Terapia genica NG101 AAV in soggetti con degenerazione maculare legata all'età umida

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di età ≥ 50 e ≤ 89 anni con diagnosi di CNV subfoveale attiva secondaria a wAMD nell'occhio dello studio
2. BCVA tra 20/63 e 20/400 nell'occhio di studio, con decremento BCVA principalmente attribuibile a wAMD
3. Somministrazione di almeno 3 iniezioni anti-VEGF negli ultimi 6 mesi, la più recente delle quali è stata effettuata entro 2 mesi prima dello screening.
4. Deve essere pseudofachico (stato post intervento di cataratta) nell'Occhio dello studio
5. I soggetti di sesso femminile devono essere: (1) non potenzialmente fertili; o (2) in età fertile e utilizzando un metodo di controllo delle nascite accettabile con un test di gravidanza negativo:
6. Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
7. Disponibilità e capacità di rispettare il programma per le visite di follow-up e le valutazioni postoperatorie

Criteri di esclusione:

1. CNV o edema maculare nell'occhio dello studio secondario a qualsiasi causa diversa dall'AMD
2. Qualsiasi condizione che impedisca il miglioramento dell'acuità visiva nell'occhio dello studio, ad es. fibrosi, atrofia o lacerazione epiteliale del pigmento retinico al centro della macula
3. Qualsiasi condizione oftalmica che preclude un adeguato esame oftalmico o richiede test ausiliari
4. Distacco di retina o storia di distacco di retina nell'occhio dello studio
5. Glaucoma attivo non controllato con pressione intraoculare (IOP) ≥ 30 mmHg nonostante il trattamento con più di 2 farmaci per il glaucoma, glaucoma avanzato con rapporto coppa/disco ≥ 0,9, difetti del campo visivo secondari al glaucoma che coinvolgono la macula e/o atrofia ottica dal glaucoma
6. Anamnesi di terapia intravitreale nell'occhio dello studio, come l'iniezione intravitreale di steroidi o un prodotto sperimentale, diverso dalla terapia anti-VEGF, nei 6 mesi precedenti lo screening
7. Anamnesi di vitrectomia, trabeculectomia, procedura di shunt tubolare per glaucoma, dispositivo per chirurgia mininvasiva del glaucoma (MIGS) o altro intervento chirurgico di filtrazione nell'occhio dello studio
8. Qualsiasi precedente trattamento con terapia fotodinamica o laser retinico per il trattamento della wAMD
9. Qualsiasi precedente radiazione terapeutica nella regione dell'occhio dello studio come radiazione dell'intero cervello, radiazione del raggio di protoni, trattamento con lama gamma o brachiterapia a placche
10. Qualsiasi precedente intervento chirurgico intraoculare o refrattivo sull'occhio dello studio entro 6 mesi
11. Qualsiasi precedente terapia genica nello Study Eye
12. Presenza di un impianto oculare nell'occhio dello studio allo screening, escluse lenti intraoculari e protesi flex iris personalizzate
13. Qualsiasi retinopatia diabetica o altra malattia vascolare retinica inclusa occlusione della vena retinica, occlusione dell'arteria retinica, macroaneurisma arterioso retinico, sindrome ischemica oculare, vasculite retinica, vitrite, uveite posteriore
14. Qualsiasi diabete non controllato dal punto di vista medico, definito come HbA1C > 8,0
15. Storia del melanoma oculare
16. Storia di qualsiasi malattia retinica ereditaria nota
17. Attualmente in trattamento con qualsiasi terapia anticoagulante, ritenuta necessaria dal punto di vista medico e che non può essere interrotta in modo permanente almeno 2 settimane prima dell'iniezione di NG101, esclusa la terapia profilattica con aspirina a basso dosaggio
18. Eventuali malattie sistemiche sottostanti come gravi malattie cardiovascolari, cerebrovascolari e neurodegenerative, inclusi tumori maligni attivi e condizioni immunocompromesse.
19. Epatite attiva B o C
20. Storia di virus dell'immunodeficienza umana (HIV), tubercolosi attiva e/o sifilide
21. Qualsiasi malattia significativa che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up
22. Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, non hanno la capacità mentale di fornire il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio