Friedreich 운동실조증이 있는 아동의 Omaveloxolone에 대한 연구 (BOLD)
2026년 9월 1일 업데이트: Biogen
2~2세 이상 어린이를 대상으로 오마벨록솔론 단일 용량의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 제1상 연구
이는 판코니빈혈 소아 환자에게 오마벨록솔론을 단회 투여한 후 안전성, 내약성 및 PK를 평가하는 공개 라벨 연구입니다.
연구는 연령에 따라 3개 부분(파트 A, B, C)으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이전에 Reata Pharmaceuticals에 의해 게시되었습니다.
2023년 9월, 임상시험 후원이 바이오젠으로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
33
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- FA가 유전적으로 확인되었습니다.
- 남성 또는 여성이어야 하며 2세 이상 16세 미만이어야 합니다.
- 좌심실 박출률이 40% 이상이어야 합니다(선별검사 방문 시 수행된 심장초음파검사[ECHO] 기준).
- 프로토콜의 모든 측면에 기꺼이 협력할 수 있어야 합니다.
- 선별검사 기간, 치료 기간 및 단일 용량의 오마벨록솔론 투여 후 28일까지 가임기 여성은 섹션 6.9에 설명된 허용되는 피임 방법 중 최소 1가지를 실행해야 합니다.
- 선별검사 기간 동안, 치료 기간 동안, 그리고 오마벨록솔론 단일 투여 후 28일까지, 가임 여성 파트너가 있는 가임 남성은 섹션 6.9에 설명된 허용되는 피임 방법 중 하나를 실행해야 합니다.
- 가임기 여성은 연구 약물 투여 전에 얻은 혈청 음성 샘플을 기준으로 선별 시 임신 테스트에서 음성 결과가 나와야 합니다.
- 동의할 의사가 있는 부모 또는 보호자와 동의 양식을 제공할 의사가 있는 6세 이상의 환자. 독립된 미성년 환자는 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c >11.0%)이 있는 경우.
- 스크리닝 시 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(BNP) 수치가 200pg/mL를 초과해야 합니다.
- 판코니빈혈(FA)과 관련된 경증 내지 중등도 심근병증을 제외하고, 임상적으로 유의한(CS) 좌측 심장 질환 및/또는 CS 심장 질환의 병력이 있는 경우.
- 유출로 폐쇄의 존재는 최대 순간 경사도 >50mmHg(스크리닝 시 수행된 ECHO 기준)로 정의됩니다.
- HIV 또는 간염(B 또는 C)을 포함하여 알려진 활동성 진균, 박테리아 및/또는 바이러스 감염이 있는 경우.
- 조사관의 판단에 따라 활성 약물, 니코틴 사용 또는 알코올 남용이 알려졌거나 의심되는 경우.
- 연구자의 의견으로 연구 참여로 인해 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 비정상적인 실험실 테스트 값 또는 CS 기존 의학적 상태가 있는 경우.
- 1일 전 7일 이내에 중등도 또는 강력한 시토크롬 P450 3A4 억제제 및/또는 유도제를 복용했거나 연구 참여 중에 복용할 계획이 있는 경우(예: 이트라코나졸, 카르바마제핀, 페니토인, 시프로플록사신, 자몽 주스, 칸나비디올, 플루코나졸, 플루복사민, 베라파밀, 딜티아젬).
- CS 간 질환(예: 섬유증, 간경변, 간염)의 병력이 있거나 스크리닝 시 실험실 테스트에서 임상적으로 관련된 편차가 있는 경우
- 1일차 이전 30일 이내에 다른 중재적 임상 연구를 계획하거나 참여한 적이 있습니다.
- 연구자의 의견으로 연구 절차를 준수하는 능력을 방해할 수 있는 인지 장애가 있는 경우.
- 연구자의 의견으로 어떤 이유로든 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없거나 연구에 부적합한 경우.
- 이전에 기록된 미토콘드리아 호흡 연쇄 질환이 있는 경우.
- 지난 5년 이내에 혈전색전증 병력이 있는 경우.
- 매일 저용량 아스피린(최대 81mg)을 제외하고 1일 전 30일 이내에 항응고제 치료를 계획하거나 복용한 적이 있습니다.
- 연구 기간 동안 척추측만증 또는 발 기형에 대한 수술 치료를 계획하거나 계획하십시오.
- 조사관의 판단에 따라 선별 방문 전 30일 이내에 상당한 자살 생각이 있었거나 자살 시도 이력이 있었던 경우.
- 여성의 경우 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 선별진료소에서 코로나19 양성 판정을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Part 1 and 2: Cohort A1
Cohort A1 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, 150 milligrams (mg), capsule, on Day 1 of the treatment period of part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian population pharmacokinetics (popPK) analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort A2
Cohort A2 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort B1
Cohort B1 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A2.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort C1
Cohort C1 will contain participants 2 to <7 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort A3
Cohort A3 will contain participants 12 to <16 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort B2
Cohort B2 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A3.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: Part 1 and 2: Cohort C2
Cohort C2 will contain participants 2 to <7 years of age.
Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohorts A1, A2, A3, B1, B2, and C1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240.
The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 1: 오마벨록솔론의 겉보기 청소율(CL/F)
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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파트 1: 오마벨록솔론의 최대 농도(Cmax)
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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파트 1: 오마벨록솔론의 분포량(V/F)
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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1부: 오마벨록솔론의 0에서 무한대(AUC0-무한대)까지 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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1부: 오마벨록솔론의 0부터 tlast(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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1부: 오마벨록솔론의 0~24시간(AUC0-24) 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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1부: 오마벨록솔론의 개별 정상 상태 AUC0-24(AUC0-24,ss)
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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파트 1: 오마벨록솔론의 개별 정상 상태 Cmax(Cmax,ss)
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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파트 1: 오마벨록솔론의 24시간 투여 간격(Ctrough,ss) 종료 시 농도
기간: 투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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투여 전(0시간), 투여 후 1시간, 2시간, 3시간, 4시간, 24시간, 96시간
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2부: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 연구 종료까지(최대 240주차)
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
SAE는 연구자의 관점에서 어떤 용량에서도 사망을 초래하고 참가자를 즉각적인 사망 위험(생명을 위협하는 사건)에 놓이게 하고 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하며 지속적이거나 심각한 장애를 초래하는 바람직하지 않은 의학적 사건입니다. /무능력, 선천적 기형/선천적 결함을 초래하거나 의학적으로 중요한 사건입니다.
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1일차부터 연구 종료까지(최대 240주차)
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파트 2: 임상 실험실 평가에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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파트 2: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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혈압(BP), 심박수(HR), 구강 체온을 포함한 활력 징후가 평가됩니다.
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1일차부터 240주차까지
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파트 2: 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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파트 2: 심초음파(ECHO) 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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2부: 기준선에서 키가 변경된 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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파트 2: 체중 기준선에서 변화가 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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2부: 태너 평가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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2부: 소아 성장(키)이 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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2부: 소아 성장이 기준선에서 변경된 참가자 수(체중)
기간: 1일차부터 240주차까지
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1일차부터 240주차까지
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2 부 : 기준 체질량 지수 (BMI)에서 변화가있는 참가자 수
기간: 1 일부터 240 주까지
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1 일부터 240 주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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1부: AE 및 SAE 참가자 수
기간: 1일차부터 22일차까지
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1일차부터 22일차까지
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파트 1: 임상 실험실 평가에서 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 22일차까지
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1일차부터 22일차까지
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1부: 활력 징후에 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 22일차까지
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1일차부터 22일차까지
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파트 1: ECG에 이상이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 22일차까지
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1일차부터 22일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 6월 4일
연구 완료 (추정된)
2030년 6월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 408-C-2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .