NG101 AAV -geeniterapia potilailla, joilla on märkäikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

Sisällyttämiskriteerit:

1. ≥ 50 ja ≤ 89-vuotiaat koehenkilöt, joilla on diagnosoitu aktiivinen subfoveaalinen CNV, joka on sekundaarinen wAMD:lle tutkimussilmässä
2. BCVA välillä 20/63 ja 20/400 tutkimussilmässä, BCVA:n väheneminen johtui pääasiassa wAMD:stä
3. Vähintään 3 anti-VEGF-injektiota viimeisen 6 kuukauden aikana, joista viimeisin oli 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
4. Sen on oltava pseudofakinen (kaihileikkauksen jälkeinen tila) Study Eyessa
5. Naispuolisten koehenkilöiden on oltava joko: (1) ei-hedelmöitysikäisiä; tai (2) jotka ovat hedelmällisessä iässä ja käyttävät hyväksyttävää ehkäisymenetelmää negatiivisella raskaustestillä:
6. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
7. Halukkuus ja kyky noudattaa seurantakäyntejä ja postoperatiivisia arviointeja

Poissulkemiskriteerit:

1. CNV tai makulaturvotus tutkimussilmässä, joka on seurausta muista syistä kuin AMD:stä
2. Mikä tahansa sairaus, joka estää näöntarkkuuden paranemisen tutkimussilmässä, esim. fibroosi, atrofia tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin repeämä makulan keskellä
3. Mikä tahansa silmäsairaus, joka estää riittävän silmätutkimuksen tai vaatii lisätutkimuksia
4. Verkkokalvon irtauma tai verkkokalvon irtautuminen tutkimussilmässä
5. Aktiivinen hallitsematon glaukooma, jonka silmänpaine (IOP) on ≥ 30 mmHg yli kahdella glaukoomalääkkeellä hoidetusta huolimatta, pitkälle edennyt glaukooma, jossa kuppi-välilevysuhde on ≥ 0,9, glaukoomasta johtuvat näkökenttävauriot, joihin liittyy makula, ja/tai optinen atrofia glaukoomasta
6. Tutkimussilmän lasiaisensisäinen hoito, kuten lasiaisensisäinen steroidi-injektio tai jokin muu tutkimustuote kuin anti-VEGF-hoito, 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
7. Historiallinen vitrektomia, trabekulektomia, glaukoomaputkishunttimenettely, minimaalisesti invasiivinen glaukoomakirurgia (MIGS) -laite tai muu suodatusleikkaus tutkimussilmässä
8. Mikä tahansa aikaisempi hoito fotodynaamisella hoidolla tai verkkokalvon laserilla wAMD:n hoitoon
9. Mikä tahansa aikaisempi terapeuttinen säteily tutkimussilmän alueella, kuten kokoaivojen säteily, protonisädesäteily, gammaveitsihoito tai plakkibrakyterapia
10. Mikä tahansa aiempi intraokulaarinen tai taittoleikkaus tutkimussilmään kuuden kuukauden sisällä
11. Mikä tahansa aikaisempi geeniterapia Study Eyessa
12. Silmän implantin läsnäolo tutkimussilmässä seulonnassa, lukuun ottamatta silmänsisäistä linssiä ja mukautettua joustavaa iirisproteesia
13. Mikä tahansa diabeettinen retinopatia tai muu verkkokalvon verisuonisairaus, mukaan lukien verkkokalvon laskimotukos, verkkokalvon valtimon tukos, verkkokalvon valtimon makroaneurysma, silmän iskeeminen oireyhtymä, verkkokalvon vaskuliitti, vitriitti, posteriorinen uveiitti
14. Mikä tahansa lääketieteellisesti hallitsematon diabetes, joka määritellään HbA1C:ksi > 8,0
15. Silmän melanooman historia
16. Mikä tahansa tunnettu perinnöllinen verkkokalvon sairaus
17. Käytät tällä hetkellä mitä tahansa lääketieteellisesti tarpeelliseksi katsottua antikoagulanttihoitoa, jota ei voida lopettaa pysyvästi vähintään 2 viikkoa ennen NG101-injektiota, lukuun ottamatta profylaktista pieniannoksista aspiriinihoitoa
18. Kaikki taustalla olevat systeemiset sairaudet, kuten vakavat sydän-, aivoverenkierto- ja hermoston rappeumataudit, mukaan lukien aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutostilat.
19. Aktiivinen hepatiitti B tai C
20. Aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV), aktiivinen tuberkuloosi ja/tai kuppa
21. Mikä tahansa merkittävä sairaus, joka estäisi tutkimuksen noudattamisen ja seurannan
22. Koehenkilöt, joilla ei tutkijan mielestä ole henkistä kykyä antaa kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen