viikolle 12, jos viikon 4 tulos oli positiivinen
|
Systeeminen immunogeeninen vaste
Aikaikkuna: Päivästä -7 viikkoihin 4, 8, 12, 24, 52 ja viikkoon 104
|
Muutos anti-NG101-siirtogeeniproteiinivasta-aineiden, anti-AAV8-neutralisoivien vasta-aineiden ja anti-AAV8-vasta-aineiden pitoisuudessa seeruminäytteissä
|
Päivästä -7 viikkoihin 4, 8, 12, 24, 52 ja viikkoon 104
|
CNV-toiminnan merkkejä
Aikaikkuna: Päivästä -30 viikkoihin 8, 24, 52 ja 104
|
Yhden tai useamman CNV-aktiivisuuden merkin muutos optisella koherenssitomografialla arvioituna
|
Päivästä -30 viikkoihin 8, 24, 52 ja 104
|
Keskiverkkokalvon paksuus (CRT)
Aikaikkuna: Esittelystä viikoille 24, 52, 104, 156, 208 ja 260
|
CRT:n muutos arvioitu OCT:llä
|
Esittelystä viikoille 24, 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: Esittelystä viikoille 24, 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Muutos BCVA:ssa arvioituna Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -asteikolla
|
Esittelystä viikoille 24, 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Pelastushoitoruiskeiden kumulatiivinen määrä
Aikaikkuna: Viikosta 24 viikoille 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Pelastushoitoinjektioiden kumulatiivinen määrä kohdetta kohden CNV-kontrollin ylläpitämiseksi
|
Viikosta 24 viikoille 52, 104, 156, 208 ja 260
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Christopher D Riemann, MD, Neuracle Genetics, Inc. Medical Director
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. tammikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NG101WA-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset NG101 AAV-geeniterapia
-
Nanoscope Therapeutics Inc.Valmis