NG101 AAV genterapi hos personer med våd aldersrelateret makuladegeneration

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner ≥ 50 og ≤ 89 år med en diagnose af aktiv subfoveal CNV sekundær til wAMD i undersøgelsesøjet
2. BCVA mellem 20/63 og 20/400 i undersøgelsesøjet, hvor BCVA-reduktion primært kan tilskrives wAMD
3. Administration af mindst 3 anti-VEGF-injektioner inden for de seneste 6 måneder, hvoraf den seneste var inden for 2 måneder før screening.
4. Skal være pseudo-phakic (status efter kataraktoperation) i undersøgelsesøjet
5. Kvindelige forsøgspersoner skal enten være: (1) af ikke-fertilitet; eller (2) af den fødedygtige alder og anvender en acceptabel præventionsmetode med en negativ graviditetstest:
6. Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer
7. Vilje og evne til at overholde tidsplan for opfølgende besøg og postoperative evalueringer

Ekskluderingskriterier:

1. CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD
2. Enhver tilstand, der forhindrer forbedring af synsstyrken i undersøgelsesøjet, f.eks. fibrose, atrofi eller retinal pigmentepitelrivning i midten af ​​makula
3. Enhver oftalmisk tilstand, der udelukker tilstrækkelig oftalmisk undersøgelse eller kræver supplerende test
4. Nethindeløsning eller historie med nethindeløsning i undersøgelsesøjet
5. Aktivt ukontrolleret glaukom med intraokulært tryk (IOP) ≥ 30 mmHg på trods af behandling med mere end 2 glaukommedicin, fremskreden glaukom med cup-to-disc ratio på ≥ 0,9, synsfeltsdefekter sekundært til glaukom, der involverer gule stær, og/eller optisk atrofi fra glaukom
6. Anamnese med intravitreal behandling i undersøgelsesøjet, såsom intravitreal steroidinjektion eller et forsøgsprodukt, bortset fra anti-VEGF-terapi, i de 6 måneder forud for screening
7. Anamnese med vitrektomi, trabekulektomi, glaukom-rørshuntprocedure, minimalt invasiv glaukomkirurgi (MIGS) enhed eller anden filtrationskirurgi i undersøgelsesøjet
8. Enhver tidligere behandling med fotodynamisk terapi eller retinal laser til behandling af wAMD
9. Enhver tidligere terapeutisk stråling i området af undersøgelsesøjet, såsom helhjernestråling, protonstrålebehandling, gammaknivbehandling eller plakbrachyterapi
10. Enhver tidligere intraokulær eller refraktiv operation på undersøgelsesøjet inden for 6 måneder
11. Enhver tidligere genterapi i studieøjet
12. Tilstedeværelse af et okulært implantat i undersøgelsesøjet ved screening, undtagen intraokulær linse og tilpasset flex irisprotese
13. Enhver diabetisk retinopati eller anden retinal vaskulær sygdom, herunder retinal veneokklusion, retinal arterieokklusion, retinal arteriel makroaneurisme, okulært iskæmisk syndrom, retinal vaskulitis, vitritis, posterior uveitis
14. Enhver medicinsk ukontrolleret diabetes, defineret som HbA1C > 8,0
15. Historie om okulært melanom
16. Anamnese med enhver kendt arvelig nethindesygdom
17. Tager i øjeblikket enhver antikoagulantbehandling, som anses for medicinsk nødvendig og ikke kan stoppes permanent mindst 2 uger før NG101-injektion, undtagen profylaktisk lavdosis aspirinbehandling
18. Alle underliggende systemiske sygdomme som alvorlige kardiovaskulære, cerebrovaskulære og neurodegenerative sygdomme, herunder aktiv malignitet og immunkompromitterede tilstande.
19. Aktiv hepatitis B eller C
20. Anamnese med humant immundefektvirus (HIV), aktiv tuberkulose og/eller syfilis
21. Enhver væsentlig sygdom, der ville forhindre undersøgelsesoverholdelse og opfølgning
22. Forsøgspersoner, der efter investigators opfattelse mangler mental kapacitet til at give skriftligt informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse