Исследование омавелоксолона у детей с атаксией Фридрейха (BOLD)

Критерии включения:

• Имеют генетически подтвержденный ФА.
• Быть мужчиной или женщиной и быть в возрасте ≥2 лет и <16 лет.
• Иметь фракцию выброса левого желудочка ≥ 40% (по данным эхокардиограммы [ЭХО], выполненной во время скринингового визита).
• Будьте готовы и способны сотрудничать по всем аспектам протокола.
• Во время скрининга, в период лечения и в течение 28 дней после введения однократной дозы омавелоксолона женщины детородного возраста должны практиковать как минимум один из приемлемых методов контроля над рождаемостью, описанных в разделе 6.9.
• Во время скрининга, в период лечения и в течение 28 дней после однократного приема омавелоксолона фертильные мужчины, у которых есть партнерши-женщины с детородным потенциалом, должны практиковать один из приемлемых методов контроля над рождаемостью, описанных в разделе 6.9.
• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательные результаты тестов на беременность при скрининге, основанные на отрицательном образце сыворотки, полученном до введения исследуемого препарата.
• Родитель или опекун, желающий дать согласие, и пациенты в возрасте ≥6 лет, желающие предоставить форму согласия. Эмансипированные несовершеннолетние пациенты могут дать согласие.

Критерий исключения:

• Имеют неконтролируемый диабет (HbA1c >11,0%).
• На момент скрининга уровень натрийуретического пептида B-типа (BNP) > 200 пг/мл.
• Иметь в анамнезе клинически значимый (CS) порок сердца и/или порок сердца CS, за исключением легкой или умеренной кардиомиопатии, связанной с ФА.
• Наличие обструкции выносящего тракта определяется как пиковый мгновенный градиент >50 мм рт.ст. (на основании ЭХО, выполненного при скрининге).
• У вас есть известная активная грибковая, бактериальная и/или вирусная инфекция, включая ВИЧ или гепатит (B или C).
• Согласно заключению следователя, вы знали или подозревали употребление активных наркотиков, никотина или злоупотребление алкоголем.
• Иметь какие-либо аномальные результаты лабораторных анализов или ранее существовавшее заболевание CS, которое, по мнению исследователя, могло бы подвергнуть пациента риску из-за участия в исследовании.
• Принимали какие-либо умеренные или сильные ингибиторы и/или индукторы цитохрома P450 3A4 в течение 7 дней до Дня 1 или планировали принимать во время участия в исследовании (например, итраконазол, карбамазепин, фенитоин, ципрофлоксацин, грейпфрутовый сок, каннабидиол, флуконазол, флувоксамин, верапамил, дилтиазем).
• Иметь в анамнезе заболевание CS печени (например, фиброз, цирроз печени, гепатит) или иметь клинически значимые отклонения в лабораторных тестах при скрининге.
• Запланируйте или примите участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней до Дня 1.
• Имеют когнитивные нарушения, которые, по мнению исследователя, могут исключать способность соблюдать процедуры исследования.
• Не быть способным соответствовать требованиям протокола исследования или быть непригодным для исследования по каким-либо причинам, по мнению исследователя.
• Ранее были зарегистрированы митохондриальные заболевания дыхательной цепи.
• Иметь в анамнезе тромбоэмболические события в течение последних 5 лет.
• Запланируйте или принимайте антикоагулянтную терапию в течение 30 дней до 1-го дня, за исключением ежедневного приема низких доз аспирина (до 81 мг).
• Запланируйте или запланируйте хирургическое лечение сколиоза или деформации стопы во время исследования.
• По мнению следователя, у вас были серьезные суицидальные мысли в течение 30 дней до скринингового визита или были какие-либо попытки самоубийства в анамнезе.
• Для женщин – быть беременными или кормящими грудью.
• Положительный результат теста на COVID-19 при скрининге.