Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie omaweloksolonu u dzieci z ataksją Friedreicha (BOLD)

1 września 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie fazy 1 oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczej dawki omaweloksolonu u dzieci w wieku od ≥2 do

Jest to badanie otwarte oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i PK po podaniu pojedynczej dawki omaweloksolonu dzieciom i młodzieży z FA. Badanie będzie składać się z 3 części (części A, B i C) w zależności od wieku.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało wcześniej opublikowane przez Reata Pharmaceuticals. We wrześniu 2023 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają genetycznie potwierdzone FA.
  • Być mężczyzną lub kobietą i mieć co najmniej 2 lata i < 16 lat.
  • Mają frakcję wyrzutową lewej komory ≥ 40% (na podstawie badania echokardiograficznego [ECHO] wykonanego podczas wizyty przesiewowej).
  • Bądź chętny i zdolny do współpracy we wszystkich aspektach protokołu.
  • Podczas badań przesiewowych, w okresie leczenia i do 28 dni po podaniu pojedynczej dawki omaweloksolonu kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować co najmniej jedną z dopuszczalnych metod kontroli urodzeń opisanych w punkcie 6.9.
  • Podczas badań przesiewowych, w okresie leczenia i do 28 dni po podaniu pojedynczej dawki omaweloksolonu płodni mężczyźni, których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą stosować jedną z dopuszczalnych metod kontroli urodzeń opisanych w punkcie 6.9.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć podczas badania przesiewowego ujemne wyniki testów ciążowych na podstawie ujemnej próbki surowicy uzyskanej przed podaniem badanego leku.
  • Rodzic lub opiekun chcący wyrazić zgodę i pacjenci w wieku ≥ 6 lat chcący dostarczyć formularz zgody. Wyemancypowani nieletni pacjenci mogą wyrazić zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Masz niewyrównaną cukrzycę (HbA1c > 11,0%).
  • Podczas badania przesiewowego poziom peptydu natriuretycznego typu B (BNP) wynosi >200 pg/ml.
  • Czy u pacjenta w przeszłości występowała istotna klinicznie (CS) choroba lewostronna serca i/lub choroba serca CS, z wyjątkiem łagodnej do umiarkowanej kardiomiopatii związanej z FA.
  • Obecność niedrożności drogi odpływu definiowana jako szczytowy chwilowy gradient > 50 mmHg (na podstawie badania ECHO wykonanego podczas badania przesiewowego).
  • Masz stwierdzoną aktywną infekcję grzybiczą, bakteryjną i/lub wirusową, w tym HIV lub zapalenie wątroby (B lub C).
  • Znasz lub podejrzewasz, że używasz aktywnego narkotyku, nikotyny lub nadużywasz alkoholu, zgodnie z oceną badacza.
  • Czy u pacjenta występują jakiekolwiek nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub CS, istniejący wcześniej stan chorobowy, który w opinii badacza narażałby pacjenta na ryzyko w związku z udziałem w badaniu.
  • Czy przyjmowałeś jakiekolwiek umiarkowane lub silne inhibitory i/lub induktory cytochromu P450 3A4 w ciągu 7 dni poprzedzających dzień 1 lub planujesz je przyjmować w trakcie udziału w badaniu (np. itrakonazol, karbamazepina, fenytoina, cyprofloksacyna, sok grejpfrutowy, kannabidiol, flukonazol, fluwoksamina, werapamil, diltiazem).
  • Czy u pacjenta w przeszłości występowała choroba wątroby po CS (np. zwłóknienie, marskość wątroby, zapalenie wątroby) lub występują klinicznie istotne odchylenia w wynikach badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  • Planujesz lub brałeś udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed dniem 1.
  • Mają upośledzenie funkcji poznawczych, które w opinii badacza może uniemożliwiać przestrzeganie procedur badawczych.
  • Nie być w stanie spełnić wymagań protokołu badania lub w opinii badacza z jakiegokolwiek powodu nie nadawać się do badania.
  • Wcześniej udokumentowali mitochondrialną chorobę łańcucha oddechowego.
  • W przeszłości w ciągu ostatnich 5 lat występowały zdarzenia zakrzepowo-zatorowe.
  • Należy planować lub stosowano terapię przeciwzakrzepową w ciągu 30 dni przed 1. dniem, z wyjątkiem małej dawki aspiryny stosowanej codziennie (do 81 mg).
  • Zaplanuj lub zlecaj zaplanowane leczenie chirurgiczne skoliozy lub deformacji stopy w trakcie badania.
  • Miałeś poważne myśli samobójcze w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową, zgodnie z oceną badacza, lub jakąkolwiek historię prób samobójczych.
  • W przypadku kobiet oznacza to ciążę lub karmienie piersią.
  • Pozytywny wynik testu na obecność Covid-19 podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort A1
Cohort A1 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, 150 milligrams (mg), capsule, on Day 1 of the treatment period of part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian population pharmacokinetics (popPK) analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort A2
Cohort A2 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort B1
Cohort B1 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A2. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohort A1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort C1
Cohort C1 will contain participants 2 to <7 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort A3
Cohort A3 will contain participants 12 to <16 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort B2
Cohort B2 will contain participants 7 to <12 years of age and will initiate in parallel with Cohort A3. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from cohorts A1, A2, and B1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141
Eksperymentalny: Part 1 and 2: Cohort C2
Cohort C2 will contain participants 2 to <7 years of age. Participants will receive a single oral dose of omaveloxolone, capsule, at a dosage level determined by a Bayesian popPK analysis using the data from Cohorts A1, A2, A3, B1, B2, and C1 to select the dose in part 1, followed by the same dose in part 2 up to when the last participant enrolled has the opportunity for their week 240. The dose in part 2 may be adjusted as per additional safety and Bayesian popPK analyses.
Lek: Omaweloksolon
Podawać zgodnie z zaleceniami dla grupy leczenia
Inne nazwy:
  • RTA 408
  • SKYCLARYS
  • BIIB141

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Pozorny klirens (CL/F) Omaveloxolone
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Maksymalne stężenie (Cmax) Omaveloxolone
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Objętość dystrybucji (V/F) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od 0 ekstrapolowanego do nieskończoności (AUC0-∞) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu Od 0 do tlast (AUC0-tlast) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu od 0 do 24 godzin (AUC0-24) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Indywidualne AUC0-24 w stanie stacjonarnym (AUC0-24,ss) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Indywidualne Cmax w stanie stacjonarnym (Cmax,ss) Omaveloxolone
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 1: Stężenie na koniec 24-godzinnej przerwy w dawkowaniu (Ctrough,ss) omaweloksolonu
Ramy czasowe: Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Przed podaniem (0 godzin), po dawce 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 24 godziny i 96 godzin
Część 2: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do końca badania (do 240. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w opinii badacza przy dowolnej dawce powoduje śmierć, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci (zdarzenie zagrażające życiu), wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością /niezdolność do pracy, powoduje wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Od pierwszego dnia do końca badania (do 240. tygodnia)
Część 2: Liczba uczestników, u których stwierdzono klinicznie istotne nieprawidłowości w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Ocenie zostaną poddane parametry życiowe, w tym ciśnienie krwi (BP), tętno (HR) i temperatura ciała w jamie ustnej.
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników, u których w echokardiogramie (ECHO) nastąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników ze zmianą wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w ocenie Tannera w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie wzrostu pediatrycznego (wzrost)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie wzrostu pediatrycznego (masa ciała)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 240 tygodnia
Od dnia 1 do 240 tygodnia
Część 2: Liczba uczestników ze zmianą według wyjściowego wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od 1 dnia do 240 tygodnia
Od 1 dnia do 240 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników z AE i SAE
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 22
Od dnia 1 do dnia 22
Część 1: Liczba uczestników, u których stwierdzono nieprawidłowości w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 22
Od dnia 1 do dnia 22
Część 1: Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 22
Od dnia 1 do dnia 22
Część 1: Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zapisie EKG
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 22
Od dnia 1 do dnia 22

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

4 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 408-C-2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych pod adresem https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj